أنيكسون في مؤتمر ويلز فارغو السنوي للرعاية الصحية: دفعة قوية في المراحل المتأخرة

الأربعاء، 09/09/2026 — استغلت شركة أنيكسون (ANNX) مؤتمر ويلز فارغو السنوي الحادي والعشرين للرعاية الصحية لاستعراض خطتها خلال عام محوري، مع اقتراب برنامجين في المراحل المتأخرة من اختبارات تنظيمية فارقة، فيما لا يزال أصل ثالث يشق طريقه عبر عقبات التطوير. وأبرزت الإدارة إشارات سريرية قوية في مجال الضمور الجغرافي ومتلازمة غيلان-باريه، مع الإقرار في الوقت ذاته بوجود مشكلات في صياغة برنامج المكمل الفموي.

وأعلنت الشركة أنها تمتلك تمويلاً كافياً حتى عام 2028، مما يمنحها هامشاً لتطوير أصولها الرئيسية والتحضير للتسويق المحتمل والإبقاء على السيطرة الكاملة على جميع برامجها الرئيسية. وتراجعت الأسهم بنسبة 1.22% في تداولات ما قبل السوق لتصل إلى 4.61 دولار، مقارنةً بسعر الإغلاق السابق البالغ 4.67 دولار.

أبرز النقاط

• أعلنت أنيكسون أن دراسة الضمور الجغرافي باتت تعتمد تصميماً ثنائي النقاط، مع قراءة في الشهر الخامس عشر تستهدف أوروبا وبيانات الشهر الرابع والعشرين المخصصة لدعم ملف التسجيل في الولايات المتحدة.
• وصفت الشركة عقار تانروبروبارت لعلاج متلازمة غيلان-باريه بأنه علاج محتمل عالي القيمة للأمراض النادرة، مع معدلات استجابة تبلغ نحو 90% في إحدى الدراسات و100% في دراسة أخرى.
• أكدت الإدارة أن الشركة ممولة حتى عام 2028 وتخطط لنموذج تجاري رشيق، لا سيما لمتلازمة غيلان-باريه، بدلاً من بناء قوة مبيعات مباشرة ضخمة.
• أظهر عقار ANX1502، برنامج المكمل الفموي، نشاطاً دوائياً، غير أنه لا يزال يواجه تحديات في الصياغة قبل أن تحدد الشركة خطواتها التالية.
• قدّمت أنيكسون نهجها القائم على تثبيط C1q باعتباره أبكر وأكثر فاعلية من تثبيط C3 أو C5، مما قد يساعد في الحفاظ على الرؤية أو تسريع التعافي.

الوضع المالي والتمويل

أفادت الإدارة بأن أنيكسون تتمتع بمدرج نقدي مريح وتمويل كافٍ حتى عام 2028. ومن المتوقع أن يغطي هذا التمويل عدة معالم وأنشطة رئيسية:

• قراءة المرحلة الثالثة للضمور الجغرافي خلال عام 2024.
• دراسة التمديد المفتوح لعقار فوناپرومنت.
• أعمال التسويق الأولية في الولايات المتحدة لمتلازمة غيلان-باريه.
• دراسة إثبات المفهوم للجزيء الصغير الخاص بعقار ANX1502.

وأكد المسؤولون التنفيذيون أن الشركة ستحتاج إلى تمويل ذاتي لأعمال إعادة الصياغة والتطوير اللاحقة على ANX1502 بعد مرحلة إثبات المفهوم. كما شددوا على أن جميع الأصول الرئيسية لا تزال مملوكة بالكامل للشركة، مما يمنح أنيكسون مرونة في السعي نحو شراكات أو مؤشرات جديدة أو خيارات استراتيجية أخرى.

التحديثات التشغيلية

فوناپرومنت والضمور الجغرافي

يجري اختبار برنامج أمراض العيون الرائد لدى أنيكسون، فوناپرومنت، في دراسة ARCHER II، وهي دراسة من المرحلة الثالثة مدتها 24 شهراً في الضمور الجغرافي (GA). وأعلنت الشركة أن التجربة باتت تتضمن هيكلاً ثنائي النقاط:

• النقطة الأولية عند الشهر الخامس عشر.
• نقطة ثانوية أضيفت عند الشهر الرابع والعشرين.
• نقطة الشهر الخامس عشر مدعومة بقوة إحصائية تتجاوز 90% على مستوى الدراسة الفردية وعلى مستوى الدراسة الفرعية.

ووصفت الإدارة إضافة نقطة الشهر الرابع والعشرين بأنها خطوة هجومية تهدف إلى بناء امتياز تجاري أقوى وخندق دفاعي أوسع حول الأصل. وقال دوغ لوف، رئيس الشركة والمدير التنفيذي: "شعرنا بارتياح كبير تجاه هذه النقطة. كانت أولويتنا الأولى التأكد من عدم الإضرار بالنقطة الأولية في الشهر الخامس عشر وحمايتها. ثم جاءت إضافة النتيجة الإضافية عند الشهر الرابع والعشرين لتكون في صميم بناء امتياز تجاري مهيمن، بصراحة."

وأوضحت الشركة أنها استعادت القوة الإحصائية من خلال عدة عوامل:

• التسجيل الزائد بمقدار 30 مريضاً في بداية الدراسة.
• معدل احتفاظ بالمرضى أفضل من المتوقع، يفوق ما شهدته المرحلة الثانية والدراسات التاريخية للضمور البقعي الجاف.
• تمديد التجربة في وقت مبكر إلى الشهر الخامس عشر، مما أوجد مزيداً من الأحداث.
• مزيد من الوقت في النصف الثاني من الدراسة، مما وسّع تأثير العلاج.

وأفادت أنيكسون بأن أكثر من نصف المرضى بلغوا بالفعل الشهر الخامس عشر، وأن الافتراضات المستخدمة في الدراسة صمدت بشكل جيد. وأوضحت الشركة أن الدراسة بُنيت باستخدام مزيج من البيانات الهيكلية والوظيفية، ومعدلات أحداث فقدان 15 حرفاً العامة، ونتائج المرحلة الثانية ARCHER.

ومن المتوقع أن تراجع لجنة مراقبة البيانات بيانات الشهر الخامس عشر في الربع الرابع من عام 2024. وعندها ستقرر اللجنة ما إذا كان الاستمرار في الدراسة ممكناً، أو ما إذا كانت قد حققت العتبة الإحصائية أو ينبغي إيقافها. وفي حال نجاح الدراسة، قالت الشركة إنها ستكشف عن الدراسات الفرعية وتراجعها في مطلع عام 2025، ثم تُعدّ ملف التسجيل التنظيمي بينما تستمر الدراسة حتى الشهر الرابع والعشرين.

وأشارت الإدارة إلى أن الدلالة الإحصائية في الشهر الخامس عشر قد تدعم مسار الموافقة الأوروبية، في حين أن بيانات الشهر الرابع والعشرين مع تحليل الدراسات الفرعية ستكون مطلوبة كحد أدنى لتقديم طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية في الولايات المتحدة. وأضافت الشركة أنه قد يكون هناك مجال لنقاش مع الجهات الأمريكية استناداً إلى نتيجة الدراسة الإجمالية والتحليلات الثانوية وآلية عمل الدواء.

على الصعيد العلمي، أوضحت أنيكسون أن فوناپرومنت يثبط C1q في مرحلة مبكرة من مسار المرض، عند موقع الأنسجة المصابة. وقارنت الإدارة ذلك بمثبطات C3 وC5، التي قالت إنها تعمل في مرحلة لاحقة عبر التخلص من الخلايا الظهارية الصبغية الشبكية الميتة أو المختلة وظيفياً. وأكدت الشركة أن المستقبلات الضوئية تُفقد أولاً في الضمور الجغرافي، لذا فإن التدخل المبكر قد يحافظ بشكل أفضل على الرؤية الوظيفية.

وقال لوف: "بعد 11 عاماً من العمل في هذا المجال، يمكننا القول باستمرار إن هذه المنصة وهذه الآلية التي نستهدفها من خلال تثبيط الالتهاب المنبعث من الأعلى مباشرةً على الأنسجة المصابة تُظهر فائدة وظيفية فريدة جداً للمرضى، وهو ما يختلف عن النتيجة العرضية، وهو ما نعتقد أنه مهم حقاً."

وسلطت أنيكسون الضوء أيضاً على فرص دورة حياة المنتج. فوناپرومنت غير مُبيغل، وله لزوجة منخفضة، ويُعطى شهرياً بحجم صغير. وأشارت الإدارة إلى أن الدواء يمكن أن ينتقل إلى جرعات كل شهرين أو كل ثلاثة أشهر دون إعادة صياغة، مما يخلق فرصاً جديدة للملكية الفكرية. وتمتد براءات الاختراع الحالية حتى عام 2040.

وأفادت الشركة بأن الدواء قد يكون مفيداً بشكل خاص في مراحل الضمور الجغرافي المبكرة. ففي المرحلة الثانية، أفادت بأن صفراً من أصل 56 مريضاً ممن يعانون من حدة بصرية منخفضة الإضاءة دون 30 فقدوا رؤيتهم، مقارنةً بـ 17% في مجموعة الدواء الوهمي. وقالت الإدارة إن المرضى في المراحل المبكرة يمكن تحديدهم من خلال طرق التصوير مثل EZ، وأن السوق يمكن أن يتوسع ليتجاوز 20% من مرضى الضمور الجغرافي الذين يتلقون العلاج حالياً.

تانروبروبارت ومتلازمة غيلان-باريه

يستهدف البرنامج الرئيسي الثاني لأنيكسون، تانروبروبارت، متلازمة غيلان-باريه (GBS). ووصفت الشركة الدواء بأنه علاج محتمل سريع المفعول لمرض نادر يرتبط بتكاليف طبية مرتفعة ومعدل وفيات مرتفع.

وأفادت الإدارة بأن دراسة المرحلة الثالثة في جنوب شرق آسيا كانت الأولى والوحيدة ذات الشواهد الدوائية والعشوائية الكاملة في تاريخ متلازمة غيلان-باريه. وأظهرت معدل استجابة يبلغ نحو 90% بحلول الأسبوع الأول. وفي دراسة FORWARD الجارية في الولايات المتحدة وأوروبا، قالت الشركة إن 11 مريضاً تلقوا العلاج وجميعهم استجابوا، مع تحسن 100% من المرضى بشكل ملحوظ بحلول الأسبوع الأول.

وقال لوف: "استجاب نحو 90% من المرضى بحلول الأسبوع الأول. معدل استجابة 90% مهم جداً جداً. نادراً ما نرى ذلك في مرض ما، وهو يتحدث عن C1q وآليته في وقف عملية المرض من حيث تبدأ وإتاحة التعافي السريع."

وأوضحت أنيكسون أن ملف السلامة في دراسة FORWARD بدا مشابهاً للدواء الوهمي، مع بعض الطفح الجلدي العابر حول موقع التسريب وأحداث أخرى مرتبطة أساساً بالمرض نفسه.

وأفادت الشركة بأنها تتوقع تقديم طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية في الولايات المتحدة خلال هذا العام، وأنها مسجلة بالفعل في أوروبا حيث تجري المراجعة عند اليوم 120 تقريباً. وقالت الإدارة إن النتيجة الأوروبية متوقعة في الجزء الأول من عام 2025. كما أشارت إلى أنها تخطط للسعي للحصول على مراجعة ذات أولوية في الولايات المتحدة، وإن كان توقيت القبول سيعتمد جزئياً على موارد إدارة الغذاء والدواء.

وفيما يتعلق بفرصة السوق، أفادت أنيكسون بأن متلازمة غيلان-باريه تصيب نحو 8,000 مريض سنوياً في الولايات المتحدة، مع تأثير صحي سنوي أشمل يتجاوز 20,000,000,000 دولار. وقالت الشركة إن 90% إلى 95% من المرضى يتلقون حالياً علاج IVIG غير المعتمد، الذي وصفته بأن فاعليته متوسطة.

وقال لوف: "نعلم أن تأثير متلازمة غيلان-باريه على أساس سنوي في نظام الرعاية الصحية هنا في الولايات المتحدة يتجاوز 20,000,000,000 دولار. ومعدل الوفيات في متلازمة غيلان-باريه مرتفع جداً. لا نتحدث عنه بما يكفي. في عموم مرضى غيلان-باريه، إذا كنت في المستشفى، فإن 10% يموتون. وإذا كنت في الخامسة والستين من عمرك أو أكبر، فإن ربعهم يموتون."

وأكدت الإدارة أن الاستجابة السريعة بحلول الأسبوع الأول يمكن أن تقلل الوفيات وتقصر فترة الإقامة في المستشفى وتخفض التكاليف. وتعتقد الشركة أن الدواء يمكن أن يستحوذ على معظم المرضى في حال الموافقة عليه، نظراً لملف الفاعلية وصيغة الجرعة الواحدة.

وأوضحت الشركة أنها تعتزم تسويق علاج متلازمة غيلان-باريه بحضور رشيق يضم نحو 50 موظفاً بدوام كامل، معظمهم من مسؤولي العلوم الطبية وموظفي الوصول إلى السوق الميدانيين، إضافةً إلى قوة مبيعات صغيرة للحسابات الرئيسية. وأشارت إلى أن نحو نصف أنظمة المستشفيات تستقبل نحو نصف مرضى متلازمة غيلان-باريه سنوياً، مما قد يدعم نموذج إطلاق مركّز.

وأفادت أنيكسون بأنها تمتلك مسودات اتفاقيات لصفقات شراكة لكنها لم توقع أياً منها. وقالت الإدارة إن بيئة تسعير الدولة الأولى بالرعاية جعلتها أكثر حذراً. وأوضحت الشركة أنها لن تسوّق الدواء بمفردها بالكامل وتتوقع الإعلان عن نهجها قبل نهاية عام 2024، بنموذج يتيح التسويق الأوروبي عبر شركاء ذوي خبرة مع الإبقاء على إشراف الشركة.

وتعمل الشركة أيضاً على بناء الوعي بالمرض. وأشارت إلى موقعها الإلكتروني gbs411.com، وجهد المناصرة للمرضى المسمى "حملة 110"، إحياءً للذكرى 110 لاكتشاف متلازمة غيلان-باريه. وقالت أنيكسون إنها تصوّر 110 مرضى حول العالم وتخطط لإصدار مزيد من المحتوى التعليمي في الخريف. كما أشارت إلى أن اجتماع اللجنة الاستشارية قد يكون مفيداً للتثقيف حول إلحاحية العلاج.

وأفادت الإدارة بأن إدارة الغذاء والدواء باتت أكثر انخراطاً ومعرفةً بمتلازمة غيلان-باريه بمرور الوقت، مشيرةً إلى أن الجهة التنظيمية لم تراجع ملف متلازمة غيلان-باريه منذ 40 عاماً. ووصفت المناقشات الأخيرة بأنها إيجابية، وقالت إن المناخ التنظيمي الحالي أكثر دعماً لبرامج الأمراض النادرة.

ANX1502 ومنصة المكمل الفموي

ناقشت أنيكسون أيضاً عقار ANX1502، وهو جزيء صغير فموي من الفئة الأولى يستهدف مسار المكمل الكلاسيكي. وأوضحت الشركة أن البرنامج يستهدف الاضطرابات المناعية الذاتية التي تتوسطها الأجسام المضادة، بما في ذلك الوهن العضلي الوبيل واعتلال الأعصاب الالتهابي المزمن المزيل للميالين (CIDP).

ووصفت الإدارة البرنامج بأنه خطوة صعبة لكنها مهمة. وأشارت إلى أن الدواء أظهر نشاطاً ملحوظاً، غير أن مشكلات الصياغة لا تزال قائمة بسبب تحلل الطلاء المعوي في ظروف معينة. وقالت الشركة إنها لا تزال تحلل بيانات الديناميكا الدوائية ولم تراجع تلك النتائج بعد.

ومن المتوقع الحصول على بيانات إثبات المفهوم من المرحلة الثانية في خريف عام 2024. وبعد ذلك، تعتزم الشركة تحديد ما إذا كانت ستمضي قدماً أو تعيد الصياغة أو تعدّل البرنامج. وأفادت أنيكسون بأنها تحتاج إلى رؤية ارتباط الهدف وحركة في مؤشرات الديناميكا الدوائية وقياسات المكمل المنبثقة، إلى جانب إشارات فاعلية أخرى مثل البيليروبين.

وأشارت الإدارة إلى أن عدداً قليلاً جداً من برامج المكمل الفموي قيد التطوير. وقالت إن عملها السابق على الأجسام المضادة وحيدة النسيلة وأكثر من 50 اختباراً عبر مسار المكمل الكلاسيكي ساعدها في تطوير التركيب الفموي.

وأوضحت الشركة أنها تركز أولاً على مؤشرات الأعصاب والعضلات حيث تم التحقق سريرياً من C1s بالفعل، ثم على أمراض المناعة الذاتية الأكبر حيث قد تكون مجموعة فرعية من المرضى مدفوعة بنشاط المكمل الكلاسيكي. وقالت إن الهدف طويل الأمد هو جعل مثبط المكمل الفموي جزءاً مهماً من الامتياز التجاري خلال السنوات الخمس إلى العشر القادمة.

التوقعات المستقبلية

يزخر التقويم القريب الأجل لأنيكسون بالأحداث:

• الربع الرابع من عام 2024: مراجعة لجنة مراقبة البيانات لبيانات الشهر الخامس عشر للضمور الجغرافي.
• أواخر عام 2024: تقديم محتمل لطلب ترخيص المستحضرات البيولوجية لتانروبروبارت في الولايات المتحدة.
• خريف 2024: بيانات إثبات المفهوم من المرحلة الثانية لعقار ANX1502.
• مطلع عام 2025: النتيجة الأوروبية المتوقعة لمتلازمة غيلان-باريه والكشف المحتمل عن الدراسات الفرعية للضمور الجغرافي إذا تحققت عتبة الشهر الخامس عشر.

وأفادت الإدارة بأن برنامج الضمور الجغرافي قد يدعم الموافقة الأوروبية استناداً إلى بيانات الشهر الخامس عشر، في حين يعتمد المسار الأمريكي على الأرجح على نتائج الشهر الرابع والعشرين وتحليل الدراسات الفرعية. وأشارت إلى أن النقطة الإضافية ينبغي أن تجعل من الصعب على المنافسين مجاراة الملف، إذ سيحتاجون إلى إجراء دراسة مدتها 24 شهراً بنقطة نهاية فقدان 15 حرفاً.

وفيما يخص متلازمة غيلان-باريه، قالت الشركة إن الموافقة قد تفتح الباب أمام أمراض عصبية حادة أخرى، بما في ذلك أزمة الوهن العضلي الوبيل، مع الاحتفاظ بمؤشر أو مؤشرين إضافيين قائمين على المستشفيات في الاحتياط. وأشارت أنيكسون إلى أن الأطباء أنفسهم كثيراً ما يعالجون هذه الحالات، مما قد يجعل التوسع أكثر كفاءة.

وعبر المحفظة الإجمالية، أكدت الشركة أن تركيزها الرئيسي يظل على الأصلين في المراحل المتأخرة. ووصفت نهجها بأن

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا