سانا بيوتكنولوجي في مؤتمر ويلز فارغو: برنامجان يقتربان من التجارب السريرية

الثلاثاء، 08/09/2026 — استغلت شركة سانا بيوتكنولوجي (SANA) مؤتمر ويلز فارغو السنوي الحادي والعشرين للرعاية الصحية لاستعراض خارطة طريق مليئة بالمحفزات السريرية المحتملة، مع إقرارها في الوقت ذاته بوجود تأخيرات وعقبات تنظيمية، وضرورة الحصول على بيانات بشرية لإثبات صحة نهجها العلمي. وأكد الرئيس التنفيذي ستيف هار أن البرنامجين الرئيسيين للشركة يتقدمان نحو أولى التجارب على البشر، غير أن كليهما لا يزال ينطوي على مخاطر تنفيذية.

أبرز النقاط

• SC451، وهو علاج مشتق من الخلايا الجذعية يستهدف جزر البنكرياس لعلاج مرض السكري من النوع الأول، يتجه نحو تقديم طلب IND وإجراء دراسة من المرحلة I/II.
• SG293، وهو برنامج CAR T داخل الجسم يستهدف CD19، يتقدم نحو التجارب البشرية، إلا أن مشكلات تنظيمية في الصين أخّرت الجدول الزمني بمقدار ربع إلى نصف عام.
• أعلنت سانا أن لديها نحو 160 مليون دولار سيولة نقدية، وتدير رأس المال بصورة تكتيكية بهدف تمديد مدة التشغيل حتى عام 2026 وما بعده.
• شدّدت الإدارة على أن كلا البرنامجين مبنيان على خيارات تصميمية تُولي الأولوية للسلامة، غير أن التحقق السريري لا يزال الاختبار الفاصل.
• ترى الشركة عدة مسارات تمويلية محتملة في أعقاب صدور البيانات، تشمل تطوير الأعمال وإصدار أسهم وبدائل أخرى.

نظرة عامة على المؤتمر

قدّم هار سانا بوصفها شركة مبنية على تقنيتين أساسيتين مصمّمتين لتوسيع نطاق الخلايا المهندسة لعلاج الأمراض الشائعة. وأشار إلى أن الشركة تمر بنقطة تحوّل حاسمة، إذ يقترب كلا البرنامجين الرئيسيين من مرحلة الدراسات البشرية.

• SC451 هو علاج لجزر البنكرياس مشتق من الخلايا الجذعية ومعدّل وراثياً لعلاج مرض السكري من النوع الأول.
• SG293 هو علاج CAR T داخل الجسم يستهدف سرطانات الخلايا البائية الإيجابية لـ CD19.
• يستهدف كلا البرنامجين شرائح واسعة من المرضى، وليس الأمراض النادرة.
• وصفت الإدارة مراراً هذا العمل بأنه واعد، لكنه لا يزال في مراحله الأولى.

النتائج المالية

أكدت سانا أن وضعها النقدي يمثل عنصراً محورياً في قصتها بينما تنتظر نتائج التجارب السريرية.

• السيولة النقدية المتاحة: نحو 160 مليون دولار.
• مدة التشغيل بناءً على معدل الإنفاق الحالي: حتى منتصف عام 2025.
• هدف الإدارة: الاكتفاء النقدي حتى عام 2026 وما بعده.
• استراتيجية رأس المال: إنفاق تكتيكي مع الحفاظ على هامش تشغيلي.
• مصادر التمويل المستقبلية المحتملة: تطوير الأعمال، وزيادات رأس المال، أو أدوات تمويلية أخرى.

قال هار إن البيانات الإيجابية من أي من البرنامجين قد تساعد في إعادة بناء الميزانية العمومية ودعم رسملة أكثر اكتمالاً. وأضاف أن الشركة تسعى إلى امتلاك "سنوات متعددة من السيولة النقدية في الميزانية العمومية" على المدى القريب.

التحديثات التشغيلية

SC451: برنامج مرض السكري من النوع الأول

يُعدّ SC451 أكثر برامج سانا تقدماً والأقرب إلى تقديم طلب تنظيمي. وأفاد هار بأن الشركة تتوقع تقديم طلب IND خلال عام 2024، والبدء في تجربة من المرحلة I/II بعد الحصول على الموافقة.

• الموعد المستهدف لتقديم طلب IND: عام 2024.
• انطلاق المرحلة I/II: متوقع بعد الحصول على موافقة IND.
• البروتوكول السريري: مكتمل إلى حد بعيد.
• الحزمة غير السريرية: مكتملة إلى حد بعيد، مع نتائج أولية مشجعة والتقارير النهائية قيد الإعداد.
• نقل تقنية التصنيع وفق معايير GMP: العنصر الأكثر أهمية في المسار الحرج، ويقترب من الاكتمال.
• اختبارات الإطلاق والتحقق: لا تزال جارية، لكنها لا تُعدّ عائقاً أمام تقديم طلب IND.

أوضح هار أن الشركة في حوار مفتوح مع عدد من الجهات التنظيمية، نظراً لأن المنتج يجمع بين تعقيدات التصنيع وتساؤلات السلامة. ووصف مسارات العمل المتبقية بأن معظمها قد أُنجز.

أهمية مرض السكري من النوع الأول

أشار هار إلى أن المرض يصيب نحو 10 مليون شخص حول العالم، ولا يزال يمثل حاجة طبية غير ملباة رغم مرور قرن على العلاج بالأنسولين. ولفت إلى أن المرضى الصغار قد يعانون من عبء شديد على متوسط العمر المتوقع حتى مع أفضل العلاجات المتاحة.

• معيار الرعاية الحالي: الأنسولين الخارجي.
• القيود: عبء الإدارة اليومية وغياب العلاج الشافي.
• المقارن المتقدم: زراعة جزر البنكرياس من المتبرعين المتوفين.
• إشكالية هذا النهج: يمكنه توفير الاستقلالية عن الأنسولين، لكنه يستلزم قمعاً مناعياً مدى الحياة ويعتمد على أنسجة المتبرعين النادرة.

قال هار إن هدف سانا هو تقديم علاج لمرة واحدة قادر على تحقيق مستوى طبيعي لسكر الدم دون الحاجة إلى أنسولين أو قمع مناعي، ويحتمل أن يستمر لعقود أو مدى الحياة.

إثبات المبدأ والسياق السريري

سلّطت سانا الضوء على دراسة إثبات مبدأ أُجريت على مريض واحد باستخدام جزر بنكرياس معدّلة وراثياً من متبرع متوفٍّ دون قمع مناعي. وأفاد هار بأن النتيجة نُشرت مرتين في مجلة نيو إنغلاند جورنال أوف ميديسين.

• مدة الوظيفة الخلوية الملاحظة: 14 شهراً.
• النتيجة الرئيسية: استمرار وظيفة الخلايا والاستقرار دون هجوم مناعي.
• الأهمية: أول مثال معروف على عمل خلايا مزروعة دون قمع مناعي، وفقاً للشركة.
• رأي الإدارة: يُثبت هذا العمل وجود اللبنات الأساسية لعلاج شافٍ.

قال هار إن الشركة تركّز الآن على ترجمة هذه الإشارة إلى منتج قابل للتوسع مشتق من الخلايا الجذعية.

SG293: برنامج CAR T داخل الجسم

يُعدّ SG293 المنصة الرئيسية الثانية لسانا، ويستهدف الأورام الخبيثة للخلايا البائية الإيجابية لـ CD19. تخطط الشركة لاختباره عبر تجربة يقودها باحثون في الصين، غير أن هار أشار إلى أن تعقيدات تنظيمية أخّرت البرنامج بمقدار ربع إلى نصف عام.

• الهدف: سرطانات الخلايا البائية الإيجابية لـ CD19.
• خطة التجربة: دراسة يقودها باحثون في الصين.
• التأثير الزمني: تأخير بمقدار ربع إلى نصف عام عن التوقعات الأصلية.
• سبب التأخير: تعقيدات تنظيمية خلال الأشهر الثلاثة إلى الستة الماضية.

أفاد هار بأن سانا أثبتت بالفعل التوصيل الخلوي المحدد في الرئيسيات غير البشرية، ويعتقد أن هذا النهج قد يكون أكثر أماناً من بعض برامج CAR T المنافسة داخل الجسم.

كيف يختلف SG293 عن المنافسين

وصفت سانا ثلاثة خيارات تصميمية مقصودة تقول إنها تميّز SG293 عن غيره من جهود CAR T داخل الجسم.

• الخصوصية الخلوية: يستهدف البرنامج خلايا T من النوع CD8 بدلاً من استخدام الدخول عبر CD3، وهو ما تقول الشركة إنه قد يقلل من التعرض غير المقصود في الكبد والخلايا المقدِّمة للمستضد.
• تكامل الحمض النووي: تستخدم سانا الحمض النووي المتكامل بدلاً من mRNA حتى يتمكن العلاج من التوسع بما يكفي للقضاء على أعداد كبيرة من الخلايا السرطانية.
• فصل الدخول والتنشيط: تستخدم الشركة CD8 للدخول وعرضاً محكوماً لـ CD3 للتنشيط، وهو ما تقول إنه قد يخفض السمية المرتبطة بالتسريب ويقلل من إرهاق خلايا T.

قال هار إن الشركة تعمّدت التحرك بوتيرة أبطأ من بعض المنافسين. وأضاف أن ذلك ربما كلّفها وقتاً، لكنه قد يُثبت قيمته إذا كان ملف السلامة أفضل.

مخاوف السلامة في القطاع

تطرّق هار أيضاً إلى الإيقاف المؤقت الذي أعلنته شركتا نوفارتيس وبريستول مايرز سكويب لدراسات CAR T في أمراض المناعة الذاتية، إثر تقارير عن متلازمة تشبه كثرة الخلايا المنسجية الدموية المتوسطة بالمناعة.

• رأيه: يعكس هذا الحدث خطراً معروفاً لـ CAR T ربما كان مقلّلاً من شأنه على بطاقات الملصقات.
• أشار إلى أن المشكلة ظهرت عبر أهداف ومنصات تصنيع وأمراض مختلفة.
• أضاف أن التشخيص المبكر والعلاج قد يجعلان المتلازمة قابلة للإدارة.
• تعتقد سانا أن نهجها في تخفيض تنشيط خلايا T قد يساعد في تقليل الخطر، لكنها لا تستطيع استبعاد المشكلة حتى الآن.

قال هار: "هذه مشكلتنا جميعاً"، في إشارة إلى مجال CAR T بأسره.

النظرة المستقبلية

معالم SC451

أفادت الإدارة بأن أول إشارة سريرية مهمة لـ SC451 ستكون ما إذا كانت الخلايا تستمر وتعمل دون رفض مناعي بعد نحو شهر من الزراعة.

• الإشارة الأولى: الاستقرار والاستمرار دون رفض.
• الإشارة الثانية: الاستقلالية عن الأنسولين مع مستوى طبيعي أو شبه طبيعي لسكر الدم، بما في ذلك هيموغلوبين A1c أقل من 7.
• الإشارة الثالثة: قابلية التكرار عبر مرضى متعددين.

قال هار إنه إذا كانت البيانات الأولية متسقة، فقد لا تحتاج الشركة إلى "عشرات وعشرات" من المرضى قبل التوجه نحو مسار التسجيل. وأشار إلى أن سانا تفكر بالفعل في التوسع والهيكل التجاري، بما في ذلك نقل التصنيع الذي قد يستغرق من 6 إلى 12 شهراً.

التخطيط التجاري لـ SC451

أعلنت الشركة أنها تستعد بالفعل لاحتمال مسار أسرع إذا كانت البيانات قوية.

• لا يُتوقع وجود مجموعة ضابطة بالدواء الوهمي لأن النتيجة ثنائية: إما أن يعمل العلاج بوضوح أو لا يعمل.
• تدرس الإدارة التخطيط المبكر للإطلاق التجاري.
• يظل التوسع والتكلفة من الأسئلة الجوهرية لأي علاج شافٍ.
• قال هار إن الشركة تعمل على هذه الأسئلة الآن، لا لاحقاً.

توقيت SG293 وتحديد الجرعة

قال هار إنه من الصعب التنبؤ بمدى سرعة إنتاج برنامج السرطان لبيانات فعالية مفيدة، إذ لا تزال مرحلة تحديد الجرعة غير محددة المعالم.

• البيانات البشرية متأخرة بسبب العملية التنظيمية في الصين.
• قد تظهر الفعالية المبكرة بسرعة بمجرد تحديد الجرعة الصحيحة.
• لكن مرحلة التصعيد التدريجي للجرعة قد تكون قصيرة أو طويلة، وفقاً لجرعة البداية.
• قال هار إن النماذج الحيوانية مفيدة، لكنها غير كافية لتحديد الجرعة البشرية الصحيحة.

أضاف أن الشركة ستحتاج إلى الاختبار البشري لفهم كيفية تصرف الناقل لدى البشر.

السياق الأشمل للسوق

أشارت سانا إلى أن سوق استنزاف الخلايا البائية مكتظ بالمنافسين، من أدوية فموية وأجسام مضادة ومقترنات أجسام مضادة بأدوية ومحركات خلايا T وCAR T خارج الجسم وCAR T داخل الجسم، وكلها تتنافس على الاهتمام. تعتزم الشركة البدء في مجال الأورام حيث يكون معيار السلامة أدنى مقارنة بأمراض المناعة الذاتية، ثم التحرك بسرعة أكبر إذا بدا ملف التحمل قوياً.

• التركيز الأولي: الأورام.
• الاحتمال على المدى البعيد: أمراض المناعة الذاتية.
• الشرط الأساسي للاستخدام في المناعة الذاتية: معيار سلامة أعلى بكثير.

أبرز نقاط جلسة الأسئلة والأجوبة

• بشأن جاهزية IND لـ SC451، قال هار إن البروتوكول والحزمة غير السريرية مكتملان إلى حد بعيد، ونقل التقنية هو المهمة الرئيسية المتبقية.
• بشأن الاختبارات، أفاد بأن أعمال الاختبار والإطلاق جزء من نقل التقنية ولا يُتوقع أن تعيق تقديم الطلب.
• بشأن البيانات الأولية لـ SC451، قال إن السؤال الأول هو التهرب المناعي، يليه الفعالية وقابلية التكرار.
• بشأن عدد المرضى المطلوبين، قال إن أقل من "عشرات وعشرات" قد يكون كافياً إذا كان التأثير متسقاً.
• بشأن المتابعة الأطول لعرض EASD، قال إنها أقل أهمية الآن لأن المشكلات المناعية يستبعد ظهورها بعد الشهر الأول إذا كانت الخلايا مستقرة.
• بشأن مناهج استهداف CD7، قال إنه يودّ رؤية مزيد من البيانات قبل استخلاص أي استنتاجات.
• بشأن تحديد جرعة SG293، قال إن الشركة يجب أن تتعلم الجرعة الصحيحة لدى البشر لأن النماذج قبل السريرية محدودة.

نبرة الإدارة

طوال العرض التقديمي، مزج هار بين الثقة في العلم والحذر إزاء التحديات البيولوجية. وأكد أن الشركة اتخذت خيارات متعمدة للحد من المخاطر، لكنه شدد على أن التحقق السريري لا يزال الاختبار الحقيقي الوحيد.

قال بشأن برنامج CAR T: "لطالما آمنا بضرورة دمج الحمض النووي في الخلية المستهدفة حتى نتمكن من الحصول على ذلك التوسع والنمو اللوغاريتمي المتعدد للقضاء على الخلايا السرطانية". وأضاف أن الشركة تشعر أحياناً بأنها كانت "تنتظر غودو"، لكنه أكد أن الاختبار البشري بات يقترب أخيراً.

لمزيد من التفاصيل، يُرجى الرجوع إلى النص الكامل أدناه.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا