بايوماريين في قمة سيتي جروب إنك: فوكسوغو يقود النمو مع توسع خط الأنابيب

استخدمت شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) قمة سيتي جروب إنك للمستحضرات الحيوية "Biopharma Back to School Summit 2026" يوم الخميس الموافق 10/09/2026، لاستعراض أعمالها المتنامية بسرعة، والتي لا تزال تواجه اختبارات تنافسية وتنظيمية. وأفادت الإدارة بأن الشركة المتخصصة في الأمراض النادرة تستفيد من الطلب القوي على VOXZOGO والأصول الجديدة المكتسبة من صفقة الاستحواذ على Amicus، فضلاً عن دفع عدة برامج في خط الأنابيب نحو معالم بيانات وتقديم رئيسية.

وأبرزت الشركة ربحيتها العالية، وتوليدها المستمر للسيولة النقدية، وبصمتها التجارية الأوسع في 80 دولة. كما أشارت إلى تسوية مع Ascendis تزيل عبئاً قانونياً، حتى في ظل تصاعد المنافسة في سوق الودانة العظمية والحالات المرتبطة بها.

أبرز النقاط

• يظل VOXZOGO المحرك الرئيسي لنمو BioMarin وهو في طريقه ليصبح أول منتج "ضخم" للشركة.
• يضيف الاستحواذ على Amicus منتجَين تجاريَّين، هما GALAFOLD وPOMBILITI/OPFOLDA، بإمكانات إيرادية طويلة الأجل ضخمة.
• تواصل BioMarin تطوير عدة برامج في خط الأنابيب، تشمل نقص الغضروف، وBMN 333، وBMN 820، وALE-01.
• أفادت الإدارة بأن أدوات الذكاء الاصطناعي تُسرّع عمليات التقديم، والبحث عن المرضى، والتصميم المبكر للأدوية.
• أعلنت الشركة أنها تولّد نحو 1.00 مليار دولار سنوياً من التدفق النقدي الحر، مما يمنحها مساحة للاستثمار مع الحفاظ على الانضباط المالي.

النتائج المالية والأداء التجاري

أفادت BioMarin بأن أعمالها لا تزال مرتكزة على تسعة علاجات تجارية منظمة في وحدتين تركزان على الحالات الهيكلية والأيضية. وأوضحت الشركة أنها تعمل في 55 سوقاً وتصل إلى المرضى في 80 دولة.

• يسير VOXZOGO نحو تحقيق إيرادات للعام الكامل 2026 تتراوح بين 1.00 مليار دولار و1.05 مليار دولار.
• حقق الدواء نمواً في الإيرادات بنسبة 14% على أساس سنوي، ونمواً في الطلب من المرضى بنسبة 20% على أساس سنوي على المستوى العالمي.
• يأتي نحو 75% من إيرادات VOXZOGO من خارج الولايات المتحدة.
• أعلنت الشركة أن أربعة منتجات باتت تسير نحو مكانة "المنتج الضخم".
• وصفت BioMarin نفسها بأنها ذات ربحية عالية، مع تدفق نقدي متصاعد مدفوع بالطلب من المرضى.
• يبلغ التدفق النقدي الحر السنوي نحو 1.00 مليار دولار.

وأفادت الإدارة بأن صفقة الاستحواذ على Amicus المُغلقة مؤخراً تضيف منتجَين مطروحَين في السوق بإمكانات طويلة الأجل ذات قيمة:

• GALAFOLD لمرض فابري، بإمكانية إيرادات ذروة تبلغ 1.40 مليار دولار في منتصف ثلاثينيات القرن الحادي والعشرين.
• POMBILITI وOPFOLDA لمرض بومبي، بإمكانية إيرادات ذروة مجمّعة تبلغ 1.20 مليار دولار في منتصف وأواخر ثلاثينيات القرن الحادي والعشرين.
• تتوقع الشركة أن تكون الصفقة معزِّزة لربحية السهم على أساس غير GAAP في عام 2027.

أضافت BioMarin أن الأصول المكتسبة ينبغي أن تضيف تدفقاً نقدياً يمكن إعادة استثماره في البحث والتطوير.

VOXZOGO: النمو والاحتفاظ بالمرضى والمنافسة

يظل VOXZOGO، المماثل الببتيدي CNP الخاص بـ BioMarin لعلاج الودانة العظمية، المنتج الرائد للشركة وهو الآن في وضع يؤهله ليصبح أول منتج ضخم لها. وقالت كريستين هوبارد، المديرة التجارية الرئيسية: "أعلنّا مؤخراً في مكالمة الربع الثاني أن لدينا 4 منتجات تسير نحو مكانة المنتج الضخم، وهو ما يثير حماسنا، وVOXZOGO في المقدمة."

وأفادت الإدارة بأن المنتج يصمد بشكل جيد في مواجهة منافسة YORVIPATH من Ascendis، الذي أُطلق في فبراير 2024.

• أعلنت BioMarin أنها احتفظت بنسبة 90% من مرضى VOXZOGO حتى يوليو.
• وفقاً للشركة، لم يتحول سوى 10% من المرضى في الولايات المتحدة إلى YORVIPATH.
• يستند الاحتفاظ بالمرضى إلى الفائدة العلاجية، والروتين اليومي، وخدمات المنسق السريري الشاملة.
• أفادت الشركة بأن الفئة العمرية دون سنتين تمثل محركاً رئيسياً للنمو.
• تتوقع BioMarin أن تظل المنتج الوحيد المعتمد في تلك الفئة العمرية للسنوات القادمة.

أضافت الشركة أن السوق يصعب تعطيله لأن المرضى موزعون عبر تخصصات طبية متعددة وتتباين درجة تبني العلاج بحسب مجموعة الأطباء والموقع الجغرافي. وأضافت BioMarin أن إرشادات الإجماع الطبي تدعم العلاج عند التشخيص، مما قد يمتد بالقيمة طويلة الأجل للعلاج.

على الصعيد القانوني، أفادت BioMarin بأن تسويتها مع Ascendis تتضمن إتاوة بنسبة 20% على صافي مبيعات YORVIPATH في الولايات المتحدة، وإتاوة بنسبة 18% على المبيعات في الاتحاد الأوروبي والبرازيل وكوريا الجنوبية. وأفادت الإدارة بأن الاتفاقية تزيل حالة عدم اليقين المرتبطة بالتقاضي وتتيح للشركة تحقيق القيمة فوراً بدلاً من انتظار نزاع أطول أمداً.

تحديثات خط الأنابيب

استخدمت BioMarin القمة لتقديم تحديث مفصّل حول عدة برامج تطويرية ضمن محفظتها للأمراض النادرة.

نقص الغضروف وتوسع VOXZOGO

أفادت الشركة بأنها نشرت مؤخراً بيانات حول نقص الغضروف، وهو اضطراب نمو مرتبط، وجاءت النتائج أفضل من المتوقع على صعيد النمو والمقاييس الثانوية. وقد اكتمل التقديم إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بالفعل، وينتظر تحديد تاريخ PDUFA.

• تقدّر الشركة نحو 14,000 مريض قابل للعلاج في حالات نقص الغضروف، مقارنة بـ 24,000 في الودانة العظمية.
• أفادت BioMarin بأن معدل التشخيص لا يتجاوز 30% وتسعى إلى تحسين عملية التعرف على المرضى.
• يمكن للأطباء المعالجين والبنية التحتية التجارية المستخدمة للودانة العظمية دعم الإطلاق.
• أفادت الإدارة بأن البيانات أظهرت فائدة ذات دلالة إحصائية في طول الذراع، إضافة إلى نمو الطول.
• تتوقع الشركة الإطلاق العام المقبل في حال موافقة الجهات التنظيمية على الدواء.

وقال غريغ فريبرغ، المدير التنفيذي الرئيسي للبحث والتطوير، إن الشركة أتمّت تقديم طلبها إلى FDA في غضون 79 يوماً من قفل قاعدة البيانات. وأضاف: "79 يوماً بين قفل قاعدة البيانات والتقديم إلى FDA. هذا يضعنا، وفقاً لأرقام ماكنزي على الأقل، في الربع الأعلى أداءً."

BMN 333

ناقشت BioMarin أيضاً BMN 333، وهو مماثل CNP من الجيل التالي مصمم ليبقى في الجسم لفترة أطول من VOXZOGO.

• أظهرت بيانات المرحلة الأولى زيادة بمقدار 13 ضعفاً في المساحة تحت المنحنى للـ CNP الحر مقارنة بـ VOXZOGO، وفقاً للشركة.
• أفادت الإدارة بأن مستويات GMP الحلقي ارتفعت من 2 إلى 5 أضعاف مقارنة بـ VOXZOGO.
• يبلغ عمر النصف للجزيء نحو 100 ساعة، مقارنة بأقل من ساعة واحدة لـ VOXZOGO.
• التسجيل في المرحلة الثانية جارٍ عبر سبع دول.
• تستخدم الدراسة ثلاثة مستويات جرعات وعنصر تحكم داخلي بـ VOXZOGO.
• المرحلة الثالثة مخططة كتجربة تفوق مقارنة بـ VOXZOGO، مصممة للكشف عن تحسن بنسبة 50% في سرعة النمو السنوية.
• من المتوقع الحصول على بيانات المرحلة الثانية في عام 2027.

وأفاد فريبرغ بأن الهدف هو تحقيق تأثير ديناميكي دوائي أقوى من VOXZOGO، واصفاً البرنامج بأنه خطوة نحو علاج أكثر ديمومة وفعالية محتملة.

BMN 820

أفادت BioMarin بأن BMN 820، المعروف أيضاً بـ DMX-200، يمر بالمرحلة الثالثة في علاج التصلب القطاعي البؤري للكبيبات (FSGS).

• اكتمل التسجيل في الدراسة.
• اجتازت الدراسة تحليل العبثية.
• نقطة النهاية الأولية هي خفض البروتينية على مدى عامين، وهو ما قالت الشركة إن FDA قبله للموافقة الكاملة.
• أفادت BioMarin بأن التجربة مصممة كإضافة إلى علاج ARB.
• من المتوقع الحصول على بيانات المرحلة الثالثة في عام 2028.
• قالت الشركة إنها لا تزال تقيّم ما إذا كان مسار الموافقة المتسارعة ممكناً استناداً إلى بيانات السنة الأولى.

أفادت الإدارة بأن الدواء يعمل عبر تثبيط CCR2 ويستهدف الالتهاب الناجم عن الضامة، مشيرةً إلى أن ذلك يختلف عن العلاجات التي تستهدف الأوعية الدموية.

ALE-01

أفادت BioMarin بأنها أتمّت الاستحواذ على ALE-01 من Aleta Therapeutics، مضيفةً نهجاً لتقليل الركيزة لعلاج نقص الفوسفاتاز.

• البرنامج في مراحله الأخيرة من المرحلة الأولى.
• تتوقع BioMarin نشر بيانات المرحلة الأولى في عام 2025، بما تشمله من بيانات المتطوعين الأصحاء والمرضى.
• تخطط الشركة لتقديم طلب في الولايات المتحدة بعد اكتمال أعمال السمية المزمنة.
• ستدرس المرحلة الثانية مجموعات مختلفة من المرضى، بما فيها المرض ذو البداية في مرحلة الطفولة والمرض ذو البداية في مرحلة البلوغ.
• أفادت BioMarin بأن العلاج الفموي قد يصل إلى أعراض العضلات والمفاصل التي قد لا تعالجها الأدوية البيولوجية الحالية الموجهة للعظام بشكل جيد.

وقال فريبرغ إن ما يُبشّر به الجزيء هو قدرته على الوصول إلى الأقسام غير المرتبطة بالعظام. وأضاف أن كثيراً من المرضى البالغين المصابين بنقص الفوسفاتاز يعانون من أعراض كالتعب والإعياء وآلام العضلات.

الذكاء الاصطناعي وكفاءة التطوير

أفادت الإدارة بأن BioMarin تستخدم الذكاء الاصطناعي في عدة مجالات من أعمالها، من إنشاء الوثائق إلى تحديد المرضى والتصميم المبكر للأدوية.

• ساعدت أدوات الذكاء الاصطناعي الشركة على إتمام تقديم طلب نقص الغضروف في 79 يوماً من قفل قاعدة البيانات.
• أفادت BioMarin بأنها تستخدم البيانات الجينية والرصد الاجتماعي وقواعد بيانات المطالبات للبحث عن المرضى.
• أفادت الشركة بأنها تمكنت ذات مرة من تحديد مريض في الرحم عبر رصد البحث على الإنترنت لأغراض التسجيل في التجارب السريرية.
• تختبر أيضاً أدوات ذكاء اصطناعي من جهات خارجية لإنشاء تقارير الدراسات السريرية.
• أفادت BioMarin بأنها تتعاون مع Veeva في إدارة البيانات والتوافق.
• أفادت الشركة بأن نماذج اللغة الكبيرة قد تساعد في تقليل الاختبارات في مراحل الاكتشاف المبكرة.

أفادت الإدارة بأن تدفقها النقدي الحر السنوي البالغ نحو 1.00 مليار دولار يمنحها مساحة للاستثمار في هذه الأدوات دون تحمّل مخاطر غير مبررة.

التوقعات المستقبلية

قدّمت BioMarin نظرة إيجابية حول مسار نموها على المدى البعيد، مع الإشارة إلى أن بعض أكبر المكاسب لا تزال تعتمد على القرارات التنظيمية والتنفيذ.

• من المتوقع الحصول على الموافقة الكاملة لـ VOXZOGO في علاج الودانة العظمية العام المقبل.
• أفادت الإدارة بأن الموافقة الكاملة لن تغير سلوك الوصف الطبي كثيراً، لكنها قد تعزز ثقة الأطباء.
• تتوقع الشركة أن تتضمن النشرة أكثر من 10 سنوات من بيانات السلامة ونحو 1,200 سنة مريض من بيانات التجارب السريرية.
• تتوقع BioMarin أيضاً أن تتضمن النشرة بيانات الطول والتناسب وتكوين الجسم وبيانات FRAME وMagNUM ونتائج جودة الحياة.
• أفادت الشركة بأن الموافقة الكاملة قد تجعل الموافقات المتسارعة الجديدة في نفس التوجه أصعب، وإن كانت FDA ستحتفظ بصلاحيتها التقديرية.

فيما يخص نقص الغضروف، أفادت BioMarin بأن مهمتها الرئيسية هي تحسين معدلات التشخيص وتثقيف الأطباء حول إلحاحية العلاج والمشكلات الصحية المرتبطة. وأضافت الشركة أنها تعمل أيضاً مع أخصائيي علم الأمراض لإعادة تصنيف المتغيرات ذات الأهمية غير المحددة.

بالنسبة لـ BMN 333، أفادت BioMarin بأن نتائج المرحلة الثانية في عام 2027 ينبغي أن تساعد في توجيه اختيار الجرعة للمرحلة الثالثة. وبالنسبة لـ BMN 820، أفادت الشركة بأن النتيجة الرئيسية ستكون في عام 2028. وبالنسبة لـ ALE-01، فإن الخطوة التالية هي إنهاء الدراسات المبكرة والانتقال إلى التطوير الأوسع.

تعليقات مختارة من الإدارة

• "أعلنّا مؤخراً في مكالمة الربع الثاني أن لدينا 4 منتجات تسير نحو مكانة المنتج الضخم، وهو ما يثير حماسنا، وVOXZOGO في المقدمة."
• "ما شاركناه حتى الآن هو أننا شهدنا احتفاظاً بنسبة 90% من مرضى VOXZOGO حتى يوليو. مع الأخذ بعين الاعتبار أن YORVIPATH أُطلق في فبراير. لا يزال 10% قد تحولوا في الولايات المتحدة، حيث أُطلق المنتج."
• "ما يُبشّر به الجزيء هو أنه سيتمكن أيضاً من الوصول إلى تلك الأقسام غير المرتبطة بالعظام."

أبرز جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، عادت الإدارة إلى المحاور الرئيسية ذاتها: صمود VOXZOGO، وحجم فرصة نقص الغضروف، وشكل خط الأنابيب.

• أفادت BioMarin بأن الفئة العمرية دون سنتين ذات أهمية بالغة لأنها لا تزال مرخصة حصرياً لـ VOXZOGO.
• أفادت الشركة بأن معدل الاحتفاظ البالغ 90% يُظهر أن دخول المنافسة لم يغير السوق بشكل جوهري.
• أفادت الإدارة بأن الموافقة الكاملة لـ VOXZOGO ستدعم الثقة بشكل رئيسي، دون تغيير كبير في سلوك الوصف الطبي.
• أفادت BioMarin بأن نقص الغضروف يعاني من معدل تشخيص أدنى من الودانة العظمية، مما يجعل البحث عن المرضى محوراً رئيسياً.
• أفادت الشركة بأن BMN 333 مصمم للتفوق على VOXZOGO، في حين يعالج BMN 820 وALE-01 حالات أمراض نادرة مختلفة.

أفادت BioMarin بأن قاعدتها التجارية وتدفقها النقدي وخط أنابيبها يمنحانها عدة مسارات للنمو، حتى في ظل مواجهتها للخطوات التنظيمية والضغوط التنافسية.

يُرجى الرجوع إلى النص الكامل للمكالمة أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا