ديسك ميديسين في مؤتمر مورغان ستانلي: خط الأدوية يقترب من اختبارات محورية

الاثنين، 14/09/2026 — في مؤتمر مورغان ستانلي السنوي الـ24 للرعاية الصحية العالمية، استعرضت شركة Disc Medicine (IRON) خط أدويتها المتجه نحو عدد من الاختبارات السريرية والتنظيمية الهامة، في ظل منافسة متصاعدة في كل مجال من مجالات أمراضها الرئيسية. وأكد الرئيس التنفيذي جون كويسيل أن الشركة تمتلك سيولة نقدية كافية لتمويل عملياتها حتى عام 2029، مشيراً في الوقت ذاته إلى نافذة زمنية ضيقة تنتظرها، إذ قد تحدد بيانات التجارب السريرية واجتماعات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) المرحلة التالية من مسيرة الشركة.

أبرز النقاط

• تتوقع Disc Medicine الحصول على بيانات المرحلة الثالثة لعقار بيتوبيرتين في مرض البورفيريا الحمراء التكاثرية (EPP) خلال الربع الرابع من عام 2024.
• أعلنت الشركة عن امتلاكها 780 مليون دولار نقداً في نهاية الربع الثاني من 2024، مع توقعات باستمرار التشغيل حتى عام 2029، حتى دون احتساب أي إيرادات من بيتوبيرتين.
• أظهر عقار DISC-0974 في علاج فقر الدم المرتبط بتليف النقي معدلات استجابة متسقة عبر مجموعات المرضى المختلفة، مع توقع عقد اجتماع مع FDA في نهاية المرحلة الثانية قبل نهاية عام 2024.
• أظهر عقار DISC-3405 في علاج كثرة الحمر الحقيقية انخفاضاً في الحاجة إلى الفصد وضبطاً لمستوى الهيماتوكريت في المرحلة الثانية، مع توقع بيانات إضافية لدعم خطط المرحلة الثالثة في 2025.
• أفادت الإدارة بأن الشركة تبني خططاً تجارية لأسواق الأمراض النادرة وأورام الدم، مع الحفاظ على انضباط الإنفاق.

النتائج المالية

أكدت Disc Medicine أن ميزانيتها العمومية تظل ركيزة أساسية في قضيتها الاستثمارية.

• بلغت السيولة النقدية في نهاية الربع الثاني من 2024 نحو 780 مليون دولار.
• أكدت الإدارة أن هذا المبلغ يكفي لتمويل العمليات حتى عام 2029 وفق افتراضات محافظة.
• لا تشمل هذه التوقعات أي إيرادات محتملة من عقار بيتوبيرتين.
• أوضحت الشركة أن مدة التشغيل المتوقعة تعكس بالفعل النفقات التجارية الكاملة، بما فيها الإنفاق على التثقيف بالأمراض والتواصل مع الأطباء.

وقال كويسيل إن الشركة لا تزال تستثمر في الاستعداد للإطلاق والتثقيف السوقي، مؤكداً أن خطة الإنفاق تبقى تحت السيطرة. وأضاف: "أود القول إنه يمكنك تقريباً رؤية القيمة الكاملة للشركة متجسدة في خط أدويتها إضافةً إلى السيولة النقدية."

التحديثات التشغيلية

بيتوبيرتين في مرض البورفيريا الحمراء التكاثرية

يُعدّ بيتوبيرتين، المعروف أيضاً بـDISC-0974، البرنامج الرئيسي لشركة Disc Medicine، وهو قيد التطوير لعلاج مرض البورفيريا الحمراء التكاثرية (EPP)، وهو مرض نادر يعاني فيه المرضى من آلام حادة ويتجنبون التعرض لأشعة الشمس بسبب تراكم البروتوبورفيرين.

• من المتوقع الإعلان عن بيانات المرحلة الثالثة APOLLO في الربع الرابع من 2024.
• صُممت التجربة للكشف عن فارق يبلغ نحو 11 ساعة في الوقت الذي يقضيه المرضى في ضوء الشمس.
• تشمل النقاط الأولية المشتركة انخفاض البروتوبورفيرين IX (PP9) والوقت في ضوء الشمس، مع تحديد الدلالة الإحصائية بقيمة p أقل من 0.05.
• أظهرت بيانات المرحلة الثانية اتجاهاً تصاعدياً في الوقت الذي يختار فيه المرضى التعرض لضوء الشمس من الشهر الثاني إلى الشهر السادس، وقد اعتُمد الشهر السادس لحساب قدرة المرحلة الثالثة.
• أظهرت كل من تجربة AURORA في المرحلة الثانية بالولايات المتحدة، التي امتدت أربعة أشهر وشملت 75 مريضاً، ودراسة أسترالية مفتوحة التسمية لمدة ستة أشهر، تفضيل المرضى المستداماً للتعرض لمزيد من الضوء.
• تُظهر دراسة التمديد طويل الأمد HELIOS-B استمرار قمع PP9 دون انقطاع يُذكر على مدى سنوات.
• انتقل 86 من أصل 100 مريض في المرحلة الثانية، أي ما نسبته 86%، إلى دراسة التمديد طويل الأمد.
• رفض 2 فقط من أصل أكثر من 180 مريضاً مؤهلاً في المرحلة الثالثة الدخول في دراسة التمديد، بمعدل انتقال بلغ 98.9%.

وأوضح كويسيل أن الدواء يمكنه تغيير البيولوجيا بسرعة، غير أن سلوك المرضى قد يستغرق وقتاً أطول للتكيف. وقال: "يمنح الدواء المرضى القدرة البيوكيميائية على قضاء الوقت في الضوء في غضون أسابيع قليلة. لكن المرضى الذين أمضوا حياتهم بأكملها يتجنبون ضوء الشمس، وكثيراً ما بنوا أسلوب حياتهم بالكامل حول ذلك، يحتاجون إلى بعض الوقت للتكيف مع هذه الحرية المستجدة."

أشارت الإدارة أيضاً إلى أن الموسمية بدت ممثلة تمثيلاً جيداً في البيانات، إذ جاء مرضى المرحلة الثانية من مناطق مثل سياتل وبوسطن وميامي وتكساس. وأوضحت الشركة أن مرضى المرحلة الثالثة في الولايات المتحدة توزعوا عبر الفصول المختلفة، في حين تركز المرضى الأوروبيون في أشهر الصيف، وهو ما ترى الشركة أنه قد يساعد على إظهار تأثير الدواء.

على الصعيد التجاري، أفادت Disc Medicine بأنها حددت نحو 600 مريض في أبرز 10 إلى 15 مركزاً متخصصاً، مع أعمال ميدانية تساعد في التحقق من هذا التقدير. كما تستخدم الشركة بيانات المطالبات للبحث عن مرضى إضافيين، وتخطط لتشكيل فريق ميداني مؤلف من 24 شخصاً لسوق البورفيريا.

وأقرت الإدارة بأن فرصة مرض EPP تنطوي على منافسة، لكنها ترى أن بيتوبيرتين قد يتميز لأنه يستهدف البيولوجيا الجذرية للمرض عبر خفض البروتوبورفيرين IX في الحجرة البلازمية. وأشارت الشركة إلى أن SCENESSE، المنتج الوحيد المعتمد، هو عقار أفاميلانوتيد يُزرع جراحياً، في حين يُتوقع إطلاق عقار ديرسيميلاغون الفموي من شركة LEO Pharma في النصف الأول من 2025 بعد مسار تطوير متذبذب.

DISC-0974 في فقر الدم المرتبط بتليف النقي

ناقشت Disc Medicine أيضاً عقار DISC-0974 في علاج فقر الدم المرتبط بتليف النقي، وهو سوق أكبر من سوق EPP، وتعتقد الشركة أن نهجها يتميز عن علاج مثبطات JAK.

• صُممت دراسة المرحلة الثالثة المخططة بثلاث إلى أربع مجموعات، تمتد من المرضى حديثي التشخيص إلى أولئك الذين يتلقون ما يصل إلى 6 وحدات نقل دم على مدى 12 أسبوعاً.
• أفادت الإدارة بأن معدل الاستجابة الرئيسية يتراوح بين 50% و60% عبر مجموعات المرضى.
• يتراوح معدل الاستجابة الثانوية بين 70% و80%.
• أوضحت الشركة أن الاستجابة تبدو متسقة عبر مجموعة متنوعة من المرضى لأن الدواء يعمل من خلال آلية مشتركة تحفز تكوين الهيموغلوبين.
• من المتوقع إجراء قطع بيانات إضافي في وقت لاحق من 2024، وسيُستخدم في اجتماع نهاية المرحلة الثانية مع FDA.
• يُتوقع عقد هذا الاجتماع مع FDA قبل نهاية 2024.
• يُتوقع انطلاق المرحلة الثالثة في 2025.

وقال كويسيل إن البيانات أظهرت نشاطاً لدى المرضى الذين خضعوا للعلاج بموميلوتينيب وJAKAFI وباكريتينيب، مشيراً إلى أن البرنامج يسير بالتوازي مع علاج مثبطات JAK لا في مواجهته المباشرة. وأضاف أن المرضى في التجربة ظلوا يعانون من فقر الدم لكنهم استجابوا بشكل جيد لعقار DISC-0974.

كما أفادت الشركة بأنها تستكشف استخدام DISC-0974 في مرض التهاب الأمعاء من خلال تجربة RALLY IBD التي انطلقت في مطلع 2024، وتهدف إلى رصد إشارة في فقر الدم الناجم عن الالتهاب. وأشارت Disc Medicine إلى أن الفئة المستهدفة قد تبلغ مئات الآلاف، وهي تدرس منتجاً من الجيل الثاني بعمر نصف أطول في المصل قد يكون أكثر ملاءمة للمرضى الذين يزورون أطباءهم بشكل أقل تكراراً.

DISC-3405 في كثرة الحمر الحقيقية وداء الخلايا المنجلية

يجري تطوير الجسم المضاد DISC-3405 الموجه نحو TMPRSS6 من قِبل Disc Medicine لعلاج اضطرابين في الدم.

• في كثرة الحمر الحقيقية، جرى تقديم بيانات المرحلة الثانية RESTORE-PV في مؤتمر SOHO.
• اعتمدت المجموعة A على التصعيد التدريجي للجرعة واستقرت عند 300 ملليغرام كل أسبوعين.
• اعتمدت المجموعة B على جرعة ثابتة قدرها 300 ملليغرام كل أربعة أسابيع.
• تمثلت الإشارات الرئيسية للفاعلية في انخفاض الحاجة إلى الفصد واستقرار الهيماتوكريت عند نحو 45%.
• أفادت الإدارة بأن فقر الدم الناجم عن العلاج وتفاعلات موقع الحقن كانت منخفضة حتى الآن.
• يُتوقع أن تدعم نتائج المجموعة B اختيار الجرعة والتقدم نحو المرحلة الثالثة.
• يُتوقع عقد اجتماع نهاية المرحلة الثانية في 2025، مع توقع انطلاق المرحلة الثالثة أيضاً في 2025.

في داء الخلايا المنجلية، أفادت الشركة بأن تجربتها في المرحلة الأولى-ب لا تزال تركز على السلامة والآلية، متوقعةً الحصول على بيانات عدد محدود جداً من المرضى، لا تعدو كونها تقارير حالات، بحلول نهاية 2024. والهدف هو إثبات أن الدواء يقيد الحديد بطريقة تخفض تركيز الهيموغلوبين داخل خلايا الدم الحمراء وتؤثر على المؤشرات الحيوية المرتبطة بتلف الخلايا والتشكّل المنجلي. وأشارت الإدارة إلى أن النتائج السريرية طويلة الأمد كالأزمات الانسدادية الوعائية وتلف الشبكية والكلى ستستغرق وقتاً أطول بكثير للتقييم.

المشهد التنافسي

أفردت Disc Medicine جزءاً كبيراً من النقاش لكيفية تموضع كل برنامج في مجال مزدحم بالمنافسين.

• في مرض EPP، تواجه الشركة منافسة من SCENESSE وديرسيميلاغون، وكلاهما متوقع دخوله السوق في 2025.
• في فقر الدم المرتبط بتليف النقي، يشمل المنافسون موميلوتينيب وJAKAFI وباكريتينيب وعوامل ناشئة مثل نافيتوكلاكس.
• في كثرة الحمر الحقيقية، أُطلق عقار روسفيرتيد بالفعل، فيما يخضع كل من ديفاراسيب وسابابلورسين من شركة Ono Pharmaceuticals للتطوير.
• أفادت الإدارة بأن مجال TMPRSS6 يبدو أنه يتقارب نحو معدلات مماثلة للتحرر من الفصد، مما يجعل التحمل والسلامة والراحة وسهولة الاستخدام عوامل تمييز رئيسية.

وقال كويسيل إن الشركة لا ترى منافسة من مصدر صيني في مجال مثبطات GlyT1 سواء لمرض EPP أو فقر الدم المرتبط بتليف النقي. كما أشار إلى اعتماد أدوات الذكاء الاصطناعي، بصفة رئيسية لتحديد المرضى وتحديد مواقع الأطباء في بيئات الأمراض النادرة.

التوقعات المستقبلية

أفادت Disc Medicine بأن الأشهر الاثني عشر المقبلة قد تكون بالغة الأهمية بشكل غير معتاد.

• يُتوقع الإعلان عن بيانات المرحلة الثالثة APOLLO لبيتوبيرتين في مرض EPP في الربع الرابع من 2024.
• يُتوقع إجراء قطع بيانات إضافي لتليف النقي قبل نهاية 2024، تمهيداً لاجتماع FDA في نهاية المرحلة الثانية.
• يُتوقع الحصول على بيانات المرحلة الأولى-ب لداء الخلايا المنجلية لعقار DISC-3405 بحلول نهاية 2024.
• يُتوقع أيضاً إجراء قطع بيانات إضافي لـRESTORE-PV قبل نهاية 2024.
• تتوقع الشركة عقد اجتماع نهاية المرحلة الثانية مع FDA لتليف النقي قبل نهاية 2024، وانطلاق المرحلة الثالثة في 2025.
• بالنسبة لعقار DISC-3405 في كثرة الحمر الحقيقية، تتوقع الشركة اجتماع نهاية المرحلة الثانية في 2025 وانطلاق المرحلة الثالثة في 2025.
• إذا جاءت نتائج APOLLO إيجابية وحصل الدواء لاحقاً على موافقة FDA، فقد يصبح بيتوبيرتين أول منتج تجاري للشركة.
• يُتوقع أيضاً إطلاق عقار ديرسيميلاغون من شركة LEO Pharma في النصف الأول من 2025.

أشارت الإدارة إلى أن قواعد التسعير الخارجية، بما فيها تسعير الدولة الأكثر تفضيلاً، قد تؤثر على تفكيرها في الشراكات وقيمة الأسواق الأجنبية. وأكدت التزامها ببناء السوق الأمريكية لبيتوبيرتين بمفردها، في حين لا تزال الاستراتيجية الدولية في طور التطور.

ووصف كويسيل المرحلة المقبلة بأنها نقطة تحول، قائلاً: "أعتقد أن هذه لحظة تحول استثنائية للشركة في نهاية هذا العام."

أبرز ما جاء في جلسة الأسئلة والأجوبة

في جلسة الأسئلة والأجوبة، عاد المسؤولون إلى عدة محاور متكررة: الثقة في تصميم APOLLO، ودور الموسمية، وقيمة خط الأدوية الأشمل.

• قال كويسيل إن الشركة حققت توافقاً واسعاً مع FDA عقب اجتماع النوع A الذي عُقد في يونيو بشأن نقاط نهاية APOLLO.
• أوضح أن افتراض قدرة التجربة استند إلى فارق 11 ساعة في التعرض لضوء الشمس رُصد في وقت مبكر من البيانات، فيما اختير الشهر السادس للتحليل الرئيسي لإتاحة الوقت للمرضى لتعديل سلوكهم.
• أشار إلى أن الشركة اتبعت نهجاً محافظاً باستخدام بيانات الانفصال المبكر بدلاً من الحد الأقصى للتأثير الملاحظ.
• أفادت الإدارة بأن الموسمية لم تُشكّل مشكلة كبيرة في المرحلة الثانية، وأن التوزع الجغرافي للمرضى ساعد على إظهار تأثير الدواء عبر أنماط مناخية مختلفة.
• قال كويسيل إن دعم مناصرة المرضى تنامى منذ رسالة الرد الكامل السابقة، مع تزايد المرضى الذين يشاركون تجاربهم الإيجابية ويساهمون في رفع الوعي بالمرض.
• أشار إلى أن معدل الانتقال المرتفع إلى دراسة التمديد طويل الأمد يعكس حماساً قوياً من المرضى تجاه العلاج.
• فيما يخص تليف النقي، أفادت الإدارة بأن DISC-0974 قد يكون أحد أوسع الجزيئات في هذا المجال لأنه يبدو فعالاً عبر المرضى حديثي التشخيص والمرضى الذين يتلقون نقل دم مكثفاً.
• في كثرة الحمر الحقيقية، أشارت الشركة إلى أن البيانات الأولية تُشير إلى ملف تنافسي، والسؤال الرئيسي هو ما إذا كان الدواء قادراً على التميز من حيث السلامة والراحة.

تدخل Disc Medicine النصف الثاني من 2024 مع عدة قراءات واجتماعات تنظيمية في الأفق، واحتياطي نقدي ضخم، وخط أدوية تقول إدارتها إنه قادر على دعم الشركة باستقلالية. ويواجه المستثمرون الآن سلسلة من الاختبارات التي ستكشف ما إذا كانت الوعود المبكرة قادرة على التحول إلى منتجات معتمدة.

يُرجى الرجوع إلى النص الكامل أدناه لمزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا