عاجل: أسعار الذهب تقلص مكاسبها والنفط يعود للصعود مع تحرك قوي للدولار
نيويورك — في يوم الخميس، 10/09/2026، استغلت شركة Syndax Pharmaceuticals (SNDX) قمة سيتي جروب إنك للتكنولوجيا الحيوية "Biopharma Back to School Summit 2026" لتسليط الضوء على نشاط تجاري يشهد نمواً متسارعاً في مجال سرطان الدم، مع الإشارة إلى وجود مخاطر تنفيذية مهمة في الأسواق الجديدة. وأكدت الإدارة أن دواءها الرئيسي Revuforj يكتسب حصة سوقية بسرعة، غير أن الشركة لا تزال بحاجة إلى إثبات قدرة المنتج على التوسع نحو مراحل علاجية أبكر، وأن خط أنابيب منتجاتها الأوسع قادر على تحقيق نتائج ملموسة.
أبرز النقاط
- يحقق Revuforj معدل إيرادات سنوية يتجاوز بكثير 200 مليون دولار في عامه الثاني في السوق، بإيرادات فصلية بلغت 55 مليون دولار وحصة سوقية تبلغ نحو 85% في علاج سرطان الدم النقوي الحاد المتكرر والمقاوم للعلاج عبر طفرتي KMT2A وNPM1.
- تُجري Syndax دراستين محوريتين للخط الأمامي لعلاج Revuforj، إحداهما للمرضى غير المؤهلين للعلاج المكثف والأخرى للمرضى المؤهلين، في إطار مساعيها لنقل الدواء إلى مراحل علاجية أبكر.
- يواصل Niktimvo تقدمه في علاج التليف الرئوي مجهول السبب ومرض الطعم ضد المضيف المزمن، مع توقع صدور نتائج محورية بشأن التليف الرئوي في الربع الرابع من عام 2024.
- تعمل الشركة أيضاً على بناء خط أنابيب أبحاث طويل الأمد في مجال سرطان الرئة والتليف النقوي، مع توقع دخول كلا البرنامجين الجديدين مرحلة التجارب السريرية في عام 2027.
- أشارت الإدارة إلى أن الأطباء باتوا ينظرون بشكل متزايد إلى Revuforj باعتباره مثبط الميينين الأول اختياراً، إلا أن النمو المستقبلي سيعتمد على الاستمرار في التنفيذ السريري والتجاري.
النتائج المالية والأداء التجاري
أعلنت Syndax أن Revuforj أصبح المحرك الرئيسي لنمو الشركة. وقال الرئيس التنفيذي مايكل ميتزغر إن الدواء "يحقق معدل إيرادات سنوية يتجاوز بكثير 200 مليون دولار" في عامه الثاني منذ الإطلاق.
- حقق Revuforj إيرادات بلغت 55 مليون دولار في آخر ربع سنوي.
- سجّل منافس في الفئة ذاتها نحو 9 مليون دولار خلال الفترة نفسها، وفقاً للإدارة.
- أفادت الشركة بأن Revuforj يحتل حصة سوقية تبلغ نحو 85% عبر مؤشري KMT2A وNPM1 في علاج سرطان الدم النقوي الحاد المتكرر والمقاوم للعلاج.
- أعلنت Syndax أنها حققت ستة أرباع سنوية متتالية من النمو المزدوج الرقمي القوي.
- أكدت الإدارة أن بيانات Medicare الأخيرة وبيانات الوصفات الطبية تؤكد مكانتها الريادية في بدء العلاج لمرضى جدد في كلتا الطفرتين.
وقال ميتزغر إن الأطباء باتوا يصفون Revuforj بشكل متزايد بأنه "مثبط الميينين الأول اختياراً"، مؤكداً أن تفوق الشركة سيستمر مع ظهور المزيد من البيانات. كما أشارت Syndax إلى أن الملف التجاري للدواء يدعم فرصة إيرادات ذروة في السوق الأمريكية تتجاوز 2 مليار دولار، بافتراض قدرته على الوصول إلى مجموعات المرضى المتكررة والمقاومة للعلاج، سواء المؤهلين وغير المؤهلين للعلاج المكثف.
التحديثات التشغيلية
أفادت الشركة بأن تنفيذها التجاري في علاج سرطان الدم النقوي الحاد المتكرر والمقاوم يتحسن على عدة أصعدة:
- نحو 50% من المرضى الذين يتلقون علاج Revuforj يمضون قدماً نحو زراعة الخلايا الجذعية.
- تستهدف Syndax معدلات إعادة بدء العلاج الصيانة بعد الزراعة بين 70% و80%.
- يبلغ متوسط مدة العلاج لدى المرضى الذين يتلقون علاجاً صيانياً بعد الزراعة أكثر من 9 أشهر.
- تتزايد مدة العلاج كل ربع سنوي، وهو ما وصفته الإدارة بأنه مؤشر إيجابي للمستقبل.
- في ما يخص حالات التكرار والمقاومة، تتوقع الشركة أن تتراوح مدة العلاج بين 6 و12 شهراً خلال هذا العام.
وأوضح ميتزغر أن معدلات الزراعة ستبقى على الأرجح حول 50%، أو ربما أعلى قليلاً، لكنه لم يتوقع ارتفاعاً ملحوظاً يتجاوز هذا المستوى. وأضاف أن بعض المرضى لا يستأنفون العلاج الصياني بسبب مضاعفات مرتبطة بعملية الزراعة ذاتها وليس بالدواء.
على صعيد التطوير، أعلنت Syndax عن دراستين محوريتين من المرحلة الثالثة جارية حالياً للخط الأمامي لعلاج Revuforj:
- دراسة EVOLVE-2، التي تُجرى بالتعاون مع مجموعة HOVON للمرضى غير المؤهلين للعلاج المكثف، بدأت في مايو 2025 وتسير التسجيل فيها بشكل جيد.
- دراسة REVEAL، للمرضى المؤهلين الذين يتلقون العلاج الكيميائي المكثف، تسير بشكل جيد أيضاً وتضم مراكز في عدة مناطق.
- كلتا الدراستين تعتمدان نقطتي نهاية أولية مزدوجتين وهما مستقلتان إحصائياً.
- صُممت EVOLVE-2 حول معدل الاستجابة الكاملة والبقاء الإجمالي.
- صُممت REVEAL حول الاستجابة الكاملة السلبية للمرض المتبقي الأدنى والبقاء الخالي من الأحداث.
وأشارت الإدارة إلى أن الدراستين أصغر حجماً نسبياً مقارنةً ببعض تجارب المنافسين، وذلك بفضل قوة حزمة البيانات الموجودة. وتعتمد دراسة REVEAL تصميماً بذراعين بدلاً من ثلاثة أذرع، وهو خيار متعمد وفق ما أكدته الشركة للحفاظ على كفاءة البرنامج.
وأفادت Syndax بأن مئات المراكز حول العالم باتت مفعّلة، تشمل مواقع في الولايات المتحدة وأوروبا والصين واليابان وكوريا. كما أشارت إلى أن دراسة MaxBio في التليف الرئوي مجهول السبب تجاوزت الهدف المحدد للتسجيل بنحو 10 مرضى، مما يعكس زخماً قوياً في هذا البرنامج.
خط الأنابيب والاستراتيجية السريرية
إلى جانب Revuforj، استعرضت الشركة مجموعة أوسع من الدراسات والبرامج الرامية إلى معالجة أمراض ذات حاجة طبية غير ملباة.
Revuforj والتوسع في علاج سرطان الدم النقوي الحاد
- أسفرت تجربة SAVE، التي تختبر مجموعات العلاج مع venetoclax، عن بيانات رائدة في فئتها.
- وُصفت بيانات BEAT AML بأنها مقنعة أيضاً لمجموعات venetoclax و7-plus-3.
- جرى توسيع تجارب المرحلتين الأولى والثانية من حيث الحجم، ووصفت الإدارة النتائج بأنها "رائعة".
- من المتوقع صدور تحديثات إضافية للبيانات بحلول نهاية عام 2024.
- تعتزم الشركة تقديم تحديثات في اجتماع الجمعية الأمريكية لأمراض الدم، تشمل بيانات SAVE وBEAT AML ومجموعات 7-plus-3.
تدرس Syndax أيضاً عدة استراتيجيات أكثر تخصصاً:
- تجربة RAVEN، المصممة لمرضى KMT2A باستخدام venetoclax مع Revuforj لمساعدتهم على الوصول إلى زراعة الخلايا الجذعية دون الحاجة إلى العلاج الكيميائي المكثف وما يرتبط به من أمراض مصاحبة.
- دراسة MenTain، الموصوفة بأنها أول دراسة عشوائية مستقبلية تركز على العلاج الصياني بعد الزراعة، بالتعاون مع معهد Dana-Farber للسرطان.
- برنامج طفرة NUP98، الذي قد يعالج ما بين 3% و5% من حالات سرطان الدم النقوي الحاد، وقد أظهر معدل استجابة يزيد قليلاً على 25% في مجموعة بيانات من 28 مريضاً قُدمت في مؤتمر EHA.
وأشارت الإدارة إلى أن مجموعة NUP98 تُبدي مقاومة عالية للعلاج الكيميائي وكانت تفتقر إلى خيارات علاجية. وتجري حالياً إعداد ورقة بحثية، وأفادت الشركة بأن هذا العمل قد يدعم النظر في إدراجه في إرشادات NCCN المستقبلية.
Niktimvo والأمراض الالتهابية
يُطوَّر Niktimvo، المعروف أيضاً بـ axatilimab، بالتعاون مع Incyte وقد حصل على الموافقة في مؤشره الحالي. وأفادت Syndax بأنها تختبر الدواء حالياً في التليف الرئوي مجهول السبب ومرض الطعم ضد المضيف المزمن.
- دراسة MaxBio للتليف الرئوي هي تجربة من المرحلة الثانية عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم بالغفل بنسبة 2 إلى 1، تضم 135 مريضاً، وتهدف إلى إثبات المفهوم.
- تجاوزت الدراسة هدف التسجيل بنحو 10 مرضى.
- نقطة النهاية الأولية هي القدرة الحيوية القسرية عند 26 أسبوعاً، محسوبة سنوياً لتعادل 52 أسبوعاً.
- تتوقع الإدارة صدور النتائج في الربع الرابع من عام 2024.
- أفادت الشركة بأن الدراسة تسير وفق الجدول الزمني مع جودة بيانات عالية.
- يجري تطوير تركيبة تحت الجلد كخطة طويلة الأمد.
وقال نيك بوتوود، كبير المسؤولين الطبيين ورئيس قسم البحث والتطوير، إن العمل في مجال التليف الرئوي قد يكون "نتيجة جديدة ورائدة لنمط علاجي جديد كلياً" في هذا المرض. وأضاف أن الشركة تعتقد أن تثبيط CSF1R قد يؤثر على الضامات المشتقة من الخلايا الوحيدة، والتي تعدّها جزءاً محورياً من الفيزيولوجيا المرضية الكامنة.
فيما يخص مرض الطعم ضد المضيف المزمن، استعرضت Syndax دراسة إثبات مفهوم من المرحلة الثانية مع Incyte تضم ثلاثة أذرع: ديكساميثازون، وJakafi، وJakafi مع axatilimab. كما تجري دراسة محورية منفصلة من المرحلة الثالثة تختبر axatilimab مع ديكساميثازون بنقطة نهاية البقاء الخالي من الأحداث.
برامج جديدة في سرطان الرئة والتليف النقوي
ناقشت Syndax أيضاً أصلين جديدين في خط أنابيب الأبحاث من المتوقع دخولهما مرحلة الاختبار السريري في عام 2027:
- SNDX-4321، مثبط EGFR أليوستيري من الجيل الأول في فئته لعلاج سرطان الرئة المقاوم لـ osimertinib.
- SNDX-62122، مثبط ميينين جديد مُحسَّن لعلاج التليف النقوي وغيره من الأورام التكاثرية النقوية.
وأوضح بوتوود أن SNDX-4321 يستهدف جيباً ارتباطياً مختلفاً عن أدوية EGFR القياسية، وقد أظهر نشاطاً قبل سريري ضد طفرات المقاومة بما فيها C797S وL858R وL861. وأشار إلى أن البرنامج يمكن استخدامه منفرداً أو بالتزامن مع osimertinib، وقد يُظهر نشاطاً مبكراً في ورم خبيث بالرئة والجهاز العصبي المركزي.
ووصف البرنامج بأنه "فرصة استثنائية للتحقق من فرضية علمية جديدة كلياً" في مجال سرطان الرئة. وأفادت Syndax بأن الدراسة الأولى على البشر ستتقدم بسرعة عبر مراحل تصعيد الجرعة نحو الجرعات العلاجية.
أما بالنسبة لـ SNDX-62122، فأوضحت الشركة أن الهدف هو تطوير مثبط ميينين أكثر ملاءمة لعلاج التليف النقوي والاضطرابات ذات الصلة، بملف يمكنه المساعدة في معالجة نقص الصفائح الدموية وخلل وظيفتها وفقر الدم وتضخم الطحال. ويُطوَّر البرنامج بالتعاون مع اتحاد MPN للأبحاث وجون ماسكارينهاس.
التوقعات المستقبلية
أكدت الإدارة أن التركيز على المدى القريب ينصبّ على التنفيذ وتوليد البيانات وتوسيع نطاق Revuforj نحو مراحل علاجية أبكر في سرطان الدم النقوي الحاد. وتعتقد الشركة أن سوق الخط الأمامي قد يُغيّر مشهد العلاج بشكل جوهري إذا نجحت الدراسات الجارية.
- من المتوقع أن يواصل Revuforj الاستفادة من ميزة الريادة في السوق وما وصفته الإدارة بأنه ملف فعالية الأفضل في فئته.
- أعلنت الشركة عن توقعها بالحصول على حصة مهيمنة في الخط الأمامي أيضاً.
- ستساعد بيانات البقاء الإجمالي على المدى الأطول في تقليل مخاطر دراسات الخط الأمامي.
- تُخطط الشركة لتقديم بيانات من الواقع الفعلي في مؤتمر ASH.
- أفادت الشركة بأن خط أنابيب منتجاتها بدأ يُثمر بعد سنوات من العمل التطويري.
فيما يتعلق بـ Niktimvo في التليف الرئوي، قالت الإدارة إن نتيجة إيجابية لدراسة MaxBio ستكون مشجعة إذا أظهرت احتفاظاً مطلقاً بالقدرة الحيوية القسرية يتراوح بين 30 و40 مليلتر، أو ما يعادل نحو 40% من الاحتفاظ النسبي. وأشارت الشركة إلى أن تصميم الدراسة ينبغي أن يجعل نجاح المرحلة الثالثة أكثر قابلية للتنبؤ في حال كانت النتيجة إيجابية.
بالنسبة لمرض الطعم ضد المضيف المزمن، أفادت Syndax بأن السؤال الجوهري هو ما إذا كان axatilimab يضيف قيمة فوق Jakafi منفرداً، وما إذا كانت متانة الاستجابة والوقت بعيداً عن الستيرويدات تتحسن. وأوضحت الشركة أن هذه البيانات ستساعد في تشكيل المرحلة التالية من التطوير.
وأشار بوتوود أيضاً إلى أن الشركة تستخدم الذكاء الاصطناعي للمساعدة في اكتشاف الإشارات عبر البيانات التجارية والطبية والتيقظ الدوائي والإحصاء الحيوي والقياسات الحيوية، بهدف استخلاص رؤى يصعب رصدها يدوياً.
أبرز ما دار في جلسة الأسئلة والأجوبة
خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، عادت الإدارة مراراً إلى المحاور ذاتها: الحصة السوقية وديناميكيات الزراعة وتصميم الدراسات وحجم الفرصة على المدى البعيد.
- أكدت الإدارة من جديد أن Revuforj يحتل حصة سوقية تبلغ نحو 85% عبر مؤشري KMT2A وNPM1.
- أشارت إلى أن آخر مقارنة للإيرادات، 55 مليون دولار مقابل نحو 9 مليون دولار لمنافس، تُظهر ريادة واضحة.
- قال ميتزغر إن الأطباء يواصلون وصف Revuforj بأنه مثبط الميينين الأول اختياراً.
- وأضاف أن معدل الزراعة البالغ 50% نتيجة قوية، حتى لو لم يرتفع كثيراً.
- وأكد أن معدلات إعادة بدء العلاج الصياني بعد الزراعة تخضع للمراقبة الدقيقة، بهدف الوصول إلى 70% إلى 80%.
بشأن دراسات الخط الأمامي، أوضحت الإدارة أن التصميمين المنفصلين لـ EVOLVE-2 وREVEAL يمنحان الشركة مرونة ويتيحان لها العمل مع شركاء مختلفين. وأشارت إلى أن الحجم الأصغر للتجارب يعكس الثقة في البيانات الداعمة من الدراسات السابقة.
وأفادت الإدارة أيضاً بأن العمل على NUP98 يستهدف مجموعة فرعية صغيرة لكنها صعبة من مرضى سرطان الدم النقوي الحاد، وقد تكون غير مشخصة بالقدر الكافي. وأوضحت الشركة أن البيانات تُعدّ للنشر والنظر في إدراجها في الإرشادات.
فيما يتعلق بالتليف الرئوي، قال بوتوود إن تجربة MaxBio تُعدّ من أكثر دراسات إثبات المفهوم صرامةً في هذا المجال، وأن تصميمها ينبغي أن يجعل النتائج مفيدة للتطوير في المراحل اللاحقة. وأضاف أن العلاج المضاد للتليف في الخلفية لا ينبغي أن يحجب الإشارة إذا كان axatilimab فعالاً.
بشأن برنامج سرطان الرئة، قال بوتوود إن الشركة تسعى إلى اختبار فكرة علمية جديدة في مجال مرض شائع ذي حاجة طبية غير ملباة، لا سيما للمرضى المقاومين لـ osimertinib.
"نحن نتقدم بشكل رائع، ونهيمن على السوق، إذ نحتل حصة سوقية تزيد على 85% في الفئة"، قال ميتزغر. "عند التفكير في حالات التكرار والمقاومة، لا أعتقد أنه يمكن أن تكون أكثر هيمنة من ذلك."
وأضاف أن الشركة تتوقع استمرار النمو مع توافر المزيد من البيانات السريرية وتوسع Revuforj نحو مراحل علاجية أبكر.
يُرجى الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
