راب ثيرابيوتيكس في مؤتمر كانتور: التنوع في خط الأنابيب يستقطب الاهتمام

الأربعاء، 09/09/2026 — استغلّت شركة Rapport Therapeutics (RAPP) مشاركتها في المؤتمر السنوي الثاني عشر لرعاية الصحة العالمية لشركة Cantor Fitzgerald للتأكيد على أن السوق يقلّل من تقدير اتساع خط أنابيبها في علم الأعصاب. وأشارت الإدارة إلى بيانات مبكرة قوية في مجال نوبات الصرع البؤرية، وقراءة مرتقبة في اضطراب الهوس الثنائي القطب، فضلاً عن برنامج حقن طويل المفعول قد يمدد العمر التجاري للدواء، مع الإشارة إلى أن مخاطر سريرية وتنظيمية مهمة لا تزال قائمة.

أبرز النقاط

• أعلنت Rapport أن دواءها الرئيسي RAP-219 حقق انخفاضاً بنسبة 77.8% في النوبات السريرية، ومعدل خلو من النوبات بلغ 24% في دراسة المرحلة الثانية لنوبات الصرع البؤرية.
• تتوقع الشركة الحصول على بيانات المرحلة الثانية لاضطراب الهوس الثنائي القطب في أكتوبر، وأشارت إلى أن الدراسة صُممت لاختبار فارق ذي دلالة سريرية معدّل بالنسبة للعلاج الوهمي على مقياس يونغ لتقييم الهوس.
• أنهت Rapport الربع الثاني بسيولة نقدية بلغت 430,000,000 دولار، مؤكدةً أن ذلك يمنحها مدة تشغيلية تمتد حتى النصف الثاني من عام 2029.
• قالت الإدارة إن نسخة الحقن طويل المفعول من RAP-219 قد تضاعف فرصة السوق في مجال الصرع وتمدد الحصرية الحقوقية للبراءات حتى عامَي 2046 أو 2047.
• أفادت الشركة بأنها أجرت تفاعلات تنظيمية إيجابية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA، وهيئة الغذاء والدواء الصينية، والوكالة الأوروبية للأدوية EMA، ووكالة PMDA، وهي تعمل مع شركة Tenacia لدعم تسجيل المرضى في الصين ضمن المرحلة الثالثة.

نظرة عامة على خط الأنابيب

وصف الرئيس التنفيذي Abe Ceesay والمدير المالي Troy Ignelzi شركة Rapport بأنها شركة علم أعصاب دقيق مبنية حول البروتينات المرتبطة بالمستقبلات، أو RAPPs. والبرنامج الرئيسي، RAP-219، هو مُعدِّل TARP gamma-8 AMPA قيد التطوير لعلاج نوبات الصرع البؤرية والهوس الثنائي القطب.

• صُمِّم RAP-219 للارتباط بالموقع الأليوستيري لـ TARP gamma-8 والتفاعل فقط مع مستقبلات AMPA التي تحتوي على هذا البروتين.
• قالت الإدارة إن هذه الانتقائية تميّزه عن perampanel المُباع تحت اسم Fycompa، الذي يعمل بشكل أوسع على مستقبل AMPA ويحمل تحذيراً بالصندوق الأسود بشأن أفكار القتل.
• أكدت الشركة أن آلية عمل الدواء تمنحه ملف أمان متميزاً ومبرراً علمياً قوياً في كل من الصرع والهوس الثنائي القطب.

نوبات الصرع البؤرية: بيانات قوية في المرحلة الثانية وانطلاق المرحلة الثالثة

أكدت Rapport أن برنامج نوبات الصرع البؤرية لا يزال يمثل أوضح دليل على إمكانات المنصة. أصدرت الشركة نتائج المرحلة الثانية في سبتمبر من العام السابق ووصفتها بأنها غير مسبوقة.

• أظهرت الدراسة انخفاضاً بنسبة 77.8% في النوبات السريرية.
• كما أظهرت معدل خلو من النوبات بلغ 24%، وقال Ceesay إنه قيس بشكل محافظ من اليوم الأول حتى اليوم السادس والخمسين.
• من بين المرضى الذين يحملون أجهزة NeuroPace RNS المزروعة، قالت الشركة إن النتائج السريرية دعمتها بيانات موضوعية لتخفيض النوبات الكهربائية.
• تجري حالياً تجربة امتداد مفتوح التسمية، مع تسجيل غالبية مرضى المرحلة الثانية، ومن المتوقع الحصول على 4 إلى 6 أشهر من التعرض المستمر في قطع بيانات الربع الرابع.

قالت الإدارة إن ملف التحمل كان عنصراً محورياً في القصة. وعلى الرغم من أن كثيراً من مرضى المرحلة الثانية كانوا يتناولون 3 إلى 4 أدوية خلفية مضادة للنوبات، أفادت Rapport بأن معدلات الدوار وضعف المشية والنعاس كانت أقل مما يُلاحَظ عادةً مع الأدوية الأقدم.

• عزت الشركة هذا الملف إلى الاستهداف الانتقائي لمستقبلات الدماغ الأمامي، مما يتجنب مستقبلات الدماغ الخلفي المرتبطة بالآثار الجانبية الشائعة.
• استُشهد بالعمل قبل السريري في نموذج الإيقاد القرني واختبار rotarod كدليل على مؤشر علاجي واسع بشكل غير معتاد.
• قالت Rapport إن مجموعة المرحلة الثالثة ينبغي أن تكون أقل حدة نسبياً، مع توقع أن يتناول المرضى 2 إلى 3 أدوية خلفية بدلاً من 3 إلى 4.

أعلنت Rapport أن دراستَي المرحلة الثالثة باتتا جاريتَين الآن، في أعقاب ردود فعل تنظيمية إيجابية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA، وهيئة الغذاء والدواء الصينية، والوكالة الأوروبية للأدوية EMA، ووكالة PMDA. وأشارت الشركة إلى أن شراكتها مع Tenacia تمنحها إمكانية الوصول إلى المرضى الصينيين، وأنه لا يوجد حد أقصى لحصة المرضى القادمين من الصين.

• قالت الإدارة إن التوزيع الإقليمي سيظل مُحسَّناً لاستراتيجية التسجيل التي تُولي الأولوية لـ FDA.
• تتوقع أن يستغرق التسجيل من 18 إلى 40 شهراً، وإن لم تُحدد جدولاً زمنياً قاطعاً.
• قالت الشركة إنها تخطط لتقديم إرشادات تسجيل أكثر تحديداً في عام 2025 بعد تشغيل المزيد من المواقع في مختلف الدول.

الهوس الثنائي القطب: بيانات أكتوبر قد توسّع نطاق القصة

سلّطت Rapport الضوء أيضاً على الهوس الثنائي القطب باعتباره فرصة كبرى. تتوقع الشركة الحصول على بيانات المرحلة الثانية في أكتوبر، وأشارت إلى أن التجربة صُممت لاختبار تأثير علاجي ذي معنى في بيئة علاج أحادي للمرضى الداخليين.

• خضع جميع المرضى لغسيل من الأدوية الخلفية قبل التسجيل.
• شملت الدراسة مرضى يعانون من نوبات هوس متكررة، لا نوبات أولى.
• قد يعاني بعض المرضى من سمات ذهانية، لكن السمات المختلطة الكبيرة من الاكتئاب والهوس استُبعدت.
• صُمِّمت التجربة لاكتشاف فارق معدّل بالنسبة للعلاج الوهمي مقداره 4 نقاط على مقياس يونغ لتقييم الهوس.

قال Ceesay إن الشركة عدّلت البروتوكول بخفض ألفا من 0.10 إلى 0.05 وزيادة حجم العينة بشكل متواضع، بهدف جعل الدراسة أكثر فائدة بوصفها دليلاً تأكيدياً. وأشار إلى أن التصميم قد يكون صالحاً للتسجيل، وإن كان الإثبات النهائي يعتمد على البيانات والمراجعة التنظيمية اللاحقة.

• قالت الإدارة إن برنامج الهوس الثنائي القطب مبني على ثلاثة أفكار: قد يكون الغلوتامات المفرط محركاً للهوس، ويُعبَّر عن TARP gamma-8 في الشبكة القشرية الحوفية حيث يحدث هذا الخلل، والعلاجات الموجودة كالأدوية المضادة للنوبات والليثيوم تؤثر بالفعل على مسارات الغلوتامات أو AMPA.
• قالت الشركة إن المراجعات الأمنية المعماة لم تُظهر أي إشارة مثيرة للقلق.
• أضافت أنه لم تُسجَّل أي حالات أفكار قتل، في تناقض واضح مع التحذير الموجود على Fycompa.

قالت Rapport إن فرصة الهوس الثنائي القطب قد تبلغ مليارات الدولارات وتكون مماثلة لفرصة نوبات الصرع البؤرية. وأفادت الإدارة بأنها تخطط لإجراء دراستَي مرحلة ثالثة إضافيتَين إذا كانت بيانات المرحلة الثانية إيجابية، وفق النمط المعتاد في تطوير الأدوية النفسية العصبية.

الحقن طويل المفعول: دورة حياة أطول وانتشار أوسع

كان من أبرز المحاور أيضاً نسخة الحقن طويل المفعول (LAI) من RAP-219. قالت الشركة إن البرنامج لا يزال في دراسات تمكين IND، لكنه قد يصبح امتداداً رئيسياً لدورة الحياة إذا نجح التركيب.

• من المتوقع الحصول على أول بيانات حركية دوائية على البشر في عام 2027.
• قالت الإدارة إن أبحاث السوق تشير إلى أن LAI قد يضاعف فرصة السوق في مجال الصرع.
• أضافت الشركة أن التركيب قد ينطبق أيضاً على اضطراب الهوس الثنائي القطب.
• تتوقع Rapport تقديم LAI كطلب دواء جديد تكميلي، لا كجزء من حزمة NDA الأولية.

قال Ceesay إن جاذبية LAI تنبع من الكيمياء والحركة الدوائية لـ RAP-219.

• يتميز الدواء بانخفاض الذوبانية وارتفاع الفاعلية وعمر نصف طويل بطبيعته يبلغ 22 يوماً في الشكل الفموي.
• كما أنه لا يتفاعل مع الأدوية الأخرى، وهو ما قالت الإدارة إنه يجعل تطوير التركيب أكثر جدوى.
• قالت الشركة إن معظم الأدوية المضادة للنوبات لا تتمتع بهذه الخصائص، وهو السبب في صعوبة تطوير نسخ LAI منها تاريخياً.

قالت Rapport إنها لم تحسم بعد ما إذا كانت FDA ستطلب دراسة تكافؤ حيوي أم دراسة فاعلية كاملة لـ LAI. وأشارت الإدارة إلى أن هذه المسألة ينبغي معالجتها بعد إثبات صلاحية التركيب والمناقشات اللاحقة مع الجهات التنظيمية.

النتائج المالية

يظل الميزان المالي للشركة ركيزة أساسية لخطة التطوير. قال Ignelzi إن Rapport امتلكت ما يزيد قليلاً على 430,000,000 دولار نقداً في نهاية الربع الثاني.

• أعادت الشركة تأكيد أن الرصيد النقدي يكفي لتمويل العمليات حتى النصف الثاني من عام 2029.
• قالت الإدارة إن ذلك كافٍ لتغطية افتراضات الجدول الزمني للمرحلة الثالثة.
• لم تُناقَش أي خطط تمويل جديدة خلال الجلسة.

التحديثات التشغيلية

قالت Rapport إن عملها السريري والتنظيمي يتقدم على عدة جبهات في آنٍ واحد.

• يُسجَّل الغالبية العظمى من مرضى المرحلة الثانية في تجربة الامتداد مفتوح التسمية لنوبات الصرع البؤرية.
• تسير دراسة المرحلة الثانية للهوس الثنائي القطب بسلاسة، إذ أفادت لجنة مراقبة سلامة البيانات بعدم وجود تغييرات في عمليات الدراسة.
• تجري دراسات المرحلة الثالثة لنوبات الصرع البؤرية بنشاط، مع مستوى تفاعل مشجع على صعيد المواقع.
• جرى توسيع الوصول إلى الصين من خلال شراكة Tenacia، وأعلنت الشركة حصولها على موافقة على IND الصيني.

قالت الإدارة إن الشركة لا تزال تعمل على بناء قاعدة مواقعها العالمية قبل تقديم تقديرات تسجيل أكثر دقة. كما أشارت إلى أن التوزيع النهائي للدول سيكون متوازناً لدعم التطوير العالمي واستراتيجية التقديم التي تُولي الأولوية لـ FDA.

المبرر العلمي والتموضع التنافسي

أمضت Rapport جزءاً كبيراً من النقاش في شرح العلم الكامن وراء RAP-219. وقالت الشركة إن انتقائية الدواء هي السبب في إمكانية نجاحه في كل من الصرع والهوس دون الآثار الجانبية الأوسع التي تُلاحَظ مع العوامل الأقدم.

• في نوبات الصرع البؤرية، قالت الشركة إن الدواء يستهدف مستقبلات AMPA المحتوية على TARP gamma-8 في هياكل الدماغ الأمامي.
• تهدف هذه الانتقائية إلى تجنب مستقبلات الدماغ الخلفي المرتبطة بالدوار وصعوبات المشية والنعاس.
• في الهوس الثنائي القطب، قالت الشركة إن مسار الغلوتامات ذاته قد يكون ذا صلة بسبب التداخل مع الشبكة القشرية الحوفية.
• قالت الإدارة إن بيانات إشغال المستقبلات والتفاعل مع الهدف من تجربة الصرع ساعدت في تحديد الجرعة لدراسة الهوس الثنائي القطب.

قدّمت Rapport برنامجها باعتباره من المحتمل أن يكون الأفضل في فئته في نوبات الصرع البؤرية، وبوصفه منصة أشمل لا قصة أصل واحد. وأشارت إلى أن المستثمرين قد يركزون بشكل ضيق للغاية على بيانات الصرع دون تسعير كامل لفرصة الهوس الثنائي القطب أو LAI.

أبرز ما جاء في جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، توسّعت الإدارة في الحديث عن استراتيجية التطوير والتسجيل والسلامة.

• بشأن الهوس الثنائي القطب، قال Ceesay إن الدراسة قد تكون صالحة للتسجيل، لكن لا أحد يعلم على وجه اليقين حتى يُقدَّم طلب NDA.
• قال إن الشركة تخطط لإجراء دراستَي مرحلة ثالثة إضافيتَين إذا كانت قراءة المرحلة الثانية إيجابية.
• قال إنه يمكن تقييم الصيانة والاكتئاب الثنائي القطب لاحقاً، لكن الهوس وحده يمثل سوقاً بمليارات الدولارات.
• قال إن التجربة مُثرَاة للمرضى الذين يعانون من هوس حاد مع نوبات متكررة، في حين استُبعدت السمات المختلطة.
• قال إن تسجيل المرضى من الصين غير محدود بسقف، وإن كان التوزيع الإقليمي سيُدار بعناية.

• بشأن السلامة، قالت الإدارة إنه لم تظهر أي إشارة مثيرة للقلق من المراجعات المعماة.
• أشارت إلى أن الأحداث السلوكية الضارة قد تظهر في دراسات مضادات الصرع بشكل عام، بما في ذلك مجموعات العلاج الوهمي، لكن لم تُسجَّل أي أفكار قتل مع RAP-219.
• بشأن نوبات الصرع البؤرية، قالت الإدارة إن دراستَي المرحلة الثالثة أُطلقتا بعد ردود فعل إيجابية من جهات تنظيمية متعددة.
• بشأن LAI، قالت الشركة إن بيانات الحركة الدوائية على البشر لأول مرة في عام 2027 ستكون الخطوة الرئيسية للحد من المخاطر.

الخلاصة

غادرت Rapport المؤتمر برسالة مفادها التميز العلمي والقوة المالية، غير أن الاختبار الرئيسي القادم سيكون بيانات الهوس الثنائي القطب المرتقبة في أكتوبر. يمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا