عاجل: أسعار الذهب عالميًا ترتفع بقوة اليوم
الخميس، 10/09/2026 — استخدمت شركة Disc Medicine (IRON) جلسة حوارية في مؤتمر Wells Fargo السنوي الحادي والعشرين للرعاية الصحية لاستعراض التقدم المحرز في برنامجين يحظيان باهتمام واسع، أحدهما في علاج كثرة الحمر الحقيقية والآخر في علاج البورفيريا البروتوبورفيرية الكريات الحمراء. وأوضحت الشركة بيانات سريرية مبكرة مشجعة ومساراً تنظيمياً أكثر وضوحاً، مع الإقرار بالنكسات التي شكّلت استراتيجية التطوير لديها.
ارتفع سهم الشركة في تداولات ما قبل السوق إلى 77.36 دولار، بزيادة 1.11% عن إغلاق الجلسة السابقة عند 76.51 دولار. وتراوح السهم بين 40.00 دولار و99.50 دولار خلال الاثني عشر شهراً الماضية.
أبرز النقاط
- أعلنت Disc أن DISC-3405، وهو جسم مضاد يستهدف TMPRSS6 لعلاج كثرة الحمر الحقيقية، خفّض الحاجة إلى الفصد بشكل ملحوظ في المرحلة الثانية، مع ظهور ضئيل لفقر الدم أو تهيج موضع الحقن.
- لا يزال بيتوبيرتين، البرنامج الأكثر تقدماً للشركة، في مساره الصحيح لقراءة نتائج المرحلة الثالثة، وذلك عقب رسالة الاستجابة الكاملة الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء (FDA) في وقت سابق من عام 2024.
- أفادت الإدارة بأن تجربة APOLLO شملت 183 مريضاً، متجاوزةً الهدف الأصلي، وأن مراجعة عمياء أكدت افتراضات قوة الدراسة.
- قدّمت الشركة كلا السوقين باعتبارهما واسعَي النطاق، إذ يوفر سوق كثرة الحمر الحقيقية قاعدة عريضة من المرضى المُدارين بالفصد، فيما يضم سوق البورفيريا البروتوبورفيرية مجموعة أصغر لكنها ذات أهمية من المرضى المتفاعلين مع الرعاية.
- لم تُناقَش أي نتائج مالية؛ إذ تمحور الحديث حول التطوير السريري والتنظيم والاستعداد التجاري.
النتائج المالية
لم تتناول Disc Medicine الإيرادات أو الأرباح أو أي مقاييس مالية أخرى خلال المؤتمر. وتمحور النقاش حول التقدم في خط الأنابيب البحثي والاستراتيجية التنظيمية وفرص السوق.
DISC-3405 في علاج كثرة الحمر الحقيقية
قال الرئيس التنفيذي John Quisel إن DISC-3405 جسم مضاد وحيد النسيلة يستهدف TMPRSS6 مصمَّم لتقييد الحديد، وهو آلية أثبتت فعاليتها في السيطرة على الإنتاج المفرط لخلايا الدم الحمراء في كثرة الحمر الحقيقية.
أوضحت الشركة أن دراسة المرحلة الثانية استكملت التسجيل قبل الموعد المحدد، مما أتاح مشاركة البيانات في وقت أبكر من المتوقع. يشمل البرنامج مجموعتين من 20 مريضاً لكل منهما. اختبرت المجموعة (أ) الجرعة القصوى بجدول جرعات كل أسبوعين مع تعديل تدريجي للجرعة.
أبرز نتائج المرحلة الثانية من المجموعة (أ):
- انخفضت معدلات الفصد من نحو 4 إجراءات لكل وحدة زمنية إلى 0.60، بتحسن يبلغ نحو 85%.
- كان نحو 60% من المرضى في مرحلة ما خلال التجربة بلا حاجة إلى فصد.
- من بين المرضى الذين وصلوا إلى جرعة مستقرة لفترة كافية لتقييم الاستدامة، كان 7 من أصل 9، أي 78%، بلا حاجة إلى فصد.
- أظهر الدواء غياباً شبه تام لفقر الدم وتفاعلات موضع الحقن.
قال Quisel إن الهدف هو "تحقيق أفضل سيطرة ممكنة على الهيماتوكريت مع أقل قدر من الآثار الجانبية لهؤلاء المرضى." وأضاف أن الشركة ترى أن الحاجة غير الملباة الرئيسية تتمثل في تجربة أفضل للمنتج، أي الراحة وتقليل الآثار الجانبية.
أشارت Disc إلى أن مستوى الفعالية الإجمالي عبر أدوية تقييد الحديد يبدو متشابهاً، بما في ذلك النتائج المُسجَّلة مع روسفيرتيد. وتعتقد الشركة أن الطريقة الرئيسية للتميز ستكون من خلال السلامة وسهولة الاستخدام. كما أشارت الإدارة إلى أن نهج الجسم المضاد قد يساعد في تجنب فقر الدم الذي قد يظهر مع بعض العوامل المنافسة.
تشمل البرامج المنافسة على نفس الهدف أدوية قائمة على الأحماض النووية تُدرَس بجداول جرعات كل أربعة أسابيع وكل اثني عشر أسبوعاً. وقالت Disc إن جدولها بجرعات كل أسبوعين تنافسي، وأن صيغة الحاقن الآلي قد تجعل تكرار الجرعات أقل أهمية عملياً.
أشارت الشركة أيضاً إلى أن سوق كثرة الحمر الحقيقية قد يكون أكبر مما يفترضه كثير من المستثمرين. وقدّرت وجود نحو 150,000 مريض في الولايات المتحدة، منهم 50,000 إلى 100,000 يُدارون حالياً بالفصد. وقالت Disc إن هذه المجموعة قد تكون السوق الرئيسية القابلة للاستهداف بدواء مقيِّد للحديد.
أفادت الإدارة بأنها تخطط لتقديم بيانات المجموعة (ب) بحلول نهاية العام، ثم عقد اجتماع نهاية المرحلة الثانية والتحرك نحو المرحلة الثالثة. وقالت الشركة إن المسار التنظيمي أصبح أكثر وضوحاً بفضل السابقة التي أرستها الموافقة على روسفيرتيد.
بيتوبيرتين في علاج البورفيريا البروتوبورفيرية الكريات الحمراء
يُعدّ بيتوبيرتين البرنامج الأكثر تقدماً لدى Disc Medicine والأقرب إلى قراءة محورية للنتائج. تتوقع الشركة الحصول على بيانات أولية من تجربة APOLLO للمرحلة الثالثة في الربع الرابع من عام 2024.
مرّ البرنامج بتاريخ تنظيمي عسير. أجرت Disc دراستين في المرحلة الثانية، إحداهما مفتوحة التسمية في أستراليا والأخرى خاضعة للتحكم بالدواء الوهمي في الولايات المتحدة، وسعت إلى الحصول على موافقة مُعجَّلة. أصدرت إدارة الغذاء والدواء رسالة استجابة كاملة في مطلع عام 2024، مفيدةً بأن نقطة النهاية البديلة، وهي البروتوبورفيرين التاسع، لم تُثبت بوضوح الفائدة السريرية.
قال Quisel إن الشركة تعلّمت أن الموافقة المُعجَّلة "مسار بالغ الجدل." وأضاف أن تجربة APOLLO صُمِّمت لدعم مسار الموافقة التقليدية، وأن Disc توافقت منذ ذلك الحين مع إدارة الغذاء والدواء على هذا النهج.
شملت تجربة APOLLO 183 مريضاً، متجاوزةً العدد المخطط له البالغ 150. انضم آخر مريض في مارس 2024، وجرت آخر زيارة للمريض في سبتمبر 2024 عقب انتهاء فترة العلاج البالغة ستة أشهر.
تضم الدراسة نقطتَي نهاية أوليتين مشتركتين:
- البروتوبورفيرين التاسع.
- الوقت المُقضى في الضوء عند الشهر السادس.
أوضحت Disc أن توقيت الشهر السادس اختير للحد من تأثير الدواء الوهمي الذي لوحظ في المرحلة الثانية. وشرحت الشركة أن الوقت المُقضى في الضوء يُقاس عبر جهاز محمول وتطبيق iPhone، حيث يسجّل المرضى تعرضهم اليومي للضوء بين الساعة 01:00 مساءً و09:00 مساءً. وتُستثنى أيام نوبات الألم من الحساب.
أشارت الإدارة إلى أن نقطة النهاية هذه شديدة التباين لأنها تعتمد على سلوك المريض. وفي المرحلة الثانية، بلغ الانحراف المعياري نحو 24 ساعة. وقالت Disc إن حجم التأثير في المرحلة الثانية عند الشهر الرابع كان 14.90 ساعة، واستخدمت حجم تأثير مقداره 11 ساعة، أي بخصم نحو 26%، للتخطيط للمرحلة الثالثة. وقد صُمِّمت الدراسة للكشف عن حجم تأثير يبلغ نحو 50%، بقوة تزيد على 80% عند 150 مريضاً.
أجرت الشركة أيضاً إعادة تقدير عمياء لحجم العينة في يناير 2024، بمراجعة أول 50 حالة مكتملة، أي نحو ثلث المجتمع المستهدف. وقالت Disc إن التحليل أكد أن تباين المرحلة الثالثة تطابق توقعات المرحلة الثانية، دون كشف الغموض عن الدراسة أو الإفصاح عن بيانات حجم التأثير.
قال Quisel إن الشركة تشعر "بثقة كبيرة بأن هذه التجربة مُصمَّمة بالقوة الكافية لتحويل الإشارات التي رأيناها في المرحلة الثانية إلى إشارة إحصائية واضحة ودالة في المرحلة الثالثة."
فرص السوق وتخطيط الإطلاق
أمضت Disc Medicine جزءاً كبيراً من النقاش في تناول حجم السوقين وكيفية الوصول إلى المرضى إذا جاءت البيانات إيجابية.
فيما يتعلق بالبورفيريا البروتوبورفيرية الكريات الحمراء، قالت الشركة إن السوق الأمريكية قد تشمل نحو 20,000 مريض استناداً إلى تقدير انتشار جيني صادر عن مستشفى ماساتشوستس العام. وكانت التقديرات الأكاديمية السابقة أدنى من ذلك، بحدود 3,000 إلى 4,000 مريض. وقالت Disc إن بيانات المطالبات حددت نحو 14,000 مريض يحملون رموز تشخيصية، غير أن كثيراً منهم يبدو أنهم أقل انخراطاً في الرعاية.
استناداً إلى هذا التحليل، قدّرت الشركة قاعدة مرضى أساسية قابلة للوصول تتراوح بين 3,000 و6,000 مريض. وأشارت إلى أن نحو 8,000 من المرضى المُحدَّدين عبر المطالبات لديهم رمز تشخيصي واحد فقط، وقد يترددون على طبيب عام أو طبيب جلدية بدلاً من متخصص.
أوضحت Disc أن الاستعداد للإطلاق بات جارياً بالفعل. إذ احتفظت بنحو 50% من قوتها التجارية المتمثلة في المندوبين المبيعاتيين وارتباطات العلوم الطبية. ويركز العمل الميداني الحالي على تثقيف المرضى وتحديدهم والتوعية بالتشخيص.
رسمت الشركة مساراً ثلاثي الخطوات لإطلاق بيتوبيرتين:
- تحويل المرضى الذين يتلقون العلاج بالفعل، بمن فيهم المشاركون في دراسات التمديد.
- تحقيق انتشار سريع في مراكز التميز، حيث يعرف الأطباء الآلية بالفعل.
- التوسع التدريجي في السوق الأوسع مع نمو وعي الأطباء.
قالت Disc إن نحو 150 مريضاً يتلقون الدواء بالفعل عبر دراسات التمديد، مع طلب إضافي في برنامج الوصول الموسّع. كما أشارت إلى أن نحو 600 مريض يُتابَعون في مراكز التميز المرتبطة بمواقع التجربة.
فيما يخص كثرة الحمر الحقيقية، أفادت الإدارة بأن السوق الأمريكية تضم نحو 150,000 مريض، منهم 50,000 إلى 100,000 يُدارون بالفصد. وقالت الشركة إن هذه المجموعة قد تنتقل في نهاية المطاف إلى علاج مقيِّد للحديد، واصفةً السوق بأنه "مُقلَّل التقدير على الأرجح."
قال Quisel إن الشركة تأمل في أن يتمكن DISC-3405 في نهاية المطاف من المنافسة كخيار علاجي في الخط الأول، مع احتمال إزاحة هيدروكسي يوريا لدى بعض المرضى. وأشار إلى أن العلاجات طويلة الأمد كالإنترفيرون ومثبطات JAK محجوزة عموماً للحالات الأشد خطورة.
أبرز تساؤلات الجلسة
خلال فترة الأسئلة، عاد المسؤولون إلى محاور التمايز والراحة والوضوح التنظيمي.
بشأن DISC-3405، قال Quisel إن أكبر حاجة غير ملباة هي أفضل تجربة ممكنة للمنتج، تجمع بين سهولة الاستخدام وتقليل الآثار الجانبية. وأشار إلى تفاعلات موضع الحقن مع بعض العوامل وفقر الدم مع أخرى كنقاط مقارنة محتملة.
وأضاف أن نهج الجسم المضاد للشركة قد يساعد في تجنب فقر الدم، وأنه حين يُوزَّع الدواء عبر حاقن آلي، قد يصبح الفارق بين الجرعات كل أسبوعين وكل أربعة أسابيع أقل أهمية للمرضى.
بشأن مشهد علاج كثرة الحمر الحقيقية، قال Quisel إن التجربة شملت مرضى يتلقون هيدروكسي يوريا والإنترفيرون، وأن تقييد الحديد بدا فعّالاً عبر هذه المجموعات. وأشار إلى أن الشركة ترى في هذه الفئة سوقاً كبيرة وتنافسية، لكنها تمثل أيضاً أكبر فرصة في خط أنابيب Disc.
بشأن بيتوبيرتين، أوضحت الإدارة أن نقطة نهاية الوقت في الضوء متغيرة بطبيعتها لأنها تعكس سلوك المريض والأنماط الموسمية. وقالت الشركة إنها استخدمت التقسيم الطبقي حسب المنطقة الجغرافية وشدة الحالة الأساسية للمساعدة في إدارة هذا التباين.
أشارت Disc أيضاً إلى أن اختيار نقطة النهاية تشكّل بناءً على مستخلصات المرحلة الثانية. ففي الدراسات السابقة، تحسّن مرضى الدواء الوهمي في البداية قبل أن يتراجعوا، في حين واصل المرضى المعالَجون التحسن عبر الزمن. وقالت الشركة إن الشهر السادس أعطى أوضح قراءة لتأثير الدواء.
أوضحت الإدارة أن نقاط النهاية الثانوية تشمل تقليل الأحداث الضوئية السامة، أي نوبات الألم الناجمة عن التعرض لأشعة الشمس. ووصفت بيانات نوبات الألم في المرحلة الثانية بأنها "قوية جداً"، وأعربت عن أملها في إثبات الدلالة الإحصائية مجدداً في المرحلة الثالثة.
بشأن المنافسة في سوق البورفيريا البروتوبورفيرية، أشارت Disc إلى أن SCENESSE، العلاج المعتمد، يستلزم زرعاً جراحياً ويعاني من ضعف الالتزام. كما أشارت إلى أن Clinuvel أبلغت عن تراجع في المبيعات مع انتقال بعض المرضى إلى أدوية التجارب. وقالت Disc إن العلاجات الفموية، بما فيها بيتوبيرتين وديرسيميلاجون، من المرجح أن تكون أكثر ملاءمة.
التوقعات
تدخل Disc Medicine المرحلة التالية مع محفّزَين مهمَّين في الأفق. من المتوقع الحصول على بيانات المجموعة (ب) الخاصة بـ DISC-3405 بحلول نهاية العام، يعقبها احتمال الانتقال إلى المرحلة الثالثة. كما من المقرر أن تُعلن تجربة APOLLO الخاصة ببيتوبيرتين عن نتائجها الأولية في الربع الرابع.
بالنسبة للمستثمرين، تتمحور الأسئلة الجوهرية حول ما إذا كان DISC-3405 قادراً على مجاراة فعالية الفئة في كثرة الحمر الحقيقية مع الإبقاء على الآثار الجانبية في حدودها الدنيا، وما إذا كان بيتوبيرتين قادراً على تأكيد أن تأثيره على التعرض للضوء ونوبات الألم قوي بما يكفي لدعم الموافقة التنظيمية.
راجع النص الكامل للمؤتمر أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
