ريجينكس بيو في مؤتمر مورغان ستانلي: دفعة متأخرة المرحلة في العلاج الجيني

الأربعاء، 16/09/2026 — استخدمت شركة REGENXBIO (RGNX) مؤتمر مورغان ستانلي الصحي العالمي السنوي الرابع والعشرين لاستعراض خط أنابيب يقترب من التسويق، تقوده علاجات مرض ضمور العضلات الدوشيني RGX-202 وبرنامج الشبكية RGX-314. وأبدت الإدارة نبرة متفائلة بشأن التقدم السريري والتصنيع والسيولة النقدية، مع الإقرار في الوقت ذاته باستمرار التوقف السريري على RGX-121 والعمل التنظيمي المتبقي أمامها.

أبرز النقاط

• أفادت REGENXBIO بأن RGX-202 أظهر تعبيراً عن الميكرو-ديستروفين أعلى بـ 4 إلى 5 مرات مقارنةً بـ Elevidys لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 7 سنوات فما فوق، مع ارتباط قوي بالفائدة الوظيفية.
• أفادت الشركة بأن نهجها الأمني قلّص معدل إصابة الكبد إلى أقل من عُشر المعدل المُسجَّل مع العلاجات الحالية.
• يمتد المدى النقدي حتى الربع الرابع من عام 2027، وقد تُمدده مدفوعات المعالم من آبفي إلى عام 2028 دون الحاجة إلى تمويل مخفِّف للقيمة في المدى القريب.
• لا يزال RGX-314 محفزاً رئيسياً قريب المدى، إذ تُتوقع بيانات المرحلة الثالثة في الربع الرابع من عام 2024، وقد تلقّى أكثر من 500 جراح التدريب اللازم.
• لا يزال RGX-121 موقوفاً سريرياً بسبب نتائج غير متوقعة في التصوير بالرنين المغناطيسي للعمود الفقري، وإن كان المرضى المعالَجون لا يعانون من أي أعراض.

الصورة الاستراتيجية

أفادت REGENXBIO بأنها أمضت أكثر من 15 عاماً في تطوير العلاج الجيني بالفيروس الغدي المرتبط (AAV)، وترى الآن أنها عند نقطة تحوّل. وصفت الشركة برنامجين متأخري المرحلة بوصفهما جوهر استراتيجيتها القريبة المدى:

• RGX-202 لمرض ضمور العضلات الدوشيني، مع توقع تقديم طلب BLA في مطلع عام 2027 وإطلاق محتمل في السوق الأمريكية في النصف الثاني من عام 2027.
• RGX-314 لأمراض الشبكية، المطوَّر بالشراكة مع آبفي والذي وصفته الإدارة بأنه أكبر برنامج للعلاج الجيني يُنفَّذ على الإطلاق.

أشارت الإدارة إلى أن الشركة تعمل أيضاً على بناء قاعدة تجارية أوسع من خلال التصنيع وتدريب الجراحين والتواصل مع جهات الدفع. وكانت الرسالة أن REGENXBIO تسعى إلى التحوّل من شركة تعتمد على البحث إلى شركة ذات منتجات متعددة محتملة ونموذج أعمال أكثر ديمومة.

النتائج المالية

لم تُعلن REGENXBIO عن أرباح فصلية في ملخص المؤتمر، غير أن الإدارة قدّمت عدة تحديثات مالية وتشغيلية:

• يمتد المدى النقدي حتى الربع الرابع من عام 2027.
• يُتوقع الحصول على رأس مال إضافي غير مخفِّف للقيمة من مدفوعات معالم آبفي، مما قد يمدد المدى حتى عام 2028.
• أطلقت بداية دراسة NAAVIGATE معلماً بقيمة 100,000,000 دولار من آبفي.
• أفادت الشركة بقدرتها على تصنيع 2,500 جرعة سنوياً في منشأتها في روكفيل.
• يجري بناء مئات الجرعات من RGX-202 في المخزون استعداداً للموافقة المحتملة.
• أفادت الإدارة بأن الإيرادات التجارية من منتجَين قد تبدأ في عام 2028 وتساعد في تعزيز الميزانية العمومية.

أشارت الإدارة إلى أن الوضع النقدي الحالي ينبغي أن يكون كافياً لإيصال الشركة عبر الأحداث التنظيمية الرئيسية لكل من RGX-202 وRGX-314. وأكدت الشركة أنها لا تتوقع الحاجة إلى تمويل مخفِّف للقيمة في المدى القريب.

التحديثات التشغيلية

RGX-202 في مرض ضمور العضلات الدوشيني

أفادت REGENXBIO بأن RGX-202 لا يزال برنامجها الداخلي الرئيسي، وأن دراسة AFFINITY DUCHENNE أظهرت ما تعتبره تمايزاً ذا معنى عن Elevidys، المنافس المعتمد في هذا المجال.

• في المرضى الذين تبلغ أعمارهم 7 سنوات فما فوق، كان تعبير الميكرو-ديستروفين أعلى بـ 4 إلى 5 مرات مما أظهره Elevidys سابقاً.
• حقّق نحو 80% من المرضى نسبة 40% أو أكثر من الميكرو-ديستروفين كنسبة مئوية من المعدل الطبيعي.
• أفادت الشركة بأن الارتباط بين تعبير الميكرو-ديستروفين وتقييم NSAA (تقييم القدرة على المشي وفق مقياس نورث ستار) كان ذا دلالة إحصائية عالية، بمعامل ارتباط يبلغ نحو 0.90.
• أفادت الإدارة بأن معدل إصابة الكبد كان أقل من عُشر المعدل المُسجَّل مع العلاجات الحالية.
• تستخدم الشركة نظاماً علاجياً يشمل الستيرويدات والسيروليموس والإيكوليزوماب عبر جميع المرضى الذين يزيد عددهم على 60 في الدراستين المحورية والتأكيدية.

أفادت الإدارة بأن الدراسة التأكيدية أكملت التسجيل بـ 30 مريضاً في تصميم مفتوح التسمية، ومن المتوقع قراءة نقطة النهاية الأولية بعد عامين. ومن المقرر عقد اجتماع ما قبل BLA في نهاية عام 2024، باستخدام بيانات السلامة من 63 مريضاً. وتتوقع الشركة تقديم طلب BLA في مطلع عام 2027، مع إطلاق محتمل في السوق الأمريكية في النصف الثاني من عام 2027.

تخطط REGENXBIO أيضاً لبدء دراسة خاضعة للتحكم بالدواء الوهمي في النصف الأول من عام 2025 لدعم التسجيلات العالمية، وذلك أساساً لتلبية متطلبات وكالة الأدوية الأوروبية. وقدّرت الشركة السوق المستهدف للمرضى القادرين على المشي المصابين بالدوشيني بنحو 5,000 مريض، وأفادت بتوقعها الوصول إلى شريحة كبيرة منهم.

أشارت الإدارة إلى أن تمايزها ليس سريرياً فحسب، بل هيكلياً أيضاً. وأشارت إلى إضافة الطرف C إلى الميكرو-ديستروفين، والتصنيع الحديث، ونقاء الكبسولة الكاملة بنسبة 80%، وخطة القمع المناعي الاستباقية بوصفها مزايا رئيسية.

RGX-314 في أمراض الشبكية

لا يزال RGX-314 محفزاً خارجياً رئيسياً لـ REGENXBIO. وأفادت الشركة بأن بيانات المرحلة الثالثة للبرنامج تحت الشبكية في التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر متوقعة في الربع الرابع من عام 2024.

• يستخدم البرنامج تصميم عدم الأدنوية مقارنةً بعلاج مضادات VEGF المتكررة مثل Lucentis وEylea.
• هامش عدم الأدنوية هو 4.50 حرف في أفضل حدة بصرية مصححة.
• أفادت الإدارة بأن النجاح يعني تحقيق دلالة إحصائية على نقطة النهاية الأولية وخفض عبء الحقن بأكثر من 50%.
• أظهرت دراسات الجرعات الثنائية خفضاً في عبء الحقن يزيد على 70%.
• صدرت مؤخراً بيانات متانة لمدة خمس سنوات، وبحسب الإدارة فاقت التوقعات.

أفادت الشركة بأن أكثر من 500 جراح تلقّوا التدريب على إجراء التوصيل تحت الشبكية. وتتولى REGENXBIO التصنيع بالجملة، فيما تدير آبفي عمليات التعبئة والتشطيب. كما أطلقت الشركتان مؤخراً فريقاً تجارياً مشتركاً.

أفادت الإدارة بأن البرنامج استقطب اهتمام جهات الدفع وأخصائيي الشبكية، مستشهدةً بالإقبال في أوروبا دليلاً على قدرة النموذج على العمل عالمياً.

NAAVIGATE لاعتلال الشبكية السكري

أفادت REGENXBIO بأن دراسة NAAVIGATE، التي تستخدم نهجاً فوق المشيمية، تستهدف اعتلال الشبكية السكري غير التكاثري المعتدل الشدة إلى الشديد (NPDR)، قبل أن يصاب المرضى بمضاعفات تهدد البصر كالوذمة البقعية السكرية أو اعتلال الشبكية السكري التكاثري.

• أطلق بدء الدراسة معلماً بقيمة 100,000,000 دولار من آبفي.
• أفادت الإدارة بأن إشارات التجنيد المبكرة قوية للغاية.
• استشهدت الشركة ببيانات متانة تمتد من 2.50 إلى 3.00 سنوات في حجرة عين مختلفة.
• أفادت بأن المرضى المصابين باعتلال الشبكية السكري الشديد لديهم احتمال 50% للتقدم خلال عام واحد.

جادلت الإدارة بأن علاجاً واحداً في العيادة يناسب هذه الفئة أكثر من النهج تحت الشبكية، إذ إن كثيراً من المرضى لا يعانون من أعراض وقد لا يقبلون إجراءً أكثر توغلاً. وأفادت الشركة بأن المشهد التنافسي مفتوح على مصراعيه لأن الحقن المتكررة غير عملية في هذا السياق.

RGX-121 وRGX-111

تطرقت REGENXBIO أيضاً إلى التوقف السريري على RGX-121 وRGX-111، المرتبط بنتائج غير متوقعة في التصوير بالرنين المغناطيسي للعمود الفقري لدى مرضى سبق علاجهم، بعضهم تلقّى الجرعة منذ ست سنوات.

• يظل المرضى المعالَجون بلا أعراض.
• تُجري الشركة تصويراً لجميع المرضى المعالَجين لبناء مجموعة بيانات كاملة.
• قدّرت الإدارة أن المراجعة قد تستغرق من 6 إلى 9 أشهر.
• وُصفت الاتصالات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بأنها منطقية وتعاونية.

أفادت الإدارة بأن النتائج قد تعكس التاريخ الطبيعي للمرض أو حدثاً شائعاً لم يُرصد من قبل لأن المرضى لم يخضعوا للتصوير بهذه الطريقة. وأفادت الشركة بأنها تتوقع رؤية أوضح في الأشهر المقبلة.

أبرز جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، عاد المديرون التنفيذيون مراراً إلى المحاور ذاتها: التمايز والسلامة والجاهزية التنظيمية.

• بشأن RGX-202، أفادت الإدارة بأن الرسالة السريرية الرئيسية هي الجمع بين تعبير أقوى عن الميكرو-ديستروفين وملف أمان أنظف.
• قال ستيف إن معامل الارتباط البالغ نحو 0.90 "لافت للغاية" ويدعم حزمة الموافقة المعجّلة.
• أفادت الإدارة بأن نظام القمع المناعي بات أكثر قبولاً مع مرور الوقت إذ اتبعت برامج أخرى نهج REGENXBIO.
• أفادت الشركة بأن الأثر الصافي للنظام العلاجي إيجابي لأنه يخفض إصابة الكبد ويقلل عبء المراقبة.
• بشأن RGX-314، أفادت الإدارة بأن البرنامج مُخفَّف المخاطر بفضل حجمه والتحديد التقليدي للقوة واستخدام مقارن مألوف لمضادات VEGF.
• بشأن السلامة، أفادت الإدارة بعدم رصد أي استجابات مناعية أو التهابية في برنامج الشبكية خلال عام واحد.

أفادت الإدارة أيضاً بأن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أبدت مرونة أكبر في حالات الأمراض النادرة. وأشارت إلى حالة متلازمة هنتر، حيث طُعن في خطاب الاستجابة الكاملة وقبلت الوكالة التسجيل استناداً إلى بيانات الذراع الواحد الحالية. وأفادت الشركة بأن تلك التجربة تدعم رأيها بأن حزمة دوشيني ذات ذراع واحد قد تكون مقبولة إذا كانت البيانات قوية بما يكفي.

التوقعات التنظيمية والسوقية

أفادت REGENXBIO بأن الـ 12 إلى 18 شهراً القادمة ينبغي أن تشهد سلسلة من الأحداث الرئيسية:

• بيانات المرحلة الثالثة الرئيسية لـ RGX-314 في الربع الرابع من عام 2024.
• حدث في 20/10 مخصص لـ RGX-314 مع قادة الرأي الرئيسيين.
• اجتماع ما قبل BLA لـ RGX-202 في نهاية عام 2024.
• بدء الدراسة الخاضعة للتحكم بالدواء الوهمي لـ RGX-202 في النصف الأول من عام 2025.
• أعمال حل التوقف السريري لـ RGX-121 خلال الـ 6 إلى 9 أشهر القادمة.

أفادت الإدارة بأن البيئة التنظيمية الأشمل باتت أكثر قابلية للتعامل بالنسبة للعلاج الجيني للأمراض النادرة، لا سيما حين تكون هناك حاجة طبية واضحة غير ملباة. وأفادت أيضاً بأن قاعدة التصنيع والتخطيط التجاري لدى الشركة ينبغي أن يتيحا لها التحرك بسرعة إذا صدرت الموافقات.

الخلاصة

غادرت REGENXBIO المؤتمر برسالة تقدم، لكن مع وجود معالم مهمة لا تزال أمامها. يمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا