عاجل: أسعار الذهب تقلص مكاسبها والنفط يعود للصعود مع تحرك قوي للدولار
الأربعاء، 09/09/2026 — استعرضت شركة Disc Medicine (IRON) خلال مؤتمر كانتور فيتزجيرالد العالمي للرعاية الصحية في دورته الثانية عشرة، خط أدويتها المبني حول اضطرابات خلايا الدم الحمراء، مع الإشارة إلى عدد من الاختبارات السريرية والتنظيمية القريبة. قدّمت الشركة صورة إيجابية في معظمها، غير أنها لا تزال رهينة بيانات مرتقبة، ومناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، فضلاً عن تعزيز الوعي بالأمراض قبل أن تتضح أي مسارات تجارية.
أبرز النقاط
- أكدت Disc Medicine أن برامجها السريرية الثلاثة تتمحور حول التخليق الحيوي للهيم أو استقلاب الحديد، مما يمنح الشركة إطاراً علمياً موحداً عبر أمراض مختلفة.
- يُعدّ عقار بيتوبيرتين في علاج البورفيريا المحفّز الأقرب، إذ تُتوقع بيانات المرحلة الثالثة من تجربة APOLLO خلال الربع القادم، بعد أن أظهرت دراسة المرحلة الثانية تحسناً مقداره 14.90 ساعة في وقت التعرض لأشعة الشمس دون ألم خلال الشهر الأخير.
- يُوضع عقار سيلكوديبار في فقر دم التليف النقوي بوصفه علاجاً شاملاً لفقر الدم، قادراً على العمل جنباً إلى جنب مع مثبطات JAK، ودعم تسمية أوسع إذا سارت تصميم المرحلة الثالثة ومحادثات FDA على ما يرام.
- بدأ عقار DISC-3405، وهو جسم مضاد لـ TMPRSS6 لعلاج كثرة الحمر الحقيقية، في توليد بيانات أولى من المرضى، ويجري مقارنته بالفصد والعقار روسفيرتيد الذي حصل مؤخراً على الموافقة.
- لم تُكشف أي نتائج مالية؛ إذ تمحور النقاش حول التطوير السريري والجداول الزمنية التنظيمية وفرص السوق.
نظرة عامة على خط الأدوية
قال الرئيس التنفيذي الدكتور جون كيزيل إن الشركة تركّز على التحكم في تكوين خلايا الدم الحمراء من خلال استهداف المكونات الأساسية التي تقود هذه العملية.
وقال: "لقد كنا شركة عامة لبضع سنوات حتى الآن. بوصفنا شركة، نحن نركز على التحكم في تكوين خلايا الدم الحمراء من خلال التحكم في بعض المكونات الأساسية. وكما ستسمعون، فإن مرشحاتنا السريرية الثلاث المختلفة تركّز جميعها على التحكم في التخليق الحيوي للهيم أو استقلاب الحديد."
تغطي البرامج الثلاثة أمراضاً مختلفة، لكنها تشترك في هدف واحد:
- بيتوبيرتين، المشار إليه أيضاً بـ DISC-0974 في الملخص، لعلاج البورفيريا.
- سيلكوديبار، المشار إليه أيضاً بـ DISC-0974 في مواد الملخص، لعلاج فقر دم التليف النقوي.
- DISC-3405، جسم مضاد لـ TMPRSS6 لعلاج كثرة الحمر الحقيقية.
أشارت الإدارة إلى أن الشركة تقترب من مرحلة تتضمن محفزات متعددة قد تُشكّل ملفها التجاري المستقبلي.
النتائج المالية
لم تُقدّم Disc Medicine أي إيرادات أو أرباح أو مقاييس مالية أخرى خلال ملخص مكالمة المؤتمر. وظل النقاش محوراً حول التطوير السريري وحجم السوق والتخطيط التنظيمي.
- لم تُناقَش أي نتائج مالية ربع سنوية.
- لم يُقدَّم أي توجيه للإيرادات أو توقعات للنفقات.
- لم يُدرج أي تحديث لتخصيص رأس المال في الملخص.
بيتوبيرتين في علاج البورفيريا
يُعدّ بيتوبيرتين المحفّز الأكثر إلحاحاً للشركة. وأفادت Disc Medicine بأن بيانات المرحلة الثالثة من تجربة APOLLO متوقعة خلال الربع القادم.
وصفت الشركة تجربة المرحلة الثانية AURORA السابقة بأنها دراسة مضبوطة بالدواء الوهمي مدتها 4 أشهر، شملت نحو 75 مريضاً عبر مستويين من الجرعات. وكانت نقطة النهاية الرئيسية هي متوسط إجمالي الوقت الشهري في أشعة الشمس دون ألم خلال الشهر الأخير من الدراسة.
وفقاً للإدارة، أظهرت بيانات المرحلة الثانية:
- تحسناً مقداره 14.90 ساعة في الشهر الأخير مقارنةً بالدواء الوهمي.
- تحسناً بنسبة 50% أو أكثر في وقت التعرض للضوء لدى المرضى.
- حجم تأثير متوسط يبلغ نحو 11.00 ساعة عبر الأشهر الثلاثة الأخيرة.
أفادت الإدارة بأن تجربة المرحلة الثالثة APOLLO صُمِّمت بشكل متحفظ، مستخدمةً تقديراً لحجم التأثير يبلغ 11.00 ساعة، أي بخصم يتراوح بين 20% و30% تقريباً من الذروة الملاحظة في المرحلة الثانية. وشملت الدراسة 183 مريضاً، نحو نصفهم في الولايات المتحدة والنصف الآخر في أوروبا، إضافةً إلى مرضى إضافيين في كندا وأستراليا.
فُتحت المراكز الأوروبية في نوفمبر وأُغلق التسجيل في مارس، وهو ما قالت الشركة إنه ينبغي أن يضع موعد قراءة النتائج بين مايو وسبتمبر، وهي الفترة التي تراها الأنسب للكشف عن تأثير الدواء.
قال الدكتور كيزيل إن الفائدة التي يجنيها المريض ملموسة في الحياة اليومية، وليس فقط في الإحصاءات. وقال: "الطريقة التي تتجلى بها للمرضى ليست بالضرورة أنني أحصل في المتوسط على نصف ساعة إضافية يومياً. بل إن ما يجدونه فعلاً، وما يُبلّغون عنه، هو أنهم باتوا قادرين على الخروج وحضور مناسبات بارزة. الخروج على متن قارب، والذهاب إلى الشاطئ مع عائلاتهم، وحضور حفلات الزفاف، وأشياء لم يتمكنوا من فعلها في حياتهم قط."
وشملت النقاط التشغيلية الأخرى المتعلقة ببيتوبيرتين:
- يجب ألا يتجاوز مستوى ALT الأساسي لدى المرضى ثلاثة أضعاف الحد الأعلى الطبيعي.
- تستمر مراقبة إنزيمات الكبد، وإن كان لا يُتوقع أن تُسهم بيانات الكبد في التسمية في البداية.
- قد تكون هناك حاجة إلى دراسة تكميلية للادعاءات المتعلقة بالكبد.
- شهد برنامج الوصول الموسّع طلباً مرتفعاً جداً، مما أدى إلى تقييد التسجيل في كل من الولايات المتحدة وأوروبا.
أفادت Disc Medicine بأن برنامج الوصول الموسّع يستخدم معايير الفحص وتأهيل الأطباء ذاتها المعتمدة في التجربة السريرية. وقدّرت الإدارة أن 100 إلى 150 مريضاً في دراسة التمديد طويل الأمد، إضافةً إلى مرضى الوصول الموسّع الإضافيين، يمكن أن يُشكّلوا خزاناً من المرضى المستعدين للانتقال إلى الإمداد التجاري في حال الموافقة على الدواء.
سوق البورفيريا وخطة الإطلاق
أشارت الشركة إلى أن بيانات المطالبات تُشير إلى نحو 14,000 مريض بالبورفيريا في الولايات المتحدة. غير أن أكثر من نصف هؤلاء المرضى المُحدَّدين يبدو أن لديهم تفاعلاً محدوداً جداً مع الرعاية الصحية، إذ يُعالَج بعضهم مرة واحدة فقط خلال السنوات السبع إلى الثماني الأخيرة.
رسمت Disc Medicine استراتيجية إطلاق مبنية على دوائر متحدة المركز:
- الموجة الأولى: المرضى الذين يتلقون الدواء بالفعل عبر التجارب والوصول الموسّع، بما في ذلك نحو 100 إلى 150 مريضاً في دراسة التمديد طويل الأمد.
- الموجة الثانية: أكثر من 1,000 مريض في مراكز التميز.
- الموجة الثالثة: نحو 3,000 إلى 6,000 مريض متفاعل.
- على المدى البعيد: قاعدة المرضى الأوسع البالغة 14,000 مريض.
أفادت الإدارة بأن نحو 6,000 مريض يُظهرون تفاعلاً منتظماً مع الرعاية الصحية، مما يُشير إلى أن السوق قد يتوسع تدريجياً مع تحسّن الوعي بالمرض.
سيلكوديبار في علاج فقر دم التليف النقوي
يُعدّ سيلكوديبار البرنامج الرئيسي الثاني لشركة Disc Medicine، ويستهدف فقر الدم في التليف النقوي. وأفادت الشركة بأن السوق الأمريكية تشمل نحو 22,000 مريض بالتليف النقوي المصحوب بفقر الدم، وهي فرصة كبيرة نظراً لأن نحو 80% من مرضى التليف النقوي يعانون من فقر الدم.
ترى الشركة أن خيارات العلاج الحالية لا تزال محدودة. فعوامل تحفيز تكوين الكريات الحمر غير فعّالة بشكل عام، وفشل لوسباترسيبت في تحقيق نقطة نهايته الأولية في هذا السياق.
قالت الإدارة إن المشكلة العلاجية الرئيسية هي أن مثبطات JAK، رغم أهميتها لحجم الطحال والأعراض، يمكن أن تُفاقم فقر الدم عن طريق تثبيط إشارات EPO بوساطة JAK2. وشرح الدكتور كيزيل الآلية على النحو التالي:
"JAK2 مسؤول مباشرةً عن توجيه إشارة EPO. جسمك، حين يحاول إنتاج خلايا الدم الحمراء، يحتاج إلى تفعيل EPO. ترى هؤلاء المرضى لديهم مستويات EPO مرتفعة جداً، فهم يحاولون دفع إنتاج المزيد من خلايا الدم الحمراء. لكن حين يكون لديك مثبط JAK، فأنت في الأساس تُغلق تلك الإشارة. فلا تستجيب خلايا الدم الحمراء وتفشل في الإنتاج. وهكذا يتعمق فقر الدم مع العلاج بمثبطات JAK."
أفادت Disc Medicine بأن سيلكوديبار يُعبّئ الحديد ليصبح متاحاً لخلايا الدم الحمراء وقد يُعيد الحساسية لإشارات EPO. وتعتقد الشركة أن ذلك قد يُتيح للأطباء استخدام جرعات أقوى من مثبطات JAK دون تفاقم فقر الدم.
وشملت النقاط التطويرية الرئيسية لسيلكوديبار:
- أظهرت المرحلة الثانية RALLY-MF تحسينات ذات معنى في الهيموغلوبين عبر مجموعة واسعة من المرضى.
- لوحظت استجابات لدى مرضى يتلقون مثبطات JAK ومرضى لا يتلقونها.
- أظهر نحو 10 مرضى يُعالَجون بموميلوتينيب أو باكريتينيب في مجموعة مخصصة استجابات قوية.
- تُتوقع بيانات محدّثة في نهاية العام.
- تخطط الشركة لعقد اجتماع نهاية المرحلة الثانية مع FDA في نهاية العام لإتمام تصميم المرحلة الثالثة.
أفادت Disc Medicine بأن خطة المرحلة الثالثة تستهدف على الأرجح علاج جميع مرضى التليف النقوي المصابين بفقر الدم، بهدف دعم تسمية واسعة. وقالت الإدارة إن أفضل الاستجابات في المرحلة الثانية بدت من المرضى في الخط الأول الذين لم يتلقوا علاجاً سابقاً للتليف النقوي.
أضافت الشركة أن الدواء قد يكون مفيداً في وقت مبكر من مسار المرض، مباشرةً بعد التشخيص، لأن فقر الدم جزء من سلسلة أوسع تشمل الالتهاب والتلف الليفي وتضخم الطحال.
سيلكوديبار والمقايضة مع مثبطات JAK
أمضت الإدارة جزءاً كبيراً من النقاش في تناول المقايضة التي يواجهها الأطباء عند الاختيار بين مثبطات JAK. يُنظر إلى روكسوليتينيب باعتباره أقوى في التأثير على الطحال والأعراض، في حين يُعدّ موميلوتينيب أكثر حفاظاً على مستوى الدم لكنه أقل فعالية بوصفه مثبطاً لـ JAK.
تتمثل حجة Disc Medicine في أن سيلكوديبار يمكن أن يُضاف فوق أي مثبط JAK ويُزيل الحاجة إلى المساومة بين السيطرة على المرض وفقر الدم.
وقالت الشركة إن هذا يختلف عن محاولة بناء دواء واحد يفعل كل شيء. بدلاً من ذلك، تريد تقديم علاج مخصص لفقر الدم يمكن إضافته إلى أفضل مثبط JAK لمريض معين.
أشارت الإدارة أيضاً إلى أن تجربة موميلوتينيب تُظهر أن هناك حاجة طبية لا تزال غير ملباة. فقد استجاب المرضى في المجموعة المُعالَجة بموميلوتينيب لسيلكوديبار، وهو ما قالت الشركة إنه يدعم فكرة أن فقر الدم يظل مشكلة حتى مع مثبطات JAK الأكثر ملاءمةً لفقر الدم.
DISC-3405 في علاج كثرة الحمر الحقيقية
البرنامج الثالث لشركة Disc Medicine، DISC-3405، هو جسم مضاد لـ TMPRSS6 يُطوَّر لعلاج كثرة الحمر الحقيقية. وأفادت الشركة بأن البيانات الأولى للمرضى كانت تُعرض في مؤتمر SOHO خلال المكالمة، مما يُمثّل أول بيانات للمرضى من هذه الآلية.
أفادت الإدارة بأن جلسة الملصقات كانت مقررة في مساء يوم المكالمة، يعقبها عرض شفهي في اليوم التالي.
وصفت الشركة البرنامج بوصفه بديلاً محتملاً للفصد ولعقار روسفيرتيد الذي وافقت عليه مؤخراً شركتا Protagonist وTakeda. يظل الفصد معياراً للرعاية، لكن Disc Medicine قالت إنه قد يجعل المرضى يشعرون بتوعك لأنه يُزيل الحديد من الجسم.
قال الدكتور كيزيل إن الهدف هو تقييد توافر الحديد لقسم خلايا الدم الحمراء دون إزالة الحديد من الجسم. وقال: "الهدف هنا هو مساعدة المرضى على تحقيق حالة من تقييد الحديد، لكننا لا نُزيل الحديد فعلياً من الجسم. أنت في الأساس تعزله فقط عن قسم خلايا الدم الحمراء. تحصل على انخفاض في إنتاج خلايا الدم الحمراء، ويمكنك التحكم في الهيماتوكريت لديهم، وتجنّب أحداث الجلطات الدموية على الأرجح. وفي هذه العملية، لم تعد تحرم الجسم من الحديد، والنتيجة، كما رأينا حتى الآن، هي أن المرضى يشعرون بتحسن مع هذه الأنواع من الأدوية."
وشملت التفاصيل التشغيلية لـ DISC-3405:
- تستخدم المجموعة A أعلى جرعة كل أسبوعين مع فترة تصعيد للجرعة.
- المجموعة B مخططة لنهاية العام وستختبر نظاماً بسيطاً مرة واحدة شهرياً.
- أظهرت بيانات المتطوعين الأصحاء تقييداً للحديد وانخفاضاً في الهيماتوكريت مع آثار جانبية ضئيلة.
- تهدف الشركة إلى إبقاء الهيماتوكريت عند 45% أو أقل للحد من خطر الجلطات الدموية.
قدّرت Disc Medicine سوق كثرة الحمر الحقيقية في الولايات المتحدة بنحو 150,000 مريض، منهم 50,000 إلى 100,000 يُدارون حالياً بالفصد.
التحديثات التنظيمية والتشغيلية
أفادت الشركة بأن FDA فتحت مساراً للوصول الموسّع لبيتوبيرتين للاستخدام الرحيم وبرامج الوصول الموسّع. ويبدو أن هذا التطور أسهم في تأجيج الطلب القوي.
أفادت Disc Medicine أيضاً بأن تجربة APOLLO سجّلت 183 مريضاً، متجاوزةً الهدف الأصلي للتصميم.
وشملت التحديثات التشغيلية الأخرى:
- جرى تحديد توقيت التسجيل الأوروبي عمداً بين نوفمبر ومارس لتحسين فرصة رؤية تأثير الدواء في نافذة مايو إلى سبتمبر.
- سيكون لسيلكوديبار قطع بيانات في نهاية العام واجتماع نهاية المرحلة الثانية مع FDA.
- يمضي DISC-3405 قُدُماً في العمل السريري المبكر مع مشاركة بيانات جديدة في SOHO.
أبرز نقاط جلسة الأسئلة والأجوبة
خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، تناولت الإدارة تصميم الدراسة والوعي بالمرض وتخطيط الإطلاق.
بشأن بيتوبيرتين، قالت الشركة إن الزيادة المبكرة في التعرض لأشعة الشمس عبر جميع مجموعات الدراسة ربما عكست حماس المرضى وتأثير التسجيل في التجربة، وليس نشاط الدواء وحده. لهذا السبب ركّز المقياس الأساسي على الشهر الأخير من الدراسة، حين تراجعت المجموعة الضابطة نحو مستوى الأساس بينما واصلت المجموعات النشطة التحسن.
بشأن الموسمية، أفادت الإدارة بأن جدول التسجيل الأوروبي صُمِّم لوضع جميع المرضى الأوروبيين في نافذة القراءة الأقوى. وأفادت الشركة أيضاً بأن تأثير الدواء بدا متسقاً عبر مراكز الولايات المتحدة من سياتل إلى بوسطن وتكساس وميامي.
بشأن الوعي بالمرض، أفادت Disc Medicine بأن سوق البورفيريا لا يزال يعاني من نقص في التشخيص والتفاعل. وصُمِّمت خطة الإطلاق للبدء بالمرضى المعروفين للنظام بالفعل، ثم التوسع نحو مراكز التميز وأخيراً نحو قاعدة المرضى الأوسع.
بشأن سيلكوديبار، قالت الإدارة إن أفضل فرصة قد تكون في التليف النقوي في الخط الأول، قبل أن يتراكم لدى المرضى تعقيد علاجي. وأفادت الشركة بأن الهدف هو تغطية تسمية واسعة عبر كامل مجموعة المرضى المصابين بفقر الدم.
النظرة المستقبلية
تدخل Disc Medicine الأشهر القليلة القادمة مع ع
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
