ريثم فارماسيوتيكالز في مؤتمر كاناكورد جينيويتي: مكاسب الإطلاق تتسع

الأربعاء، 12 أغسطس 2026 — في مؤتمر كاناكورد جينيويتي السنوي للنمو في دورته السادسة والأربعين، أعلنت شركة Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) أن أحدث عمليات إطلاقها في السوق الأمريكية تكتسب زخماً متصاعداً، في حين تواصل بناء امتيازها الأشمل في مجال السمنة النادرة. وأشار المدير المالي هانتر سميث إلى الطلب القوي المبكر على دواء IMCIVREE في علاج السمنة المهادية المكتسبة، مع الإشارة إلى العقبات المعتادة المتعلقة بوصول شركات التأمين، وطاقة الأطباء الاستيعابية، والتسديد الدولي المتدرج.

أبرز النقاط

• أعلنت ريثم أن إطلاقها في السوق الأمريكية لعلاج السمنة المهادية المكتسبة جاء قوياً، مع أكثر من 400 نموذج بدء في غضون 14 أسبوعاً ووصفات طبية من أكثر من 300 طبيب.
• أفادت الشركة بأن نحو ثلثي طلبات التفويض المسبق حظيت بالموافقة بنهاية الربع، فيما غطّت سياسات التسديد 25% من المستفيدين التجاريين و35% من المستفيدين من برنامج Medicaid.
• أكدت الإدارة أن الإطلاق المبكر يبدو مستداماً وغير مدفوع بموجة قصيرة الأمد، مشيرةً إلى تحديد أكثر من 2,000 مريض مشخَّص أو مشتبه بإصابته بالسمنة المهادية في عيادات الأطباء.
• تواصل ريثم تطوير محفظة من ناهضات MC4R، بما فيها bivamelagon وRM-718، وتخطط للإعلان عن استراتيجية المرحلة الثالثة لمتلازمة برادر-ويلي قبل نهاية عام 2025.
• أنهت الشركة الربع الثاني من عام 2025 بنحو 330 مليون دولار نقداً، وأكدت أنها لا تتوقع الحاجة إلى تمويل إضافي عبر إصدار أسهم.

النتائج المالية

لم تقدم ريثم تحديثاً كاملاً للأرباح خلال نقاشات المؤتمر، غير أنها تناولت وضعها المالي وقاعدة إيراداتها.

• بلغت إيرادات الربع الأول من عام 2025 نحو 60 مليون دولار ربعياً، مدفوعةً بصفة رئيسية بمبيعات متلازمة بارديت-بيدل وعلاجات POMC/LEPR، مع بعض المساهمة من السمنة المهادية.
• بلغت السيولة النقدية في نهاية الربع الثاني من عام 2025 نحو 330 مليون دولار.
• أكدت الإدارة أن هذه السيولة كافية لتمويل العمليات لمدة نحو 24 شهراً.
• أعرب سميث عن ارتياح الشركة لتجنب تمويل إضافي عبر إصدار أسهم.
• وأضاف أن أي تمويل بالدين في المستقبل سيُستخدم على الأرجح لتحسين الميزانية العمومية، لا لتغطية فجوة في مراحل التطوير القريبة.

التحديثات التشغيلية

يتمحور التركيز التجاري الرئيسي لريثم حول الإطلاق الأمريكي لدواء IMCIVREE لعلاج السمنة المهادية المكتسبة (AHO). وأوضح سميث أن الإطلاق كان واسع النطاق ومبكراً وغير مركّز في عدد محدود من الأطباء الواصفين.

• تجاوزت نماذج البدء 400 نموذج خلال 14 أسبوعاً من الموافقة حتى نهاية الربع الثاني.
• كتب أكثر من 300 طبيب وصفات طبية.
• اقتصر معظم الأطباء على كتابة 2 إلى 3 وصفات فحسب، مما يشير إلى مرحلة اختراق مبكرة لا تركّز مفرط.
• حظي نحو ثلثي طلبات التفويض المسبق بالموافقة بنهاية الربع.
• غطّت سياسات التسديد 25% من المستفيدين التجاريين و35% من مستفيدي Medicaid بنهاية الربع.
• أكد سميث أنه لم تكن هناك "موجة مفاجئة" في النتائج، وأن نماذج البدء الواردة استمرت بعد نهاية الربع.

وأشار إلى أن الشركة حددت حتى الآن أكثر من 2,000 مريض مشخَّص أو مشتبه بإصابته بالسمنة المهادية من خلال العمل الميداني المباشر مع أطباء الفئة الأولى والثانية. وتعتقد ريثم أن السوق الأمريكية قد تصل إلى 10,000 مريض، وقال سميث إن الشركة باتت أكثر ثقة في الحد الأعلى من هذا التقدير.

• أوضحت الإدارة أن تقديرها يعكس فهماً أعمق لأنواع الأورام التي قد تؤدي إلى السمنة المهادية المكتسبة.
• كما استندت إلى افتراضات بقاء أكثر تحفظاً في الدراسات الوبائية القديمة.
• وأشارت إلى أن الأسباب غير الورمية للسمنة المهادية المكتسبة تُسهم هي الأخرى في السوق المستهدفة.
• أفادت ريثم بوجود 45 مركزاً أكاديمياً طبياً متخصصاً في أورام الغدة النخامية في الولايات المتحدة، ولم يُفعَّل جميعها بالكامل بعد.
• كما ترى الشركة فرصة كبيرة لدى أطباء المجتمع لا تزال في مراحلها الأولى.

وأشارت الشركة إلى أن الإطلاق استفاد من خبرتها الطويلة في مسار MC4R. واستحضر سميث أول مريض بـ POMC للشركة عام 2015، الذي حقق انخفاضاً في مؤشر كتلة الجسم تجاوز 40% على مدى 12 إلى 18 شهراً، مشيراً إلى أن تلك الحالة نُشرت لاحقاً في مجلة نيو إنغلاند جورنال أوف ميديسن.

كما أعلنت ريثم عن نشر فريق ميداني مخصص من 10 مديري مناطق لمتلازمة بارديت-بيدل، جزئياً لمعالجة قيود الطاقة الاستيعابية في فريق المبيعات الحالي مع دعم إطلاق السمنة المهادية المكتسبة. وتبقى متلازمة بارديت-بيدل قاعدة إيرادات مهمة، وإن كان نموها أبطأ مقارنةً بفرصة السمنة المهادية المكتسبة الأحدث.

خط الأنابيب وخطط التطوير

تعمل ريثم على بناء محفظة منتجات حول مسار MC4R تتجاوز IMCIVREE. وأوضحت الشركة أن خطواتها القادمة مصممة لتوفير مزيد من الراحة وفي بعض الحالات دقة أعلى مقارنةً بالعلاج الحالي.

• من المتوقع أن يدخل bivamelagon، وهو ناهض MC4R يُؤخذ فموياً يومياً، في تجربة عالمية من المرحلة الثالثة قبل نهاية عام 2025.
• يجري العمل على تصغير حجم الأقراص وتطوير نسخة قابلة للمضغ للمرضى من الأطفال.
• من المتوقع أن تبدأ المجموعة الأولى في المرحلة الثالثة بمرضى من عمر 12 عاماً فأكثر، على أن يلتحق الأطفال الأصغر سناً عند جاهزية النسخة القابلة للمضغ.
• أُعلن مؤخراً عن بيانات المرحلة الثالثة لـ RM-718، وهو ناهض MC4R يُحقن أسبوعياً، وتدرس الشركة حالياً توقيت بدء دراستها التالية.
• أشار سميث إلى أن توقيت RM-718 مرن نظراً لتقدم bivamelagon.

تستعد ريثم أيضاً للتوسع في علاج متلازمة برادر-ويلي، وهو اضطراب وراثي منفصل يسبب السمنة. وأفادت الشركة بأن دراسة مفتوحة التسمية شملت 18 مريضاً (17 منهم قابلون للتقييم) أظهرت نتائج مشجعة عبر عدة مقاييس.

• أظهرت بيانات ستة أشهر استجابة إيجابية لمؤشر كتلة الجسم.
• تحسّنت درجات فرط الشهية.
• انخفضت نسبة الدهون في الجسم.
• تحسّنت مقاييس القلق أيضاً.

وأعلن سميث أن الشركة تعتزم الإفصاح عن استراتيجيتها للمرحلة الثالثة لمتلازمة برادر-ويلي قبل نهاية عام 2025، ومن المتوقع أن يشمل هذا الإعلان اختيار العقار، سواء أكان setmelanotide أم bivamelagon أم RM-718، فضلاً عن تصميم الدراسة. وأشارت ريثم إلى أن التجربة ستشمل على الأرجح نقاط نهاية لفرط الشهية والوزن معاً، وأن فرط الشهية وحده سيُعدّ نتيجة ذات دلالة.

وأضافت الشركة أن الدراسة قد تكون مماثلة في حجمها أو أكبر قليلاً من دراسة المرحلة الثالثة للسمنة المهادية. وقدّرت عدد مرضى برادر-ويلي المصابين بالسمنة في الولايات المتحدة بين 8,000 و12,500 مريض، مشيرةً إلى ارتفاع معدلات التشخيص إلى نحو 85% إلى 90% من جميع مرضى متلازمة برادر-ويلي. ويتمركز كثير من المرضى في دور الرعاية الجماعية، مما قد يُيسّر تنسيق العلاج.

كما أشارت ريثم إلى استمرار برنامجها قبل السريري في فرط الأنسولين الخلقي.

التوقعات المستقبلية

رسمت الإدارة جدولاً زمنياً يمتد عبر الولايات المتحدة وأوروبا واليابان، مؤكدةً وجود عدة محفزات قريبة الأمد مع الإقرار بأن لكل سوق وتيرته الخاصة.

• ألمانيا: تتوقع ريثم الحصول على إعفاء من التسديد بنهاية عام 2025، مما سيدعم إطلاقاً في الربع الأول من عام 2026.
• المملكة المتحدة: أُعلن عن الموافقة في اليوم السابق للمؤتمر.
• فرنسا: تتوفر وصول مبكر مدفوع لشريحة مرضى ذات حجم معتبر، استناداً إلى بيانات المرحلة الثانية.
• إيطاليا: يتوفر وصول مبكر مدفوع للمرضى حتى سن 24 عاماً المصابين بالسمنة المهادية المرتبطة بورم القحف البلعومي.
• سائر الدول الأوروبية: ستُعالَج التسوية المالية دولةً بدولة.

تحتل اليابان مكانة خاصة في اهتمامات الشركة. وأوضح سميث أن البلاد تشهد معدل إصابة مرتفعاً بورم القحف البلعومي، مما يعني أن انتشار السمنة المهادية قد يبلغ 50% إلى 80% من المستويات الأمريكية على الرغم من صغر حجم السكان.

• تتوقع ريثم الحصول على الموافقة التنظيمية والتسديد في نهاية عام 2025 تقريباً.
• أكدت الشركة توفر فريق مكتمل العدد بالفعل.
• يعمل منسقو الشؤون المستشفوية مع مراكز العلاج الكبرى.
• من المتوقع تطبيق ضوابط الإطلاق المبكر كحدود الوصفات لمدة 14 يوماً والمشاركة في التكاليف.
• أشار سميث إلى أنه لا ينبغي للمستثمرين توقع "موجة" إطلاق في اليابان خلال الربع الأول أو الثاني بعد الإطلاق.

كما وصف سميث اليابان بأنها سوق جذاب من حيث التسعير، مشيراً إلى أن التسديد الوطني يبدأ عند الموافقة وأن التسعير مرتبط بالولايات المتحدة وبعض الدول الأخرى عبر نظام التكلفة مضافاً إليها الربح مع مزايا تسعير الأمراض النادرة.

أبرز جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال جلسة الأسئلة والأجوبة، عاد سميث مراراً إلى التأكيد على أن إطلاق السمنة المهادية المكتسبة يبدو مستداماً لا مؤقتاً.

• أكد أن الشركة لم تشهد أي تباطؤ في نماذج البدء الواردة منذ نهاية الربع.
• وقال إن اتساع قاعدة الأطباء الواصفين التي تجاوزت 300 طبيب لأكثر من 400 وصفة يدل على تبنٍّ واسع النطاق.
• وأشار إلى أن محدودية عمق الوصف لدى معظم الأطباء بواقع 2 إلى 3 وصفات فحسب تؤكد أننا في مرحلة إطلاق مبكرة.
• وأوضح أن اختراق المراكز المتخصصة لا يزال غير مكتمل، مما يُبقي هامشاً للنمو.
• وأشار إلى أن أطباء المجتمع يمثلون مصدراً آخر غير مستغل من المرضى.

وفيما يخص حجم سوق السمنة المهادية المكتسبة، قال سميث إن الشركة باتت أكثر ثقة في تقدير الحد الأعلى البالغ 10,000 مريض استناداً إلى ثلاثة معطيات: نطاق أوسع من أنواع الأورام، وافتراضات بقاء تاريخية أكثر تحفظاً، والأسباب غير الورمية للمرض. وأوضح أن ريثم لا تعتزم تحديث إحصاء تحديد المرضى في الوقت الراهن.

وفيما يتعلق بمتلازمة برادر-ويلي، أفاد بأن الشركة تنظر إلى البيانات باعتبارها داعمة بيولوجياً حتى وإن كانت الاستجابة أقل حدةً مقارنةً بالسمنة المهادية.

• وقال إن النتائج تدعم فكرة أن لمسار MC4R دوراً في علاج هذا المرض.
• وأشار إلى أن دراسة المرحلة الثالثة ستختبر على الأرجح كلاً من الوزن وفرط الشهية.
• وأوضح أن الشركة لا تزال تحدد الجزيء الذي ستُقدّمه للمرحلة التالية.

كما تطرّق سميث إلى موضوع التمويل، مؤكداً أن ريثم "مرتاحة جداً" لامتلاكها سيولة كافية تُغنيها عن إصدار أسهم إضافية. وأضاف أن أي تمويل إضافي سيكون على الأرجح لأغراض السيولة في الميزانية العمومية لا للوصول إلى مرحلة تطوير محددة.

الخلاصة

غادرت ريثم المؤتمر برسالة تُعبّر عن زخم تجاري قوي، وتنوع في خط الأنابيب، ومركز نقدي متين، في حين تواجه في الوقت ذاته القيود العملية المتعلقة بالوصول والتنفيذ. ويمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا