عاجل: أسعار الذهب عالميًا ترتفع بقوة اليوم
استخدمت شركة Lexicon Pharmaceuticals (LXRX) مشاركتها في قمة Citi للعودة إلى المدرسة للشركات البيوفارماسيوتيكالز 2026، يوم الأربعاء الموافق 09/09/2026، لاستعراض خط أنابيب منتجاتها الذي يقترب من عدة اختبارات محورية، مع استمرار وجود مخاطر سريرية وتنظيمية. وأعلنت الشركة أن دواءها الرائد لأمراض القلب، sotagliflozin، يتجه نحو قراءة نتائج الربع الأول من عام 2027 في مجال اعتلال عضلة القلب الضخامي، فيما تجري الاستعدادات لإعادة تقديم طلب الموافقة على استخدامه في مرض السكري من النوع الأول، وذلك بعد أن استوفت دراسة استباقية جديدة متطلبات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
في الوقت ذاته، أشارت Lexicon إلى شراكة استراتيجية كبرى مع Novo Nordisk، إلى جانب بناء تجاري صغير لكنه في نمو مستمر، وجهد طويل الأمد لاستثمار قاعدة بياناتها الداخلية Genome5000 بالاستعانة بالذكاء الاصطناعي. وتراجع سهم الشركة بنسبة 3.14% ليستقر عند 2.16 دولار، مقارنةً بإغلاق سابق عند 2.23 دولار، ليبقى ضمن نطاق 52 أسبوعاً الممتد بين 1.06 دولار و2.68 دولار.
أبرز النقاط
- أعلنت Lexicon أن بيانات الربع الأول من 2027 الصادرة عن تجربة SONATA-HCM من المرحلة الثالثة تمثل "النجم القطبي" للشركة.
- تستعد الشركة لإعادة تقديم sotagliflozin لمرض السكري من النوع الأول، بعد أن استوفت دراسة Steno-2-1 أهداف التعرض والسلامة.
- عززت شراكة Novo Nordisk بشأن LX9851 المرونة المالية لـ Lexicon وخففت ضغوط التمويل على المدى القريب.
- أفادت الإدارة بأن pilavapadin لا يزال جاهزاً للمرحلة الثالثة في علاج آلام الأعصاب المحيطية السكرية، غير أن اعتلال عضلة القلب الضخامي يحظى بالأولوية حالياً.
- تستكشف Lexicon أيضاً أدوات الذكاء الاصطناعي للبحث في قاعدة بياناتها Genome5000 بحثاً عن فرص دوائية جديدة.
النتائج المالية
لم تُفصح Lexicon عن أرقام الإيرادات الفصلية أو الأرباح أو السيولة النقدية خلال العرض التقديمي. بيد أن الإدارة وصفت الوضع المالي للشركة بأنه تحسّن بفضل صفقة Novo Nordisk المتعلقة بـ LX9851، وهو مثبط ACSL5 في مجال السمنة والأمراض الأيضية.
- وُصفت صفقة Novo بأنها "صفقة مربحة للغاية لأصل في مرحلة ما قبل السريرية."
- أكدت الإدارة أن الشراكة منحت Lexicon مرونة مالية أكبر.
- أشارت الشركة إلى أن الصفقة خففت الضغط على تمويل العمليات عبر بيع الأصول أو التمويل المخفف.
- أفادت الإدارة بأن تجربة SONATA-HCM جرى تسجيلها "بسرعة وبتكلفة معقولة نسبياً مقارنةً ببعض التجارب الأخرى."
لم تُحدد Lexicon الشروط المالية الدقيقة لاتفاقية Novo، غير أن المسؤولين التنفيذيين أكدوا أن الصفقة ذات أهمية استراتيجية وتدعم الخطة التشغيلية الحالية للشركة.
التحديثات التشغيلية
SONATA-HCM: المحفز الرئيسي
أعلنت Lexicon أن أبرز حدث قريب الأجل هو قراءة نتائج تجربة SONATA-HCM في الربع الأول من 2027، وهي تجربة من المرحلة الثالثة تختبر sotagliflozin في اعتلال عضلة القلب الضخامي. ووصف الرئيس التنفيذي مايك إكستون هذه التجربة بأنها المحور الرئيسي للشركة.
- سجّلت التجربة أكثر من 500 مريض، وهو عدد يتجاوز ما كان مخططاً له في الأصل.
- تجمع التجربة مرضى اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي وغير الانسدادي في مجموعة تحليل أولية واحدة.
- سُجّل عدد من المرضى غير الانسداديين أكبر من نظرائهم الانسداديين، مما يعكس الممارسة الفعلية وتوافر المرضى.
- تتناول مجموعة صغيرة لكنها ذات دلالة من المرضى مثبطات ميوسين القلب بالتزامن مع sotagliflozin.
- أكدت الإدارة أن هذه التجربة هي الوحيدة التي تضم مجموعة علاج مزدوج من هذا النوع.
- النقطة الأساسية للقياس هي تحسين درجة استبيان اعتلال عضلة القلب لمدينة كانساس (KCCQ).
- النقطة الثانوية للقياس هي الفئة الوظيفية لجمعية نيويورك للقلب (NYHA).
- خارج الولايات المتحدة، تُعدّ ذروة VO2 نقطة قياس مشتركة أساسية، وهي مقياس للوظيفة البدنية.
قال إكستون إن الدراسة صُمّمت لتحقيق فائدة تتراوح بين 4 و5 نقاط في مقياس KCCQ معدّلة بالنسبة للعلاج الوهمي، مشيراً إلى أن مكسباً ذا دلالة إحصائية بمقدار 3 نقاط سيُعدّ نجاحاً تجارياً. ووصف هذه النتيجة بأنها "ضربة رابحة" نظراً لملف المنفعة والمخاطر للدواء.
أضافت الإدارة أن التجربة صُمّمت بشكل عملي، بأوسع نطاق من كسر القذف والأدوية المصاحبة، ولم تشترط إجراء اختبار ذروة VO2 أو اختبار الجهد، مما أتاح لعدد أكبر من المراكز المشاركة.
إعادة تقديم طلب مرض السكري من النوع الأول
أعلنت Lexicon أنها تستعد لإعادة تقديم sotagliflozin لمرض السكري من النوع الأول بعد استكمال دراسة Steno-2-1 الاستباقية، مؤكدةً أن الدراسة استوفت هدف التعرض المتفق عليه مع FDA بنهاية أغسطس 2024.
- سجّلت دراسة Steno-2-1 نحو 2,000 مريض وفق تصميم خوارزمية العلاج.
- كان نحو 1,000 مريض ضمن مجموعة العلاج المعزز.
- تلقّت نسبة كبيرة من تلك المجموعة المعززة sotagliflozin.
- كان معدل الحماض الكيتوني السكري (DKA) في مجموعة sotagliflozin أدنى مما كان عليه في برنامج تسجيل inTandem السابق.
- كان معدل DKA مماثلاً أيضاً لمجموعة الرعاية المعيارية في دراسة Steno-2-1.
- أكدت الإدارة أن الدراسة استوفت معايير قبول FDA، بما فيها التصميم الاستباقي ومعدل DKA الأدنى من inTandem.
قال إكستون: "حققنا هدف التعرض في نهاية أغسطس. البيانات جاهزة. الآن نحن في خضم إعدادها والتهيؤ لتقديمها." وأشارت الشركة إلى أنها أمضت نحو تسعة أشهر في التنسيق مع FDA وفريق دراسة Steno-2.
برنامج pilavapadin وآلام الأعصاب المحيطية السكرية
حدّثت Lexicon المستثمرين أيضاً بشأن pilavapadin، وهو مثبط AAK1 في علاج آلام الأعصاب المحيطية السكرية. وأفادت الشركة بأن بيانات المرحلة الثانية كانت قوية وأن الجرعة قد تم تحديدها بالفعل.
- البرنامج جاهز للمرحلة الثالثة.
- جرى تأجيل أولويته مقارنةً باعتلال عضلة القلب الضخامي بسبب محدودية الموارد وقرب موعد قراءة بيانات HCM.
- تعتزم Lexicon تقديم بيانات ما قبل السريرية بشأن AAK1 في مؤشرات إضافية خلال عام 2024.
- من المتوقع أن تتوافق تلك المؤشرات الإضافية مع تركيز الشركة على مجال القلب والتمثيل الغذائي.
- أشارت الإدارة إلى احتمال تجميع برنامج آلام الأعصاب المحيطية السكرية مع بيانات مؤشرات أخرى لتعزيز قيمة الشراكة.
أفاد المسؤولون التنفيذيون بأن اهتمام الشركاء المحتملين بمؤشرات بعينها يساعد في توجيه العمل قبل السريري.
البناء التجاري
أعلنت Lexicon أنها تبني فريقاً تجارياً صغيراً استعداداً لإطلاق محتمل في مجال اعتلال عضلة القلب الضخامي. وقد رقّت الشركة مؤخراً راشيل مارتنز إلى منصب المدير التجاري الأول، وهي التي قادت سابقاً استراتيجية تطوير الأعمال والشراكات وكانت منخرطة في صفقة Novo Nordisk.
- تمتلك مارتنز أيضاً خبرة في إدارة أعمال الأنسولين في Sanofi.
- وظّفت Lexicon مديراً للتسويق.
- تسعى الشركة إلى استقطاب مسؤول عن الوصول إلى السوق.
- أكدت الإدارة أن اعتلال عضلة القلب الضخامي يمثل الفرصة التجارية الأولى.
وفقاً للشركة، أبدى قادة الرأي والجهات الدافعة اهتماماً قوياً بـ sotagliflozin، لا سيما في اعتلال عضلة القلب الضخامي غير الانسدادي حيث تشحّ خيارات العلاج. كما أشارت الإدارة إلى أن اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي قد يكون جذاباً أيضاً، إذ قد تستمر الأعراض حتى مع العلاج الحالي بمثبطات ميوسين القلب، ويتميز sotagliflozin بسهولة الاستخدام.
التوقعات المستقبلية
استعرضت Lexicon عدة محفزات خلال الأشهر الستة المقبلة وما بعدها.
- الربع الأول من 2027: قراءة بيانات تجربة SONATA-HCM من المرحلة الثالثة.
- الربع الرابع من 2024: إعادة تقديم مخططة لـ sotagliflozin في مرض السكري من النوع الأول.
- موافقة محتملة وإطلاق في مرض السكري من النوع الأول.
- احتمال بدء المرحلة الثالثة لـ pilavapadin في علاج آلام الأعصاب المحيطية السكرية.
- تطوير المرحلة الثانية لـ LX9851 مع Novo Nordisk في إدارة الوزن.
- تقديم مزيد من البيانات قبل السريرية لـ AAK1 في مؤشرات إضافية.
أكدت الإدارة أن اعتلال عضلة القلب الضخامي يظل "النجم القطبي" للشركة ومحورها التجاري الرئيسي. وأشارت أيضاً إلى أن sotagliflozin قد يصبح "الأول والوحيد في آليته" في علاج HCM، مع إمكانية استخدامه إما كعلاج مضاف إلى مثبطات ميوسين القلب أو كخيار أول بحسب نوع HCM والملف النهائي للسلامة والتحمل.
على صعيد Novo، أفاد المسؤولون التنفيذيون بأن الشريك يتحرك بسرعة مع LX9851 ووصف الأصل بأنه بالغ الأهمية الاستراتيجية. وقد أبرزت Novo هذا البرنامج في تصريحاتها العلنية ومواد الشركة. وأشارت Lexicon إلى أن البيانات المبكرة على الفئران أظهرت نتائج "مذهلة للغاية" في فقدان الوزن سواء كعلاج منفرد أو مقترناً مع semaglutide.
أوضحت الإدارة أن آلية ACSL5 الخاصة بـ LX9851 تعمل في مرحلة مبكرة من عملية أيض الدهون الثلاثية في الأمعاء والكبد، وقد تمتد استخداماته إلى ما هو أبعد من السمنة، بما في ذلك التهاب الكبد الدهني المرتبط بالاضطراب الأيضي (MASH) وإدارة الدهون. وأشارت الشركة إلى أن تركيز Novo على العلاج التركيبي الفموي يتوافق جيداً مع الملف الفموي اليومي للأصل.
أبرز ما جاء في جلسة الأسئلة والأجوبة
خلال جلسة الأسئلة، توسّعت الإدارة في شرح تصميم تجربة SONATA-HCM والمنطق الكامن وراء استراتيجية الشركة.
- أفادت الإدارة بأن الزيادة في التسجيل ينبغي أن تُحسّن القوة الإحصائية للتجربة.
- اعتلال عضلة القلب الضخامي غير الانسدادي أكثر تغايراً من الانسدادي، غير أن آلية sotagliflozin واسعة بما يكفي لمعالجة كلتا المجموعتين.
- أكد المسؤولون التنفيذيون أن الدواء يعمل عبر طاقة القلب وأيضاً من خلال التأثيرات القلبية الكلوية المرتبطة بـ SGLT2.
- أشاروا إلى أن مكسباً بمقدار 3 نقاط في KCCQ معدّلاً بالنسبة للعلاج الوهمي سيكون نتيجة تجارية قوية، وأي مكسب يتجاوز ذلك يُضيف قيمة إضافية.
- تشمل النقاط الثانوية للقياس: فئة NYHA، وحجم الأذين الأيسر، وسماكة جدار البطين الأيسر، وسرعة الانقباض.
- أكدت الإدارة أن تلك المقاييس الثانوية ينبغي أن تتحرك بالتوازي مع النقطة الأساسية، استناداً إلى التجربة السابقة في قصور القلب.
- قد يوفر وجود مرضى يتناولون مثبطات ميوسين القلب في التجربة بيانات مفيدة حول السلامة والتحمل للاستخدام المشترك.
فيما يخص برنامج السكري، أفاد المسؤولون التنفيذيون بأن FDA طلبت دراسة استباقية ومستوى محدداً من التعرض لـ sotagliflozin ومعدلاً مقبولاً لـ DKA، مؤكدين أن دراسة Steno-2-1 استوفت تلك الشروط وتجاوزتها.
- أتاحت مجموعة العلاج المعزز للأطباء إضافة أدوية وفق تقديرهم الطبي.
- كان نحو 1,000 مريض في تلك المجموعة، مع نسبة ذات دلالة منهم على sotagliflozin.
- أشارت الإدارة إلى أن معدل DKA كان أدنى من المعدل التاريخي لـ inTandem، وهو المعيار الرئيسي لـ FDA.
- أضافوا أن معدل DKA كان مماثلاً للرعاية المعيارية في الدراسة الجديدة، وهو ما اعتبروه داعماً لطلبهم.
وفيما يتعلق بمنصة البحث الأشمل للشركة، قال إكستون: "جميع الأهداف التي ناقشها كريج وأنا اليوم خرجت من ذلك البرنامج. جميع أدويتنا داخلية المصدر. لم نستأجر أي شيء من الخارج. هذا يُظهر لكم قوة Genome5000."
وأوضح أن قاعدة البيانات بدأت منذ نحو 30 عاماً، وتضم الآن أعمال الجينات المطروحة عبر 5,000 جين و60 إلى 70 مجالاً علاجياً، بما فيها الأورام والتمثيل الغذائي وأمراض القلب والأوعية الدموية وعلم المناعة. وتتطلع Lexicon حالياً إلى أدوات الذكاء الاصطناعي للبحث في البيانات بصورة أكثر منهجية وكشف فرص جديدة محتملة، بما فيها مجالات لم تستكشفها بالكامل بعد.
في الوقت الراهن، تركّز الشركة على التنفيذ: قراءة بيانات HCM، وتقديم ملف مرض السكري من النوع الأول، والخطوات التالية لـ pilavapadin، والتقدم المحرز في برنامج السمنة المدعوم من Novo.
يُرجى الرجوع إلى النص الكامل للمقابلة أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
