سانا بيوتكنولوجي في مؤتمر مورغان ستانلي: برنامج السكري يتصدر الأولويات

يوم الاثنين، 14/09/2026، استخدمت شركة Sana Biotechnology (SANA) مؤتمر مورغان ستانلي الصحي العالمي السنوي الرابع والعشرين لاستعراض رهانها طويل الأمد على هندسة الخلايا، بقيادة برنامج مرض السكري من النوع الأول، الذي قالت الإدارة إنه يقترب من خطوة تنظيمية محورية. وصفت الشركة تقدماً تقنياً ملموساً ومساراً أوضح نحو التجارب على البشر، مع الإقرار في الوقت ذاته بمحدودية رأس المال، وتأخر الجدول الزمني لبرنامج CAR T، والحاجة إلى بيانات سريرية لإثبات قدرة المنصة على العمل على نطاق واسع.

أبرز النقاط

• أعلنت سانا أن برنامج السكري من النوع الأول يسير نحو تقديم طلب IND ودراسة من المرحلة الأولى/الثانية، إذ تهدف الشركة إلى تقديم الطلب بحلول نهاية عام 2024 وبدء التجربة في الوقت ذاته تقريباً.
• قالت الإدارة إن أصعب عقبة تقنية، وهي إنشاء بنك خلايا رئيسي GMP مستقر جينومياً، قد تم التغلب عليها، وأن عمليات التصنيع والدراسات غير السريرية ومواءمة البروتوكول باتت قريبة من الاكتمال.
• أنهت الشركة الربع الثاني من عام 2024 بسيولة نقدية بلغت 160 مليون دولار، وأفادت بأن معدلات الإنفاق الحالية تمنحها مدة تشغيل تمتد حتى منتصف عام 2025.
• لا يزال برنامج CAR T الجسدي لشركة سانا، SG293، في مراحله المبكرة وقد تأخر، إذ بات النصف الأول من عام 2027 هو الإطار الزمني المتوقع للحصول على البيانات.
• قال الرئيس التنفيذي ستيف هار إن الشركة لا تزال تركز على توليد بيانات بشرية قبل السعي إلى تمويل أوسع أو شراكات.

السكري من النوع الأول يبقى المحور الرئيسي

قال الرئيس التنفيذي ستيف هار إن سانا بُنيت على فكرة أن هندسة الخلايا يمكن أن تصبح أحد أبرز التحولات الطبية الكبرى على مدى العقدين المقبلين. وأوضح أن الجهد الرئيسي للشركة يهدف إلى إيجاد علاج وظيفي لمرة واحدة لمرض السكري من النوع الأول باستخدام جزر البنكرياس المشتقة من الخلايا الجذعية متعددة القدرات المعدّلة جينياً.

وصف هار مرض السكري من النوع الأول بأنه مرض يهاجم فيه الجهاز المناعي خلايا بيتا البنكرياسية، مما يجعل المرضى يعتمدون على الأنسولين ويواجهون متوسط عمر متوقع أقصر. وقال إن هذه الحالة يمكن أن تقصّر العمر بنحو عقد كامل حتى مع أفضل العلاجات المتاحة اليوم.

يرتكز منطق الشركة على سلسلة من الخطوات التي تقول إنها أثبتتها في المختبر، وفي الفئران، وفي الرئيسيات غير البشرية، وفي حالة مريض بشري معروفة بـ UP421. في تلك الحالة، قالت سانا إن الخلايا نجت لمدة 14 شهراً دون الحاجة إلى أدوية مثبطة للمناعة، مما يدعم فكرة أن نهج التهرب المناعي يمكن أن يعمل لدى البشر.

قال هار إن الشركة تحاول الآن نقل هذه النتيجة إلى الجزر المشتقة من الخلايا الجذعية. وأوضح أن السؤال الجوهري التالي بسيط: هل ستنجو الخلايا الجديدة بعد الزرع؟ وإن نجحت، قال إن ذلك سيكون حدثاً مهماً للشركة؛ أما إن لم تنجح، فستكون النتيجة ذات دلالة أيضاً لأن الرفض المناعي سيكون متوقعاً بسرعة.

تحديثات تشغيلية: التصنيع والدراسات والجهات التنظيمية

أعلنت سانا أنها أكملت ثلاثة مسارات عمل رئيسية لبرنامج السكري: الاستعداد السريري، والدراسات غير السريرية، وتثبيت عملية التصنيع.

• قالت الشركة إنها حلّت المشكلة التقنية الأصعب، وهي إنشاء بنك خلايا رئيسي GMP مستقر جينومياً.
• أفادت بأن العمل النهائي على بروتوكول التجربة السريرية متوافق مع الجهات التنظيمية والأطباء وأصحاب المصلحة الخارجيين.
• الدراسات غير السريرية، بما فيها دراسات السمية GLP، والتوزيع الحيوي، والفعالية، والاستقرار الجينومي، مكتملة بشكل أولي، مع انتظار التقارير النهائية.
• تم دمج مفتاح أمان في تصميم الخلايا بحيث يمكن التخلص منها عند الحاجة.
• نقل التصنيع من مختبرات الأبحاث إلى مرافق GMP جارٍ ويقترب من الاكتمال.

سلّطت الشركة الضوء أيضاً على تعاونها مع Mayo Clinic، الذي تضمّن استثماراً في الأسهم بقيمة 25 مليون دولار بتقييم مرتفع في وقت سابق من عام 2024. وقال هار إن الشراكة تساعد في توحيد معايير التعامل مع المنتج وتخزينه ومعالجته وتسليمه عبر المواقع السريرية، مشيراً إلى أن التعاون تجاوز توقعاته حتى الآن.

على صعيد التنظيم، قال هار إن التفاعلات كانت شفافة وتعاونية. وأوضح أن الجهات التنظيمية العالمية تدرك الحاجة الطبية غير الملباة في مرض السكري من النوع الأول، وهو مرض وصفه بأنه محفّز للغاية للمرضى. وأضاف أن الشركة لم تجرِ بعد مناقشات رسمية حول تصميم دراسة التسجيل.

تصميم التجربة والأهداف السريرية

تخطط سانا لإجراء دراسة من المرحلة الأولى/الثانية تُسمى SC451، بتسجيل نحو اثني عشر مريضاً مع مرونة في تعديل هذا العدد بناءً على البيانات المبكرة. وقال هار إن الشركة تريد من التجربة الإجابة على ثلاثة أسئلة رئيسية:

• هل العلاج آمن، لا سيما فيما يتعلق بنقص السكر الحاد في الدم إذا لم تلتحم الخلايا؟
• هل تنتقل ميزة التهرب المناعي إلى الجزر المشتقة من الخلايا الجذعية المعدّلة جينياً؟
• هل يمكن للعلاج أن يحقق مستوى طبيعياً للسكر في الدم دون حقن الأنسولين أو مثبطات المناعة، وهل يمكن تكرار النتيجة عبر المرضى؟

قال إن مخاوف السلامة قصيرة الأمد تتمحور حول نقص السكر في الدم، الذي وصفه بأنه قابل للإدارة بالجلوكوز الوريدي. أما السلامة على المدى البعيد فستستلزم متابعة مطوّلة لرصد احتمالية تكوّن الأورام، وهي مسألة معيارية في علاجات الخلايا.

تتوقع الشركة أن جرعات المرضى قد لا تبدأ حتى مطلع عام 2025، حتى لو تم تقديم طلب IND وبدء التجربة بحلول نهاية عام 2024. وقال هار إن التوقيت يعتمد على إيجاد المرضى المناسبين.

النتائج المالية واستراتيجية رأس المال

أعلنت سانا أن لديها 160 مليون دولار نقداً في نهاية الربع الثاني من عام 2024. وعند مستويات الإنفاق الحالية، قالت الشركة إن ذلك يمنحها مدة تشغيل تمتد حتى منتصف عام 2025.

قالت الإدارة إن معظم رأس المال يُوجَّه نحو برنامج السكري من النوع الأول، لا سيما توسيع نطاق التصنيع وتطوير العمليات. أما منصة CAR T فتتلقى تمويلاً أقل في الوقت الراهن، إذ تريد الشركة أولاً إثبات المفهوم في برنامجها الرئيسي.

قال هار إن سانا ليست في حاجة ماسّة إلى تمويل قريب الأجل، لكنها تخطط للسعي إلى رأس المال في المستقبل غير البعيد. وأوضح أن الشركة تتوقع أن البيانات السريرية المعقولة يمكن أن تحسّن شروط مناقشات التمويل المستقبلية ومحادثات الشراكة المحتملة.

يرى الشركة في نظرتها التمويلية الأشمل أن لديها رأس مال كافياً للوصول إلى نقاط الارتفاع الكبرى التالية في القيمة، لا سيما البيانات المبكرة للفعالية السريرية.

منصة CAR T تتقدم بوتيرة أبطأ

ناقشت سانا أيضاً SG293، منصة CAR T الجسدية المبنية على تقنية Fusogen الخاصة بالشركة. الهدف الأول هو سرطان الغدد الليمفاوية غير هودجكين بواسطة برنامج موجّه نحو CD19، كما أن برنامجاً يستهدف BCMA جاهز للانطلاق إذا نجح الأول.

قال هار إن المنصة تتميز بثلاث نقاط رئيسية:

• إنها مصممة لاستهداف الخلايا التائية بدقة عالية، بدلاً من استهداف الخلايا بشكل أوسع.
• تستخدم التكامل الكروموسومي للمادة الجينية، مما ينبغي أن ينقل الإشارة إلى الخلايا البنت.
• تفصل بين دخول الخلية وتنشيط الخلايا التائية، وهو ما قال هار إنه قد يتجنب السمية المحيطة بالتسريب التي تُلاحظ مع أنظمة التوصيل القائمة على CD3.

قالت الشركة إن تجربة بمبادرة من المحقق في الصين من المتوقع أن تبدأ قريباً، لكن الجدول الزمني للبيانات تأخر. تتوقع سانا الآن الحصول على النتائج في النصف الأول من عام 2027، مقارنةً بهدف سابق كان في أواخر عام 2024. وقال هار إن التأخير يعكس تدقيقاً تنظيمياً أكثر صرامة في الصين في أعقاب أحداث ضارة في دراسات أخرى، وليس مشكلة في تنفيذ تجربة سانا ذاتها.

وقال إن إثبات المفهوم لبرنامج CAR T يعني تحقيق استجابات كاملة مع DNA ورمي دوراني غير قابل للكشف وملف أمان معقول. والمعيار التنافسي، كما قال، هو علاج CAR T الذاتي. إذا أثبت نهج سانا تفوقه، فقد يمتلك ميزة واضحة لأنه قد يكون أسهل استخداماً وقد لا يستلزم العلاج الكيميائي المُنضِّب للخلايا الليمفاوية. أما إذا كان أضعف نسبياً، فقد يظل منافساً لعلاجات المشاركة بين الخلايا التائية، غير أن الفعالية ستحتاج إلى إثبات أولاً.

التوقعات المستقبلية والأولويات الاستراتيجية

ترى سانا عدة معالم مستقبلية لبرنامج السكري:

• بحلول نهاية عام 2024: الحصول على موافقة IND وبدء تجربة المرحلة الأولى/الثانية.
• في عام 2025: بيانات مبكرة للسلامة والفعالية، بما فيها ما إذا كان التهرب المناعي ينتقل إلى الخلايا الجديدة.
• بمرور الوقت: توسع محتمل من البالغين إلى المرضى الأصغر سناً، بدءاً من الفئة العمرية 16 عاماً فأكثر، ثم 12 عاماً فأكثر، وصولاً في نهاية المطاف إلى الفئات الأصغر.
• لاحقاً: توسيع نطاق التصنيع لدراسة التسجيل وإطلاق تجاري مبكر محتمل.

قال هار إن الشركة لا تعرف بعد ما هو تصميم دراسة التسجيل الذي ستطلبه الجهات التنظيمية. وأوضح أن تثبيت عملية التصنيع سيكون عنصراً محورياً، وأن الشركة بحاجة إلى تحديد افتراضات هامش الربح الإجمالي قبل بدء دراسة التسجيل لأن هذه الاقتصاديات لا يمكن تغييرها لاحقاً.

وأضاف أن الشركة قد تتمكن من الاعتماد على دراسة تسجيل صغيرة نسبياً إذا كانت المتابعة طويلة الأمد والمراقبة بعد التسويق قادرة على معالجة مسائل تكوّن الأورام. والفئة المستهدفة هي البالغون المصابون بالسكري من النوع الأول بشكل عام، مع توسع محتمل لاحقاً.

على صعيد الشراكات، قال هار إن سانا منفتحة على الصفقات التي يمكنها المساعدة في الإجابة على أربعة أسئلة: هل يعمل العلاج؟ وهل يمكن توسيع نطاق التصنيع؟ وهل يمكن بناء نموذج تجاري لعلاج شافٍ؟ وكيفية تمويل التطوير؟ في الوقت الراهن، قال إن الشركة تفضل المضي قدماً باستقلالية مع إبقاء الخيارات الاستراتيجية مفتوحة.

أبرز نقاط جلسة الأسئلة والأجوبة

خلال الأسئلة، قال هار إن عرض أكتوبر لبيانات UP421 لن يُضيف معلومات جديدة تُذكر. وأشار إلى أن استمرار بقاء الخلايا سيُعدّ أمراً مفترضاً ما لم تُعلن الشركة عكس ذلك، وأن أي إخفاق سيكون من المهم الإفصاح عنه.

وقال إن الشركة تتوقع أن الربع الأول أو الثاني من دراسة المرحلة الأولى/الثانية قد يُظهر ما إذا كان العلاج يعمل، في حين قد يستغرق التحقق من الاتساق عبر المرضى وقتاً أطول، ربما حتى عام 2025.

قال هار أيضاً إن الشركة تولي اهتماماً لدور الصين في الابتكار، لا سيما في توسيع نطاق التصنيع وتحسين التكاليف. وأوضح أن سانا تريد الاستمرار في التركيز على الأدوية المعقدة داخلياً مع الاستفادة من أسواق رأس المال الأمريكية كميزة تنافسية.

بشأن الذكاء الاصطناعي، قال إن الشركة ترى بعض الفائدة منه في استخراج المعرفة وإعداد الفرق وكفاءة العمليات الخلفية، لكنه ليس محركاً رئيسياً لاكتشاف علاجات جديدة في هذه المرحلة.

وختم بالقول إن الشركة أحرزت تقدماً بعد انتكاسات، وهي الآن في وضع يمكّنها من تقديم مزيد من الوضوح خلال الأرباع المقبلة.

يمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا