بايوكريست تتحول نحو النمو الخارجي في مؤتمر مورغان ستانلي

في يوم الثلاثاء الموافق 15/09/2026، استغلت شركة BioCryst Pharmaceuticals Inc. (BCRX) مؤتمر مورغان ستانلي السنوي الرابع والعشرين للرعاية الصحية العالمية لرسم ملامح مرحلة جديدة في مسيرتها: مرحلة تعتمد فيها بدرجة أقل على الاكتشاف الداخلي، وبدرجة أكبر على الصفقات الخارجية، مع الاستناد إلى الزخم المستمر لعقارها الرئيسي ORLADEYO. وأبدت الشركة نبرة متفائلة حيال النمو والربحية، غير أنها أقرّت في الوقت ذاته بتصاعد حدة المنافسة في سوق الوذمة الوعائية الوراثية، والحاجة الملحّة إلى مواصلة البحث عن أصول جديدة.

وأوضح الرئيس التنفيذي تشارلي غاير أن بايوكريست ابتعدت عن تقليدها الممتد أربعين عاماً في اكتشاف الأدوية داخلياً، وذلك لأن الشركة باتت مربحة وترى أن الابتكار الخارجي يوفر عوائد أفضل بعد تعديل المخاطر. وأشار إلى أن هذه الاستراتيجية تهدف إلى توسيع امتياز الشركة في مجال الأمراض النادرة مع الحفاظ على انضباط الإنفاق.

أبرز النقاط

• تتحول بايوكريست من البحث الداخلي إلى الابتكار الخارجي في أعقاب تحقيقها الربحية.
• يظل ORLADEYO المنتج الأساسي للشركة، وقد شهد عام 2025 أقوى سنة له من حيث إضافة مرضى جدد.
• يُضيف الاستحواذ على Astria Therapeutics عقار navenibart إلى المحفظة، وهو علاج تكميلي للوذمة الوعائية الوراثية يستهدف المرضى الذين يتلقون العلاج بالحقن.
• تتوقع الإدارة تجاوز إيراداتها حاجز 1,000,000,000 دولار بحلول عام 2030 مع قاعدة تكاليف مستقرة.
• من المرجح أن تكون الصفقات المستقبلية أصغر حجماً، بمدفوعات مقدمة تتراوح بين 100,000,000 دولار و200,000,000 دولار للأصول في المرحلتين الأولى والثانية.

التحول الاستراتيجي ونموذج الأعمال

قال غاير إن النموذج الجديد لبايوكريست يعكس وضعها المالي ورؤيتها للسوق.

• أوقفت الشركة السعي وراء برامج اكتشاف الأدوية الداخلية.
• استقطبت قيادات علمية جديدة، من بينها الدكتور سانديب مينون بوصفه كبيراً لمسؤولي البحث والتطوير، وديفيد جنكينز كبيراً للمسؤولين العلميين قادماً من شركة Ipsen، وذلك لتقييم الفرص الخارجية.
• أكدت الإدارة أن الهدف ليس الابتعاد عن العلم، بل التركيز على تقييم العلوم الخارجية واستقطاب الأصول التي تتوافق مع خبرة الشركة في مجال الأمراض النادرة.
• أعلنت بايوكريست التزامها بالربحية المستدامة، التي وصفها غاير بأنها "خط أحمر".

وأشار غاير إلى أن الميزانية العمومية للشركة والرافعة التشغيلية لديها تمنحانها الآن هامشاً للتوسع دون المساس بالانضباط المالي. وقال إن المعاملات المستقبلية ستُهيكَل على الأرجح بمدفوعات مرتبطة بالأداء بدلاً من شيكات مقدمة ضخمة.

النتائج المالية والتوقعات

لم تقدم بايوكريست تحديثاً كاملاً للأرباح في ملخص المؤتمر، لكن الإدارة أشارت إلى عدة مؤشرات مالية تُشكّل توقعاتها.

• سجّل ORLADEYO أقوى سنة له في إضافة مرضى جدد خلال عام 2025، مع استمرار هذا الزخم في عام 2026.
• الشركة مربحة وتعتزم الحفاظ على ذلك.
• يبلغ الإنفاق على المبيعات والتسويق ما يقل قليلاً عن 150,000,000 دولار سنوياً.
• من المتوقع أن يرتفع هذا الإنفاق فقط بما يتوافق مع زيادات تكاليف المعيشة، حتى مع توسع المحفظة.
• أفادت الإدارة بأنها تتوقع تجاوز الإيرادات حاجز 1,000,000,000 دولار بنهاية عام 2030، مع ربحية أعلى بشكل ملحوظ.
• اكتمل الاستحواذ على Astria Therapeutics بقيمة مؤسسية تبلغ 700,000,000 دولار.
• من المتوقع أن يتضمن تطوير الأعمال المستقبلي مدفوعات مقدمة تتراوح بين 100,000,000 دولار و200,000,000 دولار للأصول المبكرة في مجال الأمراض النادرة.

وأوضحت الشركة أن هذا الهيكل ينبغي أن يُمكّنها من تنمية الإيرادات بوتيرة أسرع من التكاليف، مما يُولّد رافعة تشغيلية مع نمو المحفظة.

ORLADEYO يبقى ركيزة الشركة الأساسية

يظل ORLADEYO، وهو علاج وقائي فموي للوذمة الوعائية الوراثية، في صميم أعمال بايوكريست. وقال غاير إن الدواء يواصل أداءه الجيد بعد أكثر من خمس سنوات من إطلاقه، كونه العلاج الوقائي الفموي الوحيد في سوق الوذمة الوعائية الوراثية.

• وفقاً للإدارة، يواصل نحو 60% من المرضى الذين يبدأون تناول ORLADEYO العلاجَ بعد مرور عام.
• قال غاير إن ذلك يعكس فاعلية قوية لدى معظم المرضى، حتى وإن لم يكن الدواء فعّالاً للجميع.
• دعمت الأدلة الواقعية المستمدة من مئات الآلاف من المرضى رؤية الشركة لأداء الدواء.
• يأتي نحو ثلث مرضى ORLADEYO الحاليين من فئة مثبط C1 الطبيعي (nC1-INH)، وهي فئة كانت تُشخَّص بشكل غير كافٍ وتحظى برعاية منقوصة في السابق.
• أُطلق التصنيف الخاص بالأطفال من سن 2 إلى 12 عاماً في أغسطس 2025 بتركيبة الحبيبات، وتجاوز الطلب عليه التوقعات الداخلية.

أفادت بايوكريست بأن سوق الوذمة الوعائية الوراثية قد نضج، إذ يوجد حالياً 11 منتجاً مُعلَّماً معتمداً، وخمسة إلى ستة منتجات أخرى في مراحل تطوير متقدمة، لخدمة شريحة مرضى في الولايات المتحدة تبلغ نحو 10,000 مريض. ومع ذلك، أشارت الشركة إلى أن العلاج الوقائي يغطي الآن نحو 80% من مرضى الوذمة الوعائية الوراثية المعالَجين، ارتفاعاً من مستويات أدنى بكثير قبل عقد من الزمن، مما يعكس تحولاً أوسع نحو الوقاية.

الضغط التنافسي في سوق الوذمة الوعائية الوراثية

تطرقت الإدارة إلى ظهور منافسة فموية جديدة، من بينها Ververis icatibant، وأوضحت أنها تتوقع بعض الضغط على نمو المرضى الجدد، لكن دون تحولات كبرى بعيداً عن ORLADEYO.

• أفادت بايوكريست بأنها كانت قد أدرجت المنافس الفموي الجديد في نموذجها السوقي الأساسي خلال صيف عام 2025.
• أشارت تحليلات الاقتران ومحاكاة السوق إلى أن المنتج الفموي الجديد قد يستقطب بعض المرضى الجدد.
• غير أن الشركة أوضحت أن مرضى ORLADEYO الحاليين يرون في الخيارات الفموية الجديدة ما يشبه ما يستخدمونه بالفعل.
• المرضى الذين جربوا ORLADEYO ثم انتقلوا إلى العلاج الوقائي بالحقن قد يكونون الفئة الأكثر احتمالاً للنظر في علاج فموي آخر.
• قالت الإدارة إن التأثير الرئيسي للمنافسة ينبغي أن يكون تباطؤ النمو، لا خسارة كبيرة في عدد المرضى.

navenibart وصفقة الاستحواذ على Astria

كانت أبرز خطوات بايوكريست في خط أنابيب المنتجات هذا العام استحواذها على Astria Therapeutics بقيمة مؤسسية تبلغ 700,000,000 دولار، مما أضاف navenibart إلى محفظتها. ووصفت الإدارة الدواء بأنه مكمّل لـ ORLADEYO لا منافس له.

• يستهدف navenibart نحو 5,000 مريض أمريكي يتلقون علاجات وقائية بالحقن.
• معظم هؤلاء المرضى يتلقون Takhzyro، الرائد التاريخي في السوق.
• ترى بايوكريست في navenibart خياراً "مشابهاً لـ Takhzyro لكن أفضل منه" نظراً لفترات جرعاته الأطول.
• أظهرت بيانات المرحلة الثانية من دراسة ALPHA-SOLAR معدلات نوبات متوسطة تقل عن 2 في السنة مع الجرعات الفصلية ونصف السنوية.
• اكتملت التسجيلات في الدراسة المحورية من المرحلة الثالثة ALPHA-ORBIT في يونيو 2025، وهي أكبر دراسة من المرحلة الثالثة أُجريت على الإطلاق في مجال الوذمة الوعائية الوراثية وفقاً للإدارة.
• جاء التسجيل أسرع من أي تجربة سابقة من المرحلة الثالثة في مجال الوذمة الوعائية الوراثية.
• تتوقع بايوكريست تضمين كلا فترتي الجرعات في التصنيف، مما يمنح المرضى والأطباء مرونة أكبر.

قال غاير إن خيار الجرعة نصف السنوية قد يجذب الأطباء أيضاً لأنه يتيح زيارات أكثر تكراراً للمرضى لأغراض المتابعة وإدارة العلاقة، حتى حين يكون ضبط المرض جيداً. وأضاف أن فريق المبيعات المؤلف من 40 شخصاً والمخصص لـ ORLADEYO سيدعم أيضاً إطلاق navenibart، مما يُقلّص الحاجة إلى إنفاق جديد.

BCX17725 وبرنامج متلازمة نيثرتون

ناقشت بايوكريست أيضاً BCX17725، وهو مثبط KLK5 يُدرَس في متلازمة نيثرتون، وهي مرض جلدي نادر لا توجد له علاجات معتمدة.

• تشمل دراسة المرحلة الثانية 12 مريضاً.
• يُعطى الدواء تحت الجلد كل أسبوعين بعد جرعة تحميل وريدية.
• من المتوقع أن تستمر الدراسة ثلاثة أشهر، مع توقع صدور البيانات قبل نهاية عام 2025.
• قالت الإدارة إن النجاح يعني تحقيق استجابة ذات دلالة سريرية لدى 30% إلى 50% من المجموعة.
• ستستخدم الشركة النتائج لتقرير ما إذا كانت ستنتقل إلى دراسة محورية أم ستُجري مزيداً من الأعمال التأكيدية.
• أفادت بايوكريست بأن السوق الأمريكية لمتلازمة نيثرتون تضم أكثر من 3,000 مريض، يعتمد معظمهم حالياً على الرعاية الموضعية المتاحة دون وصفة طبية فحسب.

التوقعات المستقبلية واستراتيجية الصفقات

في ما يخص المستقبل، أعلنت بايوكريست رغبتها في بناء محفظة أوسع للأمراض النادرة مع الالتزام بإطار مالي صارم.

• بحلول نهاية عام 2030، تتوقع الشركة امتلاك ثلاثة منتجات مُسوَّقة، من بينها ORLADEYO وnavenibart.
• قالت الإدارة إن هذه المنتجات قد تُدرّ أكثر من 1,000,000,000 دولار في الإيرادات على قاعدة تكاليف مستقرة.
• تعتزم الشركة استخدام التدفق النقدي من أعمالها التجارية لتمويل مزيد من الابتكار الخارجي.
• تُفضّل العلاجات المزمنة التي يمكن إعطاؤها ذاتياً أو تناولها في المنزل.
• أعلنت بايوكريست أنها لن تسعى وراء الأورام، أو الأدوية التي تُعطى في المستشفى، أو العلاج الجيني، أو العلاج الخلوي.
• الشركة منفتحة على أنماط علاجية تتجاوز الأدوية الفموية والأجسام المضادة وحيدة النسيلة، طالما تتوافق مع تركيزها على الأمراض النادرة.
• من المرجح أن تتضمن الصفقات المستقبلية الترخيص أو الشراكات المبكرة بدلاً من عمليات الاستحواذ الكبيرة.

قال غاير إن المعاملات القادمة للشركة ستكون على الأرجح أصغر من صفقة Astria، مع ربط جزء أكبر من المدفوعات بالأداء المستقبلي. وأضاف أن الهدف هو مواصلة النمو دون التفريط في الربحية.

أبرز ما جاء في جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، عادت الإدارة مراراً إلى المحاور ذاتها: النمو المنضبط، والابتكار الخارجي، والثقة في قدرة ORLADEYO على الصمود.

• أوضحت بايوكريست أن ابتعادها عن الاكتشاف الداخلي لا يعكس غياب الطموح العلمي، بل اعتقاداً بأن الأصول الخارجية تُحقق عوائد أفضل.
• أكدت الإدارة أن فريقها العلمي لا يزال محورياً في الاستراتيجية، مع تركيزه الآن على إيجاد الفرص الخارجية وتقييمها.
• بشأن ORLADEYO، قال غاير إن فاعلية الدواء وبياناته الواقعية هي الأسباب الرئيسية لاستمرار نموه.
• بشأن المنافسة، قالت الشركة إن أدوية الوذمة الوعائية الوراثية الفموية الجديدة قد تُبطئ وتيرة اكتساب مرضى جدد، لكنها لا ينبغي أن تُشعل موجة تحولات كبرى.
• بشأن navenibart، قالت الإدارة إن المنتج يستهدف المرضى الذين يتلقون الحقن ولا ينبغي أن يُقلّص حصة ORLADEYO.
• بشأن تطوير الأعمال، قال غاير إن الشركة ستظل انتقائية وتتجنب الصفقات التي قد تُهدد الربحية.

"طوال معظم تلك الفترة، كنا نفعل كل شيء داخلياً، من خلال الاكتشاف الداخلي، وكان لدينا دائماً بعض العلوم الجيدة، وهو ما أوصلنا إلى دوائنا ORLADEYO"، قال غاير. "هذا العام، اتخذنا قراراً بالتحول بعيداً عن الاكتشاف الداخلي لأننا أصبحنا شركة مربحة، ونعتقد أن أفضل طريق للمضي قدماً هو من خلال الابتكار الخارجي."

وأضاف أيضاً: "حين ننظر إلى الأمام بضع سنوات، لنقل حتى نهاية عام 2030، أي بعد أربع سنوات من الآن، نرى أنفسنا لا نمتلك ORLADEYO وnavenibart في السوق فحسب، بل ربما منتجاً ثالثاً، مع إيرادات تتجاوز بكثير 1,000,000,000 دولار على قاعدة تكاليف مستقرة جداً."

الخلاصة

تُشير تصريحات بايوكريست الكاملة في المؤتمر إلى شركة تسعى إلى تحويل نجاح دواء واحد في مجال الأمراض النادرة إلى أعمال أوسع وأكثر ديمومة.

يمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا