عاجل: أسعار الذهب تقلص مكاسبها والنفط يعود للصعود مع تحرك قوي للدولار
في يوم الأربعاء الموافق 16/09/2026، استخدمت شركة Ionis Pharmaceuticals (IONS) مؤتمر Morgan Stanley السنوي الرابع والعشرين للرعاية الصحية العالمية لاستعراض عام حافل بالانتصارات التنظيمية الكبرى، والزخم التجاري المبكر لأحدث أدويتها، إلى جانب تساؤلات جديدة حول بعض برامج خط الأنابيب. وقال الرئيس التنفيذي بريت ب. مونيا إن الشركة في مسار صحيح لطرح ثلاثة أدوية في السوق هذا العام، حتى في ظل تعاملها مع نكسات في تطوير أدوية القلب والأوعية الدموية.
وأوضح مونيا أن Ionis تسعى إلى تحويل ريادتها العلمية في أدوية الأوليغونوكليوتيد إلى أعمال تجارية أوسع نطاقاً، إذ يبرز دواء TRYNGOLZA لعلاج فرط ثلاثي غليسيريد الدم الحاد بوصفه المحرك الرئيسي للنمو. وفي الوقت ذاته، تمضي الشركة قدماً بأصولها في مجال طب الأعصاب، بما في ذلك علاج حديث الموافقة عليه لمرض ألكسندر، وبرنامج في مرحلة متقدمة لمتلازمة أنجلمان.
أبرز النقاط
- أعلنت Ionis حصولها على موافقتين من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) هذا العام، وتتوقع الحصول على موافقة ثالثة في أكتوبر لبرنامج التهاب الكبد B المزمن بالشراكة مع GSK.
- يُظهر دواء TRYNGOLZA زخماً مبكراً في إطلاقه لعلاج فرط ثلاثي غليسيريد الدم الحاد، في سوق تقول الشركة إنه يشمل أكثر من 3,000,000 شخص في الولايات المتحدة.
- اعترفت الشركة بخيبات أمل في تجارب القلب والأوعية الدموية، بما في ذلك نتيجة سلبية لدواء eplontersen في اعتلال عضلة القلب TTR.
- أبرزت Ionis التقدم المستمر في مجال طب الأعصاب، بما في ذلك ZANVASTRO لمرض ألكسندر، والعمل في المرحلة الثالثة لمتلازمة أنجلمان وضمور العضلات الشوكي.
- قالت الإدارة إن برامج الجيل التالي مثل ION775 يمكن أن تمتد بوصول الشركة في خفض الدهون الثلاثية وتوفير جرعات أكثر ملاءمة.
النتائج المالية والتوقعات التجارية
لم تقدم Ionis تحديثاً كاملاً للأرباح في المؤتمر، لكن الإدارة أعطت عدة مؤشرات تجارية وأهداف للسوق:
- يستهدف دواء TRYNGOLZA شريحة المصابين بفرط ثلاثي غليسيريد الدم الحاد في الولايات المتحدة، والتي تتجاوز 3,000,000 شخص.
- تقدر الشركة مجموعة المخاطر العالية بنحو 700,000 إلى 900,000 مريض تتجاوز مستويات الدهون الثلاثية لديهم 880 ملليغراماً لكل ديسيلتر أو لديهم تاريخ مع التهاب البنكرياس الحاد.
- قالت Ionis إن TRYNGOLZA لا يزال في مسار تحقيق أكثر من 3,000,000,000 دولار في ذروة المبيعات الأمريكية.
- يُباع الدواء بجرعات شهرية بمقدار 50 ملليغراماً و80 ملليغراماً عبر حقنة ذاتية بسيطة.
- قالت الإدارة إن المنتج كان مسعّراً في الأصل لسوق الأمراض النادرة، لكن التسمية تغطي الآن حالة أكثر شيوعاً وانتشاراً بكثير.
قال مونيا إن يوليو وأغسطس كانا "شهرين جيدين جداً" من حيث حجم الوصفات الطبية، ووصف التبني المبكر من قِبل الأطباء بأنه قوي. وأشار إلى أن الشركة تتوقع أن يستغرق السوق وقتاً للنمو، لكنها تؤمن بقدرة الدواء على أن يصبح دواءً رائجاً.
يُسهم دواء DAWNZERA، علاج Ionis للوذمة الوعائية الوراثية، أيضاً في القاعدة التجارية للشركة. وقد مضى على إطلاق الدواء نحو عام، وبحسب الإدارة فهو يُظهر نمواً ثابتاً في سوق تنافسية.
التحديثات التشغيلية
إطلاق TRYNGOLZA
- حصل الدواء على الموافقة في يونيو 2024 لعلاج فرط ثلاثي غليسيريد الدم الحاد، وذلك قبل الموعد المحدد.
- قالت الإدارة إن الأطباء يركزون بشكل خاص على المرضى الذين تتجاوز مستويات الدهون الثلاثية لديهم 880 ملليغراماً لكل ديسيلتر والذين سبق لهم الإصابة بالتهاب البنكرياس الحاد.
- بدأت الوصفات الطبية تظهر أيضاً في نطاق 500 إلى 800 ملليغرام لكل ديسيلتر.
- يتوسع التغطية التأمينية من خلال الاستثناءات الطبية والتفويضات المسبقة، مع وضع سياسات للتغطية الأوسع وفق التسمية.
- قالت Ionis إن بعض الأطباء يستخدمون جرعة 50 ملليغراماً لتقييم الاستجابة قبل الانتقال إلى 80 ملليغراماً.
- أكدت الشركة أنه لا يلزم أي مراقبة وأن الالتزام بالعلاج كان قوياً.
قال مونيا إن الإطلاق مدعوم ببرنامج دعم المرضى الذي أثبت فاعليته في إطلاق الشركة لعلاج متلازمة كيلوميكرون الدهنية العائلية. وأشار إلى أن الإطلاق الحالي مختلف لأن السوق المستهدف أكبر بكثير والشركة تبني فئة جديدة بدلاً من الدخول إلى فئة قائمة.
كما رفض مونيا الاعتماد على بيانات الوصفات الطبية الصادرة عن جهات خارجية مثل Symphony وIQVIA، مشيراً إلى أن تلك الأرقام ليست مقياساً جيداً لأداء الإطلاق، إذ إن البيانات محجوبة والمنتج يُوزَّع عبر صيدليات متخصصة متعددة.
السلامة ودهون الكبد
- قالت الإدارة إن ملف السلامة كان إيجابياً بشكل عام.
- وُصفت إنزيمات الكبد بأنها نظيفة، ولا حاجة لأي مراقبة.
- قالت الشركة إن التغيرات في دهون الكبد صغيرة ومتوافقة مع تثبيط APOC3.
- عند جرعة 50 ملليغراماً، لم يكن تأثير دهون الكبد ذا دلالة إحصائية.
- عند جرعة 80 ملليغراماً، كانت هناك زيادة طفيفة ذات دلالة إحصائية تتراجع مع الاستمرار في العلاج.
- قالت Ionis إنها قيّمت 250 مريضاً بالتصوير بالرنين المغناطيسي في دراستها الخاصة، مقارنةً بعشرات قليلة فحسب في أعمال أحد المنافسين.
ZANVASTRO لمرض ألكسندر
- حصل الدواء على الموافقة الأسبوع الماضي لمرض ألكسندر، الذي وصفه مونيا بأنه أول علاج معدِّل للمرض تعتمده FDA لهذه الحالة.
- مرض ألكسندر نادر للغاية، ويُقدَّر عدد المرضى في الولايات المتحدة بين 300 و400 مريض.
- قالت Ionis إن التسجيل في برنامج الوصول الموسع تجاوز التوقعات.
- تركز الشركة الآن على تحويل مرضى التجارب السريرية والوصول الموسع إلى العلاج التجاري.
- وصفت الإدارة هذا الدواء بأنه أول إطلاق لعلاج عصبي تمتلكه الشركة بالكامل وخطوة مهمة للامتياز التجاري في الجهاز العصبي المركزي.
DAWNZERA في الوذمة الوعائية الوراثية
- حصل DAWNZERA على الموافقة في أغسطس 2023، وقد مضى على إطلاقه نحو عام.
- قالت Ionis إن الدواء يتمتع بفاعلية مماثلة للمنافسين مع تحمل أفضل وراحة أكبر.
- يمكن إعطاؤه مرة شهرياً أو كل شهرين عبر حقنة ذاتية بسيطة.
- الدواء مستقر لمدة ستة أسابيع في درجة حرارة الغرفة ولا يحتاج إلى تبريد أو إعادة تكوين.
- قالت الإدارة إن الفريق التجاري أدى عملاً ممتازاً في تثقيف الأطباء والمرضى.
تقدم خط الأنابيب والبيانات السريرية
قالت Ionis إن خط أنابيبها لا يزال نشطاً عبر طب الأعصاب وأمراض القلب والأوعية الدموية وأمراض الكبد، مع عدة نقاط بيانات قريبة الأجل في الأفق.
متلازمة أنجلمان
- اكتمل التسجيل في تجربة المرحلة الثالثة.
- من المتوقع صدور البيانات في النصف الثاني من عام 2024.
- يستهدف البرنامج تنشيط جين UBE3A الأبوي.
- أظهرت بيانات المرحلة الثانية دليلاً واضحاً على الفائدة عند 40 ملليغراماً و80 ملليغراماً، مع تحديد جرعة المرحلة الثالثة بـ80 ملليغراماً.
- أظهرت بيانات التمديد طويل الأمد عند 18 شهراً استمرار الفاعلية، ومن المخطط نشرها.
قال مونيا إن برنامج أحد المنافسين الذي يستخدم الآلية ذاتها فشل في المرحلة الثالثة وتوقف عند جرعة أقل بسبب مخاوف تتعلق بالسلامة. وأكد أن Ionis هي الأولى التي تختبر هذه الآلية في نطاق جرعة علاجية.
ضمور العضلات الشوكي وكثرة الحمر الحقيقية
- دخل دواء Salanersen، المتابع لـSPINRAZA، المرحلة الثالثة.
- قالت Ionis إن الهدف هو تحقيق فاعلية أعمق بجرعة سنوية واحدة، استناداً إلى بيانات المؤشرات الحيوية.
- دخل دواء Sapablursen، بالشراكة مع Ono Pharmaceutical، أيضاً مرحلة التطوير الثالثة لعلاج كثرة الحمر الحقيقية.
برنامج Tau بالشراكة مع Biogen
- أنتج دواء Diranersen أول إثبات مفهوم من نوعه، وفقاً لـIonis.
- قالت الشركة إن البرنامج أظهر تحسينات غير مسبوقة في الإدراك والفوائد الوظيفية.
ION775
- ION775 هو متابع من الجيل التالي باستخدام تقنية siRNA لـTRYNGOLZA.
- أظهرت بيانات المرحلة الأولى على متطوعين أصحاء مع ارتفاع طفيف في الدهون الثلاثية انخفاضات دائمة في APOC3، وسلامة جيدة واستجابة للجرعة.
- التسجيل في المرحلة الثانية جارٍ ويسير بسرعة.
- الدراسة مفتوحة التسمية مما يتيح للشركة مراجعة البيانات يومياً واختيار الجرعة والفترة الزمنية بشكل أسرع.
- قالت Ionis إنها قد تدخل المرحلة الثالثة في عام 2025.
- قالت الإدارة إن البرنامج قد يكون مكملاً لـTRYNGOLZA أو يخدم مجموعة مرضى مختلفة، لكن التموضع النهائي لم يُحدَّد بعد.
نكسات القلب والأوعية الدموية
لم تكن جميع أخبار Ionis الأخيرة إيجابية. تناول مونيا خيبة أمل الشركة من دراسة CARDIO-TTRansform، وهي دراسة المرحلة الثالثة لدواء eplontersen في اعتلال عضلة القلب TTR.
- أخفقت الدراسة في تحقيق نقطة النهاية الأولية المركبة.
- قالت Ionis إن eplontersen حقق انخفاضاً في TTR بنسبة نحو 80 بالمئة، وهو ما وصفته بأنه أفضل ما يمكن تحقيقه في هذه الفئة من المرضى.
- وُصفت السلامة والتحمل بأنهما جيدان.
- كان نحو 56 بالمئة من المرضى يتناولون Tafamidis عند بداية الدراسة.
- أظهرت مجموعة العلاج الأحادي، أي المرضى الذين لم يكونوا على مثبتات عند بداية الدراسة، انخفاضاً نسبياً في المخاطر بنحو 30 بالمئة.
- تدرس Ionis وAstraZeneca الخطوات التالية، مع توقع الحصول على وضوح بنهاية عام 2024 بشأن متابعة مؤشر العلاج الأحادي.
قال مونيا إن نهج الجمع بين العلاجين يبدو أنه بلغ سقفه، واستشهد بتحليل تلوي أكاديمي قُدِّم في مؤتمر ESC لم يجد أي دليل على فائدة إضافية من الجمع بين مثبت ومُخمِّد. وأضاف أن دراسة منفصلة من المرحلة الثالثة لدواء pelacarsen في اعتلال عضلة القلب Lp(a) جاءت سلبية، وإن كانت البيانات الكاملة لا تزال معلقة من Novartis.
التوقعات المستقبلية
أشارت Ionis إلى عدة معالم قريبة الأجل يمكن أن تستقطب اهتمام المستثمرين خلال العام المقبل:
- أكتوبر 2024: موافقة FDA المتوقعة على برنامج التهاب الكبد B المزمن مع GSK.
- النصف الثاني من 2024: بيانات المرحلة الثالثة من متلازمة أنجلمان.
- أرباح الربع الثالث من 2024: تحديث أكثر تفصيلاً حول إطلاق TRYNGOLZA.
- نهاية 2024: مزيد من الوضوح حول مسار العلاج الأحادي لـeplontersen.
- 2025: الدخول المحتمل في المرحلة الثالثة لـION775 وقراءات إضافية في طب الأعصاب.
قال مونيا إن Ionis تبني أعمالاً أوسع في الجهاز العصبي المركزي حول أدويتها المعتمدة، بما في ذلك SPINRAZA وQALSODY وZANVASTRO. وأشار إلى أن الشركة تواصل ريادتها في العلاجات الأوليغونوكليوتيدية، مستخدمةً كيمياء الأحماض النووية المضادة للمعنى وكيمياء siRNA.
وفيما يخص TRYNGOLZA، قال إن الفرصة طويلة الأمد لا تزال كبيرة، لكن الشركة ستحتاج إلى وقت لتثقيف الأطباء والمرضى والجهات المدفوعة. ويتوقع أن يتوسع السوق أكثر مع تنامي الوعي ودخول منافس بعد نحو عام، مما سيُفضي إلى ما وصفه بـ"ثنائية احتكارية" في سوق كبير جداً.
"نحن في مسار صحيح هذا العام لدفع ثلاثة أدوية رائدة عبر خط النهاية من خلال FDA"، قال مونيا. "ثلاث موافقات على الأدوية، وقد حصلنا بالفعل على اثنتين."
وأضاف أن TRYNGOLZA في وضع يؤهله ليصبح دواءً رائجاً، وأن الشركة تظل واثقة من هدف ذروة المبيعات البالغ أكثر من 3,000,000,000 دولار في الولايات المتحدة.
للاطلاع على النقاش الكامل والتفاصيل الإضافية، يُرجى الرجوع إلى النص الكامل أدناه.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
