عقود الأسهم الأمريكية ترتفع بعد تراجع وول ستريت إثر قرار الفيدرالي
الأربعاء، 16/09/2026 — استخدمت شركة Pharvaris (PHVS) مؤتمر H.C. Wainwright السنوي العالمي للاستثمار في دورته الثامنة والعشرين لعرض مساعيها الشاملة في مجال الوذمة الوعائية الوراثية (HAE)، المبنية على دواء فموي مصمم لعلاج النوبات الحادة والوقاية منها في آنٍ واحد. وسلّطت الإدارة الضوء على بيانات متشجعة من المراحل المتأخرة وخطة إطلاق ممولة، مع الإشارة إلى أن الشركة لا تزال تنتظر المراجعة التنظيمية قبل أن يصل منتجها الأول إلى السوق.
أبرز النقاط
- تعمل Pharvaris على تطوير عقار deucrictibant بصيغتين: كبسولة سريعة الإطلاق للعلاج الفوري عند الحاجة، وقرص بطيء الإطلاق للوقاية اليومية مرة واحدة.
- أعلنت الشركة أن تجربة CHAPTER-3 الوقائية حققت نقاط نهايتها الأولية والثانوية، مع انخفاض إجمالي في نسبة النوبات بلغ 83%، و87% في نوعَي HAE 1 و2.
- أفادت الإدارة بأن النسخة سريعة الإطلاق خاضعة حالياً لمراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، مع تاريخ PDUFA المحدد في 23/04/2025، والتخطيط للإطلاق في اليوم التالي في حال الموافقة.
- أعلنت Pharvaris أن لديها سيولة نقدية تمتد حتى منتصف عام 2028، وأن بناءها التجاري حتى نهاية عام 2027 ممول بالكامل.
- تختبر الشركة أيضاً عقار deucrictibant في الوذمة الوعائية المكتسبة، بهدف الحصول على ترخيص أوسع للاضطرابات التي يتوسط فيها البراديكينين.
استراتيجية الشركة وموقعها في السوق
تُركّز Pharvaris، وهي شركة أدوية بيولوجية في مراحل متأخرة بقيمة سوقية تتراوح بين نحو 2.5 مليار دولار وما يقارب 3 مليارات دولار، على عقار deucrictibant، وهو مضاد فموي لمستقبل البراديكينين B2. ويُطوَّر هذا الدواء لعلاج HAE والاضطرابات المرتبطة بالبراديكينين.
- تأسست الشركة قبل 11 عاماً على يد المخترعين الأصليين لعقار icatibant.
- تتمحور استراتيجيتها حول صيغتين من الجزيء ذاته.
- تستهدف النسخة سريعة الإطلاق علاج النوبات الحادة.
- صُممت النسخة بطيئة الإطلاق للوقاية اليومية مرة واحدة.
قال ديفيد ناصيف، المدير المالي لشركة Pharvaris، إن الهدف بعيد المدى للشركة هو بناء ترخيص يتجاوز فئات HAE القياسية.
"هدفنا في نهاية المطاف، بحلول الوقت الذي تحصل فيه منتجاتنا الرئيسية على الموافقة، هو امتلاك ترخيص يُعلن أننا متخصصون في الاضطرابات التي يتوسط فيها البراديكينين"، قال ناصيف.
وأوضحت الإدارة أن هذه الرؤية قد تشمل في نهاية المطاف نوعَي HAE 1 و2، وحالات نقص مثبط C1 الطبيعي، والوذمة الوعائية المكتسبة، وربما اضطرابات البراديكينين المحيطية.
التحديثات السريرية والتشغيلية
أفادت Pharvaris بأن أبرز التحديثات الأخيرة جاءت من تجربة CHAPTER-3، وهي دراسة من المرحلة الثالثة للصيغة بطيئة الإطلاق في نوعَي HAE 1 و2 وحالات نقص مثبط C1 الطبيعي، المعروفة أيضاً بـ HAE من النوع 3.
- شارك في التجربة 85 مشاركاً.
- تلقى 55 منهم deucrictibant وتلقى 30 دواءً وهمياً.
- أكمل 83 مشاركاً الدراسة.
- تحققت نقطة النهاية الأولية.
- تحققت جميع نقاط النهاية الثانوية للفعالية.
قالت ماغي بيلر، رئيسة علاقات المستثمرين، إن الدواء يعمل عن طريق حجب البراديكينين في أسفل السلسلة.
"عقارنا deucrictibant هو مضاد لمستقبل B2، مما يعني أنه يمنع البراديكينين من الارتباط بمستقبل B2، وبالتالي يوقف سلسلة البراديكينين الزائد في أسفلها تماماً. نحن في الأساس نسد المصرف في قاع السلسلة"، قالت بيلر.
وفقاً للشركة، أظهرت تجربة CHAPTER-3:
- انخفاضاً في النوبات بنسبة 83% عبر أنواع HAE 1 و2 و3.
- انخفاضاً في النوبات بنسبة 87% في نوعَي HAE 1 و2 فقط.
- انخفاضات ذات دلالة إحصائية في النوبات الشديدة والمتوسطة.
- انخفاضاً ذا دلالة إحصائية في استخدام الأدوية الإنقاذية.
- تحسناً في نسبة المشاركين الخاليين من النوبات عند عتبات 50% و70% و90%.
- تحسناً في درجات جودة الحياة وفق مقياسَي AE-QoL وAECT.
وأشارت الإدارة إلى أن انخفاض 87% في نوعَي HAE 1 و2 يُقارن بشكل إيجابي مع العلاجات الوقائية القابلة للحقن مثل TAKHZYRO وHAEGARDA، التي قالت إنها تُظهر أيضاً انخفاضاً في النوبات بنحو 87% في دراساتها.
الملف الأمني والتحمل
أفادت Pharvaris بأن الملف الأمني ظل جزءاً مهماً من القصة، لا سيما لأن الدواء مخصص للاستخدام طويل الأمد.
- كانت النتائج القلبية الوعائية متوازنة بين مجموعتَي deucrictibant والدواء الوهمي في تجربة CHAPTER-3.
- لم يُحدَّد أي خطر أمني قلبي وعائي إضافي.
- كانت النتائج المعدية المعوية متوازنة أيضاً بين المجموعتين.
- غاب التقيؤ والإسهال اللذان يُلاحظان مع العلاج الفموي المعتمد حالياً بشكل لافت.
- اختبرت الدراسات غير السريرية مستويات التعرض للصيغة بطيئة الإطلاق مع جرعتَين سريعتَي الإطلاق بأعلى معدلاتها ووجدت النظام آمناً ومتحملاً جيداً.
وأضافت الإدارة أن التصميم الجزيئي الصغير يُقلل من خطر الأجسام المضادة للدواء، وهو مصدر قلق قد يؤثر على الأدوية البيولوجية بمرور الوقت.
النتائج المالية والتمويل
أفادت Pharvaris بأنها تتمتع برسملة جيدة لخططها الحالية.
- يمتد المدرج الزمني للسيولة النقدية حتى منتصف عام 2028.
- الفريق التجاري لكلا المنتجين ممول حتى نهاية عام 2027.
- لم يُقدَّم أي تمويل إضافي باعتباره ضرورياً لخطط الإطلاق والتطوير المُعلنة.
قال ناصيف إن الشركة مستعدة للتحرك بسرعة إذا حصل المنتج الأول على الموافقة.
"وجّهنا علناً بسيولة نقدية حتى منتصف عام 2028"، قال. "سيُبنى الفريق التجاري لكلا المنتجين بحلول نهاية عام 2027، وبالتالي فإن كل ذلك ممول حالياً."
الاستراتيجية التجارية وفرصة السوق
وصفت Pharvaris فرصة سوقية تشمل الأشخاص الذين يبدؤون الوقاية حديثاً والمرضى غير الراضين عن الخيارات الحالية.
- يُقدَّر عدد المرضى المصابين بـ HAE في الولايات المتحدة بنحو 8,000 مريض.
- يبدأ ما بين 150 و250 مريضاً الوقاية سنوياً تقريباً.
- نحو 1,600 مريض يتلقون العلاج الفموي الحالي.
- يُقال إن هذا الدواء الفموي الحالي يُقلل النوبات بنسبة 44% وله معدل تسرب يبلغ نحو 40%.
- توقف نحو 1,900 مريض عن تناول هذا العلاج الفموي بسبب مخاوف تتعلق بالفعالية أو التحمل.
- أكبر مجموعة غير مستغلة هي المرضى على العلاجات القابلة للحقن الذين لم يجربوا قط خياراً فموياً.
قالت بيلر إن الأطباء أخبروا الشركة بأن deucrictibant قد يكون الخيار الأول للمرضى الجدد الذين يبدؤون الوقاية لكونه فموياً وذا فعالية عالية.
"سمعنا من الأطباء أنه استناداً إلى انخفاض النوبات بنسبة 87% لدينا، وطريقة إعطاء deucrictibant الفموية التي هي الأقل تدخلاً من بينها جميعاً، يجب أن يكون deucrictibant العلاج الأول لأي مريض جديد يبدأ الوقاية"، قالت.
وأضافت أن الشركة تتوقع معدل تسرب أقل بكثير مقارنةً بالخيار الفموي الحالي.
"في الوقت الحالي، هناك دواء فموي معتمد يُقلل النوبات بنسبة 44%"، قالت. "يميلون إلى استقطاب المرضى الجدد الذين يبدؤون الوقاية أيضاً. غير أن هذا الدواء الفموي يعاني من معدل تسرب يبلغ نحو 40%. بدلاً من أن يبدأ هؤلاء المرضى بـ deucrictibant ثم يتوقفوا، نتوقع معدل تسرب يتراوح بين 3% و5% فقط."
أفادت Pharvaris بأنها تبني منظمة تجارية تضم 70 إلى 80 شخصاً، من بينهم 30 إلى 40 مندوب مبيعات. وأشارت الإدارة إلى أن نحو 95% من الفريق كان قد جرى توظيفه بالفعل بنهاية عام 2024، مما يضع الشركة في موقع جيد للإطلاق بعد وقت قصير من الموافقة.
الجدول الزمني التنظيمي والتوقعات المستقبلية
تُعدّ النسخة سريعة الإطلاق من deucrictibant المحفز الأول للشركة على المدى القريب.
- قبلت FDA طلب NDA في يوليو 2024.
- تاريخ PDUFA المحدد هو 23/04/2025.
- اعتمدت EMA طلب التسويق في يوليو 2024.
- أفادت Pharvaris بأنها تُجيب على أسئلة FDA وتستضيف عمليات التفتيش.
- تتوقع الإدارة أن يكون التصنيع جاهزاً للإطلاق عند الموافقة.
- تخطط الشركة للإطلاق في اليوم التالي إذا جاءت الموافقة في 23/04/2025.
بالنسبة للنسخة بطيئة الإطلاق، تتوقع Pharvaris تقديم طلب NDA في النصف الأول من عام 2027. كما أشارت الشركة إلى تقديم طلب NDA في النصف الأول من عام 2028 للوذمة الوعائية المكتسبة.
وأوضحت الإدارة أن الهدف بعيد المدى هو جعل deucrictibant علاجاً شاملاً عبر الاضطرابات التي يتوسط فيها البراديكينين، بما في ذلك تقديمات تكميلية محتملة ومرشحون مستقبليون في خط الأنابيب لأمراض البراديكينين المحيطية.
توسع خط الأنابيب إلى الوذمة الوعائية المكتسبة
تُجري Pharvaris، إلى جانب HAE، تجربة CREATE التي وصفتها بأنها أول دراسة من المرحلة الثالثة تركز على الوذمة الوعائية المكتسبة الناجمة عن نقص مثبط C1.
- يشمل المرضى المستهدفون الأشخاص المصابين بسرطان الغدد الليمفاوية أو الورم النقوي أو الذئبة الحمراء.
- لا توجد حالياً علاجات معتمدة من FDA لهذه الحالة.
- قالت الإدارة إن هذه الحالة كثيراً ما تمر دون تشخيص، لا سيما خارج متخصصي HAE.
- ترى الشركة فرصة لتثقيف أطباء الأورام وأطباء الروماتيزم.
أفادت Pharvaris بأن هذا الجهد الأوسع قد يدعم الحصول على ترخيص لـ "الوذمة الوعائية التي يتوسط فيها البراديكينين"، وهو ما قالت الإدارة إنه قد يدعم أيضاً المراجعة ذات الأولوية في الإطار الوقائي.
العلاج المزدوج ونوبات الاختراق
ناقشت الإدارة أيضاً استراتيجية تتيح للمرضى استخدام كلتا صيغتَي deucrictibant.
- يُستخدم القرص بطيء الإطلاق للوقاية.
- يمكن استخدام الكبسولة سريعة الإطلاق لنوبات الاختراق.
- قالت الشركة إن نهج "مريض المحفظة" هذا مدعوم بأعمال السلامة غير السريرية.
- أظهرت بيانات CHAPTER-1 أن deucrictibant مع icatibant أدى بشكل مماثل للدواء الوهمي مع icatibant في نوبات الاختراق.
- أفادت Pharvaris بأنها لا تستطيع اختبار عقارَين تحقيقيَّين في وقت واحد، لذا فهي تنتظر الموافقة على النسخة سريعة الإطلاق قبل بدء CHAPTER-4.
وأشارت الإدارة إلى أن نموذج الصيغتين يمنح الشركة فرصة نادرة لاستخدام الآلية ذاتها في إطارَي علاج مختلفَين.
أبرز جلسة الأسئلة والأجوبة
خلال الأسئلة، عادت الإدارة إلى المحاور ذاتها: الجاهزية التنظيمية، والتنفيذ التجاري، والسلامة، والتموضع في السوق.
- مراجعة FDA جارية، مع توقع إجراء عمليات تفتيش ومراجعة منتصف الدورة.
- يُتوقع أن يكون التصنيع جاهزاً عند الموافقة.
- قُورن حجم الفريق التجاري بعمليات إطلاق HAE الأخرى وقيل إنه يتماشى مع الممارسات الصناعية.
- قالت الإدارة إن فعالية 87% في نوعَي HAE 1 و2 تدعم الاستخدام لدى المراهقين من سن 12 فأكثر.
- أفادت Pharvaris بأن deucrictibant يجب أن يعمل أيضاً في حالات نقص مثبط C1 الطبيعي لأنه يعمل في أسفل السلسلة، على عكس العلاجات التي ترتفع للأعلى.
- قالت الشركة إن الكيمياء الجزيئية الصغيرة تجعل تطوير الأجسام المضادة للدواء أمراً مستبعداً، مما يُقلل من خطر بيولوجي شائع.
- أفادت الإدارة بأنه لا يوجد دليل تاريخي في مجموعة بياناتها على فقدان الاستجابة أو تطور عدم الحساسية بمرور الوقت.
فيما يخص سوق العلاج الحاد، أفادت Pharvaris بأن icatibant الجنيسي يحتل نحو 57% من الحصة السوقية، وأن deucrictibant يجب أن يكون سهل الفهم للأطباء لأن مؤسسي الشركة ساعدوا في اختراع icatibant. وأشارت أيضاً إلى أن ecallantide يظل منافساً ثانوياً.
الخلاصة
غادرت Pharvaris المؤتمر برسالة واضحة: تريد المنافسة عبر سوق HAE بمنصة دواء فموي واحدة، لكن الاختبار الأول لا يزال يعتمد على إجراءات FDA. يمكن للقراء الرجوع إلى النص الكامل أدناه لمزيد من التفاصيل.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
