كرانبري، نيوجيرسي - قدمت شركة روكيت فارماسوتيكالز (NASDAQ: RCKT) نتائج طويلة الأمد للسلامة والفعالية من دراستها للمرحلة الأولى لعلاج RP-A501، مظهرة نتائج واعدة لدى المرضى المصابين بمرض دانون. تم مشاركة نتائج الدراسة، التي تشير إلى أن RP-A501 يتم تحمله بشكل جيد عموماً وفعال في تقليل أعراض أمراض القلب، في الجلسات العلمية لجمعية القلب الأمريكية (AHA) لعام 2024 ونُشرت في مجلة نيو إنجلاند للطب.
يهدف منتج العلاج الجيني التجريبي، RP-A501، إلى علاج مرض دانون، وهو اضطراب وراثي نادر يؤدي إلى مشاكل قلبية حادة. شملت تجربة المرحلة الأولى مرضى ذكور تلقوا إما جرعة منخفضة أو عالية من RP-A501 مع نظام تعديل مناعي مؤقت. أظهرت النتائج أن جميع المرضى القابلين للتقييم أظهروا تعبيراً عن بروتين LAMP2 القلبي وانخفاضاً في مؤشر كتلة البطين الأيسر بنسبة 10% على الأقل عند 12 شهراً، مع استمرار هذه التأثيرات لمدة تصل إلى 54 شهراً.
جدير بالذكر أن المريض الأول الذي تم علاجه أظهر تعبيراً قوياً عن البروتين في القلب في خزعة بعد خمس سنوات. بالإضافة إلى ذلك، شهد جميع المرضى القابلين للتقييم تحسينات في تصنيف قصور القلب وجودة الحياة، فضلاً عن انخفاضات كبيرة في المؤشرات الحيوية القلبية على مدى فترة تتراوح بين 24 و54 شهراً بعد العلاج.
أشار الدكتور باري إتش. غرينبرغ، المحقق الرئيسي في تجربة RP-A501 للمرحلة الأولى، إلى التحسينات المتسقة والقوية عبر العديد من المعايير السريرية. وأكد على عدم وجود علاجات أخرى تظهر تحسناً في اعتلال عضلة القلب المرتبط بمرض دانون وسلط الضوء على إمكانات RP-A501 كبديل واعد لزراعة القلب، والتي ليست علاجاً شافياً وتحمل مخاطر كبيرة.
تخطط الشركة لتقديم تحديث رسمي حول تقييمات المتابعة طويلة الأمد في مؤتمر طبي في عام 2025. اليوم، ستستضيف روكيت فارماسوتيكالز ندوة عبر الإنترنت للمستثمرين لمناقشة هذه النتائج بشكل أكبر.
يتم تطوير RP-A501 كعلاج جيني محتمل لمرة واحدة لمرض دانون، الذي يتميز بطفرات في جين LAMP2 تؤدي إلى فشل القلب والوفاة المبكرة لدى المرضى الذكور. حالياً، الخيار العلاجي الوحيد هو زراعة القلب، مما يؤكد الحاجة الطبية الكبيرة غير الملباة لدى هذه الفئة من المرضى.
روكيت فارماسوتيكالز هي شركة تكنولوجيا حيوية تركز على تطوير علاجات جينية للاضطرابات النادرة. تشمل مجموعة منتجاتها علاجات لمجموعة من الأمراض، مع تركيز خاص على حالات القلب والأوعية الدموية وأمراض الدم. تعتقد الشركة أن نهجها في العلاج الجيني لديه القدرة على تقديم فوائد طويلة الأمد للمرضى الذين يعانون من أمراض معقدة ونادرة.
يستند هذا المقال إلى بيان صحفي من شركة روكيت فارماسوتيكالز.
في أخبار أخرى حديثة، شهدت روكيت فارماسوتيكالز تطورات مهمة في تجاربها السريرية وتعيينات مجلس الإدارة. أكملت شركة التكنولوجيا الحيوية تسجيل المرضى لتجربتها الحاسمة من المرحلة الثانية لـ RP-A501، وهو دواء مرشح تم تطويره لعلاج مرض دانون. هذا الإنجاز الرئيسي، الذي أكدته كل من Canaccord Genuity وMorgan Stanley، يحدد جدولاً زمنياً واضحاً لنتائج الدراسة المتوقعة بحلول نهاية عام 2025.
كما رحبت الشركة بالدكتور ميكائيل دولستن في مجلس إدارتها، وهي خطوة قوبلت بترحيب من محللي الصناعة. علاوة على ذلك، بدأت روكيت فارماسوتيكالز تقديم طلب ترخيص بيولوجي متدرج إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ RP-L102، وهو علاج لفقر الدم الفانكوني.
حافظت Canaccord Genuity وMorgan Stanley على نظرتهما الإيجابية تجاه روكيت فارماسوتيكالز، حيث أكدت Canaccord Genuity تصنيف الشراء وسعر مستهدف قدره 38.00 دولار، بينما حافظت Morgan Stanley على تصنيف زيادة الوزن وسعر مستهدف قدره 45.00 دولار. على الرغم من تلقي خطاب استجابة كامل من إدارة الغذاء والدواء بخصوص طلب ترخيص المنتجات البيولوجية لـ KRESLADI™، وهو علاج جيني مصمم لعلاج نقص التصاق الكريات البيضاء الشديد من النوع الأول، لا تزال Canaccord Genuity متفائلة بأنه سيتم حل المشكلات.
رؤى InvestingPro
مع تقدم روكيت فارماسوتيكالز (NASDAQ: RCKT) في علاجها الجيني الواعد لمرض دانون، يجب على المستثمرين النظر في بعض المقاييس المالية الرئيسية والرؤى من InvestingPro.
تبلغ القيمة السوقية للشركة 1.24 مليار دولار، مما يعكس تقييم السوق الحالي لإمكاناتها. ومع ذلك، من المهم ملاحظة أن RCKT لم تحقق ربحاً بعد، حيث بلغ الدخل التشغيلي المعدل -273.79 مليون دولار خلال الاثني عشر شهراً الماضية حتى الربع الثالث من عام 2023. وهذا يتماشى مع نصيحة من InvestingPro تشير إلى أن المحللين لا يتوقعون أن تكون الشركة مربحة هذا العام.
على الرغم من النتائج السريرية الواعدة، واجه سهم RCKT تحديات مؤخراً. تكشف نصيحة من InvestingPro أن السهم تعرض لضربة كبيرة خلال الأسبوع الماضي، مع عائد سعري إجمالي لمدة أسبوع واحد بلغ -17.08%. قد يقدم هذا التقلب قصير المدى فرصاً للمستثمرين الذين يؤمنون بإمكانات الشركة على المدى الطويل.
على الجانب الإيجابي، تسلط نصيحة أخرى من InvestingPro الضوء على أن 8 محللين قد قاموا بمراجعة توقعات أرباحهم للفترة القادمة. قد يشير هذا إلى تزايد الثقة في خط إنتاج الشركة وآفاقها المالية. بالإضافة إلى ذلك، تحتفظ RCKT بنقد أكثر من الديون في ميزانيتها العمومية، مما قد يوفر بعض المرونة المالية مع استمرارها في تطوير علاجاتها الجينية.
بالنسبة للمستثمرين الذين يسعون إلى تحليل أكثر شمولاً، يقدم InvestingPro 11 نصيحة إضافية لـ RCKT، مما يوفر فهماً أعمق للصحة المالية للشركة ومركزها في السوق.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا