عاجل: أسعار الذهب تقلص مكاسبها والنفط يعود للصعود مع تحرك قوي للدولار
في يوم الخميس، 10/09/2026، استغلت شركة Rocket Pharmaceuticals (RCKT) مؤتمر Cantor Fitzgerald العالمي السنوي الثاني عشر للرعاية الصحية لاستعراض استراتيجية أكثر تركيزاً تتمحور حول اعتلالات عضلة القلب الوراثية النادرة والعلاج الجيني الذي حصل مؤخراً على الموافقة التنظيمية. وأكدت الإدارة أن الشركة أحرزت تقدماً في برنامجها الخاص بمرض Danon بعد مخاوف سلامة سابقة، غير أنها أقرّت بالطريق الطويل المتبقي أمامها فيما يخص تحديد المرضى وتصميم التجارب وتنفيذ الخطط التجارية.
جاء هذا العرض في وقت كانت فيه أسهم Rocket تتداول عند 3.46 دولار، بانخفاض 4.61% عن إغلاق الجلسة السابقة البالغ 3.63 دولار. ولا يزال السهم ضمن نطاق 52 أسبوعاً يتراوح بين 2.53 دولار و5.45 دولار.
أبرز النقاط
- تركز Rocket على ثلاثة برامج علاجية لاعتلال عضلة القلب في المرحلة الإكلينيكية: مرض Danon، واعتلال عضلة القلب الانعكاسي المرتبط بـ PKP2، واعتلال عضلة القلب المتمدد المرتبط بـ BAG3.
- أعلنت الشركة عن علاج ثلاثة مرضى من مرضى Danon بجرعة معايَرة قدرها 3.8 E13 جينوم متجه لكل كيلوغرام مع نتائج مواتية من حيث السلامة والتحمل.
- المنتج الأول المعتمد للشركة، KRESLADI لعلاج نقص LAD-I الحاد، مقرر إطلاقه تجارياً في الربع الرابع من عام 2024.
- أشارت الإدارة إلى أن تحديد هوية المرضى لا يزال يمثل تحدياً كبيراً، إذ لا تُجري سوى 10% إلى 20% من المراكز الأمريكية حالياً اختبارات جينية لمرض Danon.
- وصف المسؤولون التنفيذيون تسعير العلاج الجيني بوصفه توازناً بين إمكانية الوصول التجاري والتكلفة العالية مدى الحياة لعلاج الأمراض النادرة غير المعالجة.
التركيز الاستراتيجي
قال الرئيس التنفيذي Gaurav Shah إن Rocket تختار البرامج التي تمتلك آلية عمل واضحة، وحاجة طبية غير ملباة عالية، ومساراً واقعياً نحو النتائج السريرية والمراجعة التنظيمية.
وأوضح أن تركيز الشركة الحالي ينصبّ على ثلاثة محاور رئيسية لاعتلال عضلة القلب الوراثي:
- اعتلال عضلة القلب الضخامي، بقيادة برنامج مرض Danon الذي يستهدف LAMP2.
- اعتلال عضلة القلب الانعكاسي، بقيادة برنامج PKP2.
- اعتلال عضلة القلب المتمدد، بقيادة برنامج BAG3.
تواصل Rocket أيضاً الحفاظ على محفظتها الخارجية للفيروسات العكوسة، بما في ذلك KRESLADI وبرامج فقر الدم فانكوني وPKD. وأفادت الإدارة بأنها تسعى بنشاط إلى إيجاد شراكات لتلك الأصول حتى تتمكن الشركة من إبقاء تركيزها الرئيسي على اعتلال عضلة القلب.
وقال Shah إن الاستراتيجية تعكس تخصيصاً متعمداً للموارد. وأضاف: "نحاول إيجاد أصول ذات آلية عمل واضحة جداً، حيث نستهدف البروتين المعني في الخلية المعنية، وحيث توجد حاجة طبية غير ملباة عالية، ونعتقد أننا نستطيع رؤية نتائج سريرية في إطار زمني منطقي من الناحية التنظيمية."
التحديثات التشغيلية
برنامج مرض Danon
- أعلنت Rocket عن نجاحها في علاج ثلاثة مرضى بجرعة معايَرة قدرها 3.8 E13 جينوم متجه لكل كيلوغرام.
- أفادت الشركة بأن السلامة والتحمل كانا مواتيَين عند هذه الجرعة.
- أظهرت أعمال المرحلة الأولى السابقة فاعلية في النطاق من 4 E13 إلى 1.1 E14.
- لوحظ اعتلال الأوعية الدموية الدقيقة الخثاري (TMA) فقط في المرحلة الأولى عندما تجاوزت الجرعة 1 E14.
- وفقاً للإدارة، يعيش مريض من المرحلة الأولى عولج منذ سبع سنوات حياة طبيعية الآن في منتصف عقده الثالث، ويعمل بدوام كامل.
- أفادت Rocket بأنها أدرجت أكثر من 50 مريضاً في دراسة للتاريخ الطبيعي للمرض.
- تقوم الشركة بفحص المرضى المسجلين سابقاً في المرحلة المحورية الثانية للتحقق من أهليتهم، وأكدت أنه لم يتسرب أي مريض من تلك المجموعة.
وصفت الإدارة جرعة 3.8 E13 بأنها جزء من "منطقة ذهبية" للعلاج الجيني القلبي القائم على AAV. وقال Shah: "أعتقد أن هذا النطاق المتوسط إلى المنخفض من E13 العلوي يبدو بمثابة المنطقة الذهبية لـ AAV في القلب. نحن في الموقع ذاته مع PKP2. لم نُعلن بعد عن جرعة BAG3، لكن يمكنكم أن تفهموا أنها في هذا النطاق أيضاً."
أعلنت Rocket أنها في محادثات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن تصميم الدراسة المحورية لمرض Danon. ولم تلمح الإدارة إلى تغيير جوهري في الخطة، وإن أشارت إلى أن الجهة التنظيمية قد تطلب أكثر من 12 مريضاً المتفق عليهم في البداية.
أعلنت الشركة أيضاً عن برنامج اختبار جيني مجاني يُسمى Mission: Genome للحد من الأعباء الإدارية المرتبطة بالتشخيص. وأضافت أن رمز ICD-10 لمرض Danon بات سارياً منذ 29 شهراً ويشهد إقبالاً متزايداً.
بدأ تطوير برنامج Danon للإناث بتوجيه من FDA، غير أن الإدارة أشارت إلى أنه يحتل أولوية أدنى في الوقت الراهن ريثما يتقدم البرنامج الخاص بالذكور.
برنامج PKP2
- أفادت Rocket بأن برنامج PKP2 يُوضَع أيضاً في النطاق المتوسط إلى المنخفض من E13.
- محادثات تصميم التجربة مع FDA جارية.
- تستهدف الشركة فئة المرضى ذوي الحالة المتوسطة إلى الشديدة.
- يُدرس اعتبار اضطرابات النظم القلبي نقطة نهاية أولية أو ثانوية.
- أشارت الإدارة إلى أن التجربة أظهرت تحولاً في خلل وظيفة البطين الأيمن من الحالة الشاذة إلى الطبيعية لدى بعض المرضى.
برنامج BAG3
- لم يُعلَن رسمياً عن جرعة BAG3، غير أن الإدارة أشارت إلى أنها متوقعة في النطاق المتوسط إلى المنخفض ذاته من E13.
- محادثات تصميم التجربة مع FDA جارية.
- تشمل نقاط النهاية المحتملة مقاييس وظيفة البطين الأيسر كالكسر القذفي والإجهاد، إضافة إلى مخرجات التمرين السريري.
- أعلنت Rocket أنها تستوعب الدروس المستفادة من مراجعة FDA لشركة Capricor، لا سيما فيما يتعلق بالبيانات المفقودة ومواءمة خطة التحليل الإحصائي.
KRESLADI والمحفظة الخارجية
- حصل KRESLADI على موافقة FDA لعلاج نقص LAD-I الحاد.
- الإطلاق التجاري مخطط له في الربع الرابع من عام 2024.
- سيُعلَن عن التسعير في الأشهر القادمة.
- أشارت الإدارة إلى أن التسعير سيكون متوافقاً مع العلاجات الجينية المعتمدة الأخرى وأقل من التكلفة الإجمالية مدى الحياة لعلاج مريض LAD-I.
- تسعى Rocket إلى إيجاد شركاء لبرامج LAD-I وفقر الدم فانكوني وPKD.
تحديد المرضى وبناء السوق
أفادت Rocket بأن تحديد هوية المرضى لا يزال يمثل أحد أكبر العقبات في مرض Danon. وقدّرت الإدارة أن 10% إلى 20% فقط من المراكز الأمريكية تُجري حالياً اختبارات جينية للكشف عن هذا المرض، رغم توفر رمز ICD-10 منذ أكثر من عامين.
وقال Shah إن الشركة تلاحظ تحسناً في معدلات التحديد بمرور الوقت، بمساعدة الفحص الأسري، مشيراً إلى أن كل حالة مؤشرية يمكن أن تقود إلى اكتشاف ما بين اثنين وأربعة أفراد إضافيين من العائلة. كما تعمل Rocket من خلال المرضى المسجلين سابقاً وجهود الفحص الجديدة.
أعلنت الشركة أنها ستقدم تحديثاً أشمل للبرنامج في النصف الثاني من عام 2024، ومن المتوقع أن يشمل هذا التحديث بيانات انتشار المرض من أعلى إلى أسفل وبيانات تحديد المرضى من أسفل إلى أعلى.
لدعم الوعي بالمرض، تبني Rocket فرق الشؤون التجارية والطبية التي تضم مسؤولي الارتباط بالتشخيص الجيني ومسؤولي العلوم الطبية. وأوضحت الشركة أن هذه الفرق ستعمل على تثقيف أطباء الأطفال وأطباء الأعصاب والطب النفسي وأطباء القلب، وليس مجتمع أمراض القلب فحسب.
قالت Meg، المسؤولة عن الشؤون التجارية والطبية في Rocket، إن الفريق يرى في التشخيص المبكر ركيزة أساسية للاستراتيجية. وأضافت: "بنسبة 1,000%. وأعتقد أن هذا هو المكان الذي نرتدي فيه أردية السوبرمان."
التوقعات المستقبلية
أشارت الإدارة إلى توقع تحقق محفزات متعددة خلال الأشهر التسعة إلى الاثني عشر القادمة.
- تحديثات بيانات إضافية متوقعة من مرضى Danon الذين خضعوا للعلاج.
- ستتواصل محادثات FDA بشأن التجربة المحورية لمرض Danon.
- تحديث أشمل لبرنامج Danon مخطط له في النصف الثاني من عام 2024.
- العمل على تصميم تجارب PKP2 وBAG3 مع FDA جارٍ.
- من المتوقع الإعلان عن تسعير KRESLADI في الأشهر القادمة.
- تستعد الشركة للإطلاق التجاري لـ KRESLADI في الربع الرابع من عام 2024.
وصفت Rocket أيضاً خطة طويلة الأمد لفحص المواليد. وأفادت الإدارة بأن إدراج المرض في لوحات فحص الرضع سيكون على الأرجح عملية متعددة السنوات تسير ولاية بولاية، وستستلزم وجود منتج علاج جيني معتمد كشرط مسبق. وأوضحت الشركة أنها تدرس كيفية تعامل شركات الأمراض النادرة الأخرى مع هذا المسار، وتطور برامج تجريبية لدعم التقديمات المستقبلية.
وقال Shah إن الشركة ترى مساراً محتملاً لعلاج المرضى الأصغر سناً مع نضج بيانات السلامة، بما في ذلك الأطفال دون سن الثامنة. كما أشار إلى أن مريضات Danon من الإناث ستظللن جزءاً من الخطة طويلة الأمد، وإن كانت هذه الفئة أكثر تبايناً من مجموعة الذكور.
أبرز نقاط جلسة الأسئلة والأجوبة
حول السلامة واختيار الجرعة
- أفادت الإدارة بأن النطاق المتوسط إلى المنخفض من E13 هو منطقة الجرعة المفضلة للعلاج الجيني القلبي الموجَّه بـ AAV.
- أعلنت Rocket أنها تستبعد المرضى الذين يحملون عوامل خطر محتملة كالطفرات المنشطة للمتمم والعدوى الحديثة.
- قال Shah إن TMA لم يكن خاصاً بمرض بعينه وظهر بشكل رئيسي مع AAV9 وربما AAV8.
- وأضاف أن الحالات الملاحظة حتى الآن تعافت بالكامل.
شبّه Shah نقاش المخاطر بما هو معروف في علم الأورام. وقال: "يشبه الأمر متلازمة إطلاق السيتوكين (CRS) في علاج CAR T الذي شاركت فيه في Novartis. كانت CRS شائعة جداً، ومع ذلك حصل الدواء على الموافقة لأن المرض قاتل ولا توجد بدائل. الأمر مماثل لمرض Danon. أعتقد أن في عالم الأورام، يكون الناس مستعدين لتقبّل مخاطر مثل CRS أو TMA، بينما في عالم العلاج الجيني، لا يكونون كذلك."
حول توفر المرضى
- أفادت Rocket بأن تحديد هوية المرضى يزداد سهولة مع ارتفاع مستوى الوعي.
- أشارت الإدارة إلى أن الاختبارات الجينية في أوروبا أكثر رسوخاً مقارنة بالولايات المتحدة.
- أوضحت الشركة أن العائق الرئيسي هو انخفاض معدلات استخدام الاختبارات، لا غياب عبء المرض.
حول تصميم تجارب PKP2 وBAG3
- فيما يخص PKP2، أشارت Rocket إلى أن اضطرابات النظم القلبي قد تكون نقطة النهاية الرئيسية نظراً لأن اسم المرض ذاته يشير إلى هذا الخطر.
- أما BAG3، فقالت الشركة إن وظيفة البطين الأيسر ومخرجات التمرين تُدرَس بوصفها مقاييس قابلة للاعتماد.
- أفادت الإدارة بأنها تأخذ في الاعتبار ملاحظات FDA من مراجعات العلاج الجيني الأخرى، بما في ذلك اكتمال البيانات والتخطيط الإحصائي.
حول فحص المواليد والتشخيص المبكر
- أفادت Rocket بأن فحص المواليد سيستلزم على الأرجح التقدم ولاية بولاية وإجراء دراسات تجريبية.
- أوضحت الشركة أن وجود علاج معتمد عادةً ما يكون شرطاً ضرورياً قبل إضافة المرض إلى لوحات الفحص.
- أشارت الإدارة إلى أنها تسعى نحو مستقبل يتم فيه التشخيص في مرحلة مبكرة قبل ظهور الأعراض الحادة.
حول مريضات Danon من الإناث والمرضى البالغين
- أفادت الإدارة بأن المريضات من الإناث قد يعانين من مرض حاد، غير أن هذه المجموعة أكثر تبايناً من مجموعة الذكور.
- وفقاً للشركة، نادراً ما يتجاوز المرضى الذكور البالغون سن الأربعين أو الخمسين.
- أكدت Rocket أن جميع الأنماط الظاهرية تظل مؤهلة للعلاج الجيني بمجرد تقدم البرنامج.
حول تسعير KRESLADI
- أوضحت Rocket أنها لا تعتزم تسعير KRESLADI بوصفه الخيار الأغلى في السوق.
- أشارت الإدارة إلى أن التكلفة الإجمالية مدى الحياة لعلاج LAD-I أعلى بكثير من السعر المتوقع للعلاج الجيني.
- سيُحدَّد السعر قياساً بالعلاجات الجينية المعتمدة الأخرى ويُعلَن عنه لاحقاً.
الخلاصة
قدمت Rocket Pharmaceuticals قصة أكثر تركيزاً تتمحور حول اعتلال عضلة القلب وتحديد المرضى والاستعداد التجاري، في حين لا تزال تعمل على حل مسائل السلامة والتنظيم. يُرجى الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
