أعلنت شركة Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على طلب الدواء الجديد قيد البحث (IND) الخاص بها لـ SGT-212، وهو مرشح للعلاج الجيني لعلاج مرض فريدريش الرنحي (FA). هذا المرض التدريجي يتميز بعدم قدرة الجسم على إنتاج بروتين الفراتاكسين بشكل كافٍ، مما يؤدي إلى تلف الجهاز العصبي وخلل في وظائف القلب.
يعد SGT-212 علاجًا مبتكرًا يستخدم الفيروس المرتبط بالغدد الكظرية (AAV) لتوصيل الفراتاكسين كامل الطول مباشرة إلى المخيخ والقلب. يهدف هذا النهج ثنائي الإدارة إلى معالجة الأعراض العصبية والقلبية المرتبطة بمرض FA، مع إمكانية وقف تطور المرض. وفقًا لبيانات InvestingPro، تحافظ الشركة على وضع سيولة قوي بنسبة تداول حالية تبلغ 7.85، على الرغم من أن المحللين يشيرون إلى أنها تستنفد احتياطياتها النقدية بسرعة. وأكد الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Solid Biosciences، بو كومبو، على التوصيل المستهدف للعلاج إلى النوى المسننة وأنسجة القلب، والذي أظهر نتائج ما قبل السريرية واعدة، بما في ذلك النقل الآمن، والتعبير عن الفراتاكسين، واستعادة كبيرة للوظائف في الفئران.
اعترفت جينيفر فارمر، الرئيسة التنفيذية لتحالف أبحاث مرض فريدريش الرنحي (FARA)، بهذا الإنجاز، مسلطة الضوء على الاحتياجات الطبية غير الملباة داخل مجتمع FA. تهدف شراكة FARA مع Solid Biosciences إلى إدخال SGT-212 في التجارب السريرية في وقت لاحق من هذا العام، على أمل معالجة الأعراض العصبية المنهكة وأمراض القلب التي تقصر العمر والتي يواجهها المصابون بمرض FA.
تخطط Solid Biosciences لبدء تجربة سريرية من المرحلة 1b في النصف الثاني من عام 2025 لتقييم سلامة وتحمل SGT-212 في كل من مرضى FA البالغين غير القادرين على المشي والقادرين على المشي. ستراقب التجربة المشاركين لمدة تصل إلى خمس سنوات بعد العلاج.
ستناقش الشركة الموافقة على طلب IND وتحديثات الشركة الأخرى في مكالمة جماعية مقررة غدًا في الساعة 8:30 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة. ستكون المكالمة متاحة عبر البث المباشر على موقع Solid Biosciences الإلكتروني ويمكن الوصول إليها عبر الهاتف.
يستند هذا الإعلان إلى بيان صحفي من شركة Solid Biosciences Inc.
في أخبار أخرى حديثة، كانت Solid Biosciences، وهي شركة للعلاج الجيني، موضوع تغطية إيجابية من قبل JMP Securities ودخلت في تعاون مهم مع Mayo Clinic. بدأت JMP Securities التغطية على Solid Biosciences بتصنيف "أداء السوق المتفوق"، مشيرة إلى إمكانات الشركة في العلاج الجيني وقدراتها القيمة في هندسة الكبسولات الفيروسية. يتم تبرير تقييم الشركة من قبل المؤسسة بعدة عوامل، بما في ذلك وضع السيولة القوي وأصول DMD الواعدة في المرحلة السريرية.
بالإضافة إلى ذلك، أمنت Solid Biosciences تعاونًا حصريًا مع Mayo Clinic لتطوير علاجات جينية تستهدف الحالات القلبية الوراثية. يمنح الاتفاق Solid Biosciences تراخيص حصرية عالمية لمنصة العلاج الجيني للكبت والاستبدال الخاصة بـ Mayo Clinic والعديد من برامج العلاج الجيني للقلب. تهدف هذه الشراكة إلى الاستفادة من كبسولات AAV المتقدمة وقدرات التصنيع الخاصة بـ Solid بالاقتران مع منصة Mayo Clinic لمعالجة أمراض القلب الوراثية المهددة للحياة.
هذه تطورات حديثة تسلط الضوء على الجهود المستمرة لـ Solid Biosciences لتطوير تقنيات العلاج الجيني الخاصة بها وإمكانية تسويقها. مع استمرار الشركة في التقدم في هذه المجالات، يقترح المحللون مستقبلاً مواتيًا لـ Solid Biosciences، خاصة في ضوء شراكتها مع Mayo Clinic وإمكاناتها في الطب الجيني الدقيق للقلب.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا