BridgeBio في منتدى برنشتاين للرعاية الصحية: قصة نمو بأربعة منتجات

استعرضت شركة BridgeBio (BBIO) يوم الأربعاء، 23/09/2026، خلال منتدى Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – 3rd Annual Healthcare Forum، ملامح نموذج أعمالها المتطور المبني على الأمراض الجينية النادرة، وامتيازها التجاري المتنامي، وخط أنابيب متأخر المرحلة يحمل عدة محفزات قريبة الأجل. وأشارت الإدارة إلى أن الشركة تشهد بالفعل زخماً قوياً من دواء Attruby، مع الإقرار في الوقت ذاته بالجهود المطلوبة لتثقيف الأطباء وتوسيع نطاق تبني برامجها الأحدث.

جاءت الرسالة الإجمالية متفائلة على نطاق واسع. وأعلنت BridgeBio أنها تتحول من شركة ذات منتج واحد إلى منصة رباعية المنتجات، مع فرصة مبيعات مجمّعة في ذروتها تُقدّرها بنحو 12 مليار دولار. وفي الوقت ذاته، أشار المسؤولون التنفيذيون إلى المنافسة الحادة في سوق اعتلال عضلة القلب من النوع ATTR، وتحدي إطلاق منتجات متعددة في آنٍ واحد، والحاجة إلى إثبات قدرة كل دواء على الحفاظ على وعوده السريرية المبكرة في العالم الواقعي.

أبرز النقاط

• يُحقق Attruby معدل مبيعات سنوي يتجاوز مليار دولار على مستوى العالم بعد ستة أرباع فحسب من إطلاقه، وهو في طريقه لتحقيق مكانة الدواء العملاق بنهاية العام.
• أعلنت BridgeBio أن دواءها الرئيسي أظهر تحسناً بنسبة 34% مقارنةً بـ Tafamidis في مقياس مركّب للنتائج في العالم الواقعي.
• ثلاثة برامج متأخرة المرحلة قد تصل إلى السوق قريباً: BBP-418 وencaleret وinfigratinib.
• تُقدّر الإدارة إمكانات المبيعات المجمّعة في ذروتها بنحو 12 مليار دولار عبر المنتجات الأربعة.
• وصفت الشركة عام 2027 بأنه عام تحوّلي، تتوقع فيه إطلاق أربعة منتجات على مستوى عالمي.

التحديث المالي والتجاري

قال الرئيس والمدير المالي توماس تريماركي إن Attruby، دواء الشركة القائم على acoramidis لاعتلال عضلة القلب من النوع ATTR، يُحقق حالياً معدل مبيعات سنوي يتجاوز مليار دولار على مستوى العالم بعد ستة أرباع فحسب من إطلاقه. وأوضح أن BridgeBio تتوقع أن يبلغ الدواء مكانة الدواء العملاق على أساس سنوي كامل بنهاية عام 2024.

• يستحوذ Attruby على نحو 25% من حصة بدايات المرضى الجدد وفقاً للإدارة.
• تتوقع الشركة نمواً ربعياً في الإيرادات يتراوح بين 25 مليون دولار و30 مليون دولار بالقيمة المطلقة حتى أواخر عام 2027.
• أفادت BridgeBio بأن سوق اعتلال عضلة القلب من النوع ATTR يتوسع، إذ يبلغ عدد المرضى الجدد 15,000 إلى 16,000 مريض سنوياً، ارتفاعاً من 8,000 قبل عامين و10,000 إلى 12,000 العام الماضي.
• أشارت الإدارة إلى أن مجموعة التحويل للخط الثاني من Tafamidis استقرت بعد ارتفاع أولي وباتت تنمو بوتيرة أكثر ثباتاً.

قال تريماركي إن الأداء التجاري للشركة يعكس مزيجاً من البيانات السريرية وتثقيف السوق والطلب من المرضى. وأضاف أن مزيج المرضى يتحول نحو مزيد من الاستخدام في الخط الأول مع كل ربع.

Attruby: البيانات السريرية والموقع في السوق

سلّطت BridgeBio الضوء على أدلة جديدة من العالم الواقعي صدرت صباح الجلسة، تُظهر تحسناً بنسبة 34% في مقياس مركّب يشمل الوفيات من جميع الأسباب والدخول إلى المستشفى بسبب أمراض القلب والأوعية الدموية مقارنةً بـ Tafamidis. وقال تريماركي إن الفارق ظهر في غضون أسابيع لا أشهر أو سنوات.

• أظهرت بيانات المرحلة الثالثة سابقاً انخفاضاً بنسبة 42% في حالات الدخول إلى المستشفى والوفيات.
• استشهدت BridgeBio أيضاً بانخفاض بنسبة 50% في حالات الدخول إلى المستشفى في الدراسة المحورية.
• نشرت الشركة مؤخراً بيانات تُشير إلى تأثير وقائي للكلى، وأعلنت أنها تدرس ذلك بمزيد من التعمق.
• من المتوقع التحقق المستقل من بيانات العالم الواقعي في مؤتمر HFSA خلال أسبوعين إلى ثلاثة أسابيع.

أكدت الإدارة أن تأثير Attruby في تثبيت البروتين أقوى من تأثير Tafamidis، موضحةً أن Tafamidis يثبّت نحو 60% من البروتين، في حين يثبّت acoramidis أكثر من 90%، مما يترك أقل من 10% من المادة المسببة للمرض.

أشارت BridgeBio أيضاً إلى بيانات صناعية أشمل من دراسة CARDIO-TTRansform، قائلةً إن الدراسة لم تُظهر أي فائدة من إضافة علاج خافض للتعبير الجيني فوق مثبّت البروتين. وقالت الإدارة إن هذه النتيجة تدعم المثبّتات بوصفها العمود الفقري للعلاج في اعتلال عضلة القلب من النوع ATTR.

خطط دورة حياة Attruby

استعرضت BridgeBio عدة مساعٍ تهدف إلى تمديد نمو Attruby وديمومته.

• ACT-EARLY: دراسة للوقاية الأولية لدى المرضى الحاملين للطفرة الجينية وغير الأعراضيين، تختبر ما إذا كان Attruby قادراً على منع التطور إلى قصور القلب.
• دراسة التصوير القلبي: مصممة لتأكيد إشارة انعكاس المرض التي لوحظت في دراسة فرعية من المرحلة الثالثة باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي للقلب.
• دراسة الكلى: مخططة للتحقق من التأثير الوقائي للكلى الذي ظهر في البيانات السابقة.
• تركيبة مرة واحدة يومياً: متوقعة خلال 18 شهراً وتهدف إلى دعم براءة اختراع جديدة لمدة 20 عاماً.

قال تريماركي إن النسخة اليومية الواحدة قد تكون مهمة لفئة من الأطباء والمرضى الذين لا يزالون يختارون Tafamidis بسبب جرعته اليومية الواحدة.

BBP-418: ضمور العضلات الحزامي الطرفي

أعلنت BridgeBio أن BBP-418، دواءها لضمور العضلات الحزامي الطرفي من النوع 2I/R9، قد يكون أول علاج للمرض. وقال تريماركي إن بيانات المرحلة الثالثة كانت قوية عبر جميع نقاط النهاية المقاسة.

• قالت الشركة إن الدواء حسّن تقييم الوظيفة الحركية المركّب North Star.
• كما أظهر تحسناً ذا دلالة إحصائية في السعة الحيوية القسرية (FVC).
• كما تحسّن اختبار المشي لعشرة أمتار بشكل ملحوظ.

أوضحت الإدارة أن الدواء يعمل عن طريق زيادة ركيزة رئيسية في المنبع من إنزيم FKRP، مما يساعد على استعادة غليكوزيل ألفا-دايستروغليكان. وقال تريماركي إن الفائدة السريرية كانت واضحة، مضيفاً أن المرضى أصبحوا قادرين على التنفس والمشي بشكل أفضل.

تُقدّر BridgeBio عدد المرضى بنحو 2,000 إلى 2,500 مريض في الولايات المتحدة، و5,000 في أوروبا، ونحو 2,000 في اليابان في مجموعة ضمور العضلات الفوكوياما ذات الصلة. وأفادت الشركة بأنها حددت نحو 500 مريض أمريكي بالفعل، وأكدت نمطهم الجيني ورسمت خريطة لهم لدى الأطباء المعالجين.

• وتيرة الإطلاق المتوقعة: نحو 100 مريض في السنة الأولى، و200 في السنة الثانية، و300 في السنة الثالثة.
• تاريخ PDUFA: 27/11/2026.
• فرصة المبيعات في الذروة: فرصة واضحة تتجاوز مليار دولار في الولايات المتحدة وحدها.

قال تريماركي إن بيئة التسعير قد تدعم إطلاقاً قوياً، مشيراً إلى أن علاجات مماثلة ذات بيانات أضعف جرى تسعيرها بنحو 700,000 دولار.

Encaleret: برنامج قصور جارات الدرق

وصفت BridgeBio دواء encaleret، المعروف أيضاً بـ CLTX-305، بأنه علاج محتمل يُشبه الشفاء الوظيفي لقصور جارات الدرق السائد جسدياً من النوع الأول (ADH1). وقال تريماركي إن الدواء مضاد لمستقبل الاستشعار بالكالسيوم يستهدف مباشرةً آلية المرض.

في المرحلة الثالثة، قالت الشركة إنها تمكنت من سحب العلاج التقليدي، بما في ذلك مكملات الكالسيوم وفيتامين D، في مجموعة الدراسة. وتجاوزت نسبة 75% من المرضى مستويات طبيعية لكالسيوم الدم والبول، كما تجاوزت نسبة 90% مستويات طبيعية لهرمون الغدة جارة الدرقية.

• وصف تريماركي النتيجة بأنها "شفاء وظيفي" لأكثر من ثلاثة أرباع مجموعة الدراسة.
• وقال إن ADH1 قد يكون شديداً، مع تقارير حالات عن وفيات في الثلاثينيات من العمر بسبب قصور القلب والتشنج العضلي والنوبات التشنجية.
• وأضاف أن العلاج القياسي قد يرفع الكالسيوم في البول ويُشكّل خطراً طويل الأمد على الكلى.

أفادت BridgeBio باستخدام سيارة مختبر متنقلة في فعاليات المناصرة والعائلات للمساعدة في تحديد المرضى، وهو أمر مهم لأن الاضطراب موروث بنمط سائد وقد يكون الفحص العائلي فعّالاً.

• تاريخ PDUFA: 08/05/2025.
• الفرصة الأولية: أكثر من مليار دولار في ADH1.
• إمكانية التوسع: عدة مليارات من الدولارات في قصور جارات الدرق ما بعد الجراحة.

أعلنت الشركة أن دراسة محورية من المرحلة الثالثة في قصور جارات الدرق ما بعد الجراحة قد بدأت، مع توقع إعطاء الجرعة للمريض الأول خلال الأسبوعين المقبلين. ومن المتوقع اكتمال التسجيل العام المقبل، وصدور النتائج في أواخر عام 2025 إلى مطلع عام 2026.

Infigratinib: استراتيجية الأقزام الغضروفيين

قالت جولي ميلر إيفريت، المديرة التشغيلية لوحدة أعمال خلل التعظم الهيكلي في BridgeBio، إن infigratinib هو أول علاج فموي لمرض الأقزام الغضروفيين والمنتج الوحيد الذي أظهر فوائد ذات دلالة إحصائية تتجاوز الطول خلال 52 أسبوعاً.

وأوضحت أن الدواء أظهر أعلى سرعة نمو في الطول سنوياً في هذه الفئة، كما حسّن التناسب الجسدي والتهاب الأذن الوسطى وانقطاع التنفس أثناء النوم. وقالت BridgeBio إن هذه الفوائد مهمة لأن مجتمع مرضى الأقزام الغضروفيين طالب بما يتجاوز مجرد زيادة الطول.

• أشارت الشركة إلى أن العلاجات الحالية تعتمد على الحقن، إما يومياً أو أسبوعياً، مما قد يكون عبئاً على الأسر.
• وقالت إن نسبة تبني العلاج في الولايات المتحدة لا تتجاوز 20% إلى 30%، مقارنةً بـ 70% إلى 80% خارج الولايات المتحدة.
• ترى BridgeBio فرصة كبيرة في المجموعة غير المُعالَجة، إضافةً إلى المرضى الراغبين في التحول من الحقن أو العودة بعد توقفهم عن العلاج.

قالت إيفريت إن الخطة التجارية الأمريكية تشمل فريقاً طبياً لدعم التبادل العلمي، وفريقاً تجارياً مركّزاً على المراكز التي تعالج هؤلاء المرضى، وتواصلاً مع الرعاية الأولية للأسر التي لم تسعَ بعد إلى الرعاية المتخصصة. وخارج الولايات المتحدة، أوضحت أن الشركة بنت نماذج خاصة بكل دولة تتراوح بين العمليات المباشرة وترتيبات الموزعين والشركاء عبر أوروبا وأمريكا اللاتينية ومنطقة آسيا والمحيط الهادئ.

قالت BridgeBio إن infigratinib يتموضع في سوق الأقزام الغضروفيين الذي تبلغ قيمته مليار دولار.

الاستراتيجية وتموضع الشركة

أمضت الإدارة جزءاً كبيراً من الجلسة في وصف هوية BridgeBio الأشمل. وقال تريماركي إن الشركة تركز على الأمراض ذات الحاجة الطبية الكبيرة غير الملباة، حيث يمكنها تحويل البيولوجيا المعقدة إلى فرضية علاجية واضحة ثم إلى فائدة قابلة للقياس للمرضى.

• قالت الشركة إن هذا النهج ساعدها على تحسين معدلات النجاح التقني على مدى السنوات العشر الماضية.
• وأوضحت أنها تستخدم إطار صافي القيمة الحالية المنضبط لتوجيه تخصيص الموارد.
• أفادت الإدارة بأنها قادرة على إيقاف البرامج التي لا تُجدي وإعادة توجيه رأس المال نحو فرص أفضل.
• وصفت BridgeBio أعمالها بأنها تقوم على ركيزتين تجاريتين: الأسواق التنافسية كالداء النشواني والأقزام الغضروفيين، والأسواق التقليدية للأمراض النادرة ذات الاحتياجات السريرية المحددة جيداً.

قال تريماركي إن الكيان البحثي الشقيق للشركة، GondolaBio، يضم محرك اكتشاف منتجاً يمكنه دعم النمو المستقبلي حين يحين الوقت المناسب.

وأضاف أن عام 2027 ينبغي أن يكون عاماً تحوّلياً، حين تتوقع BridgeBio الانتقال من منتج واحد مُسوَّق إلى أربعة منتجات مُطلَقة على مستوى عالمي.

المشهد التنافسي والسياق الأشمل للسوق

استخدمت BridgeBio المنتدى لمقارنة أصولها مع المنافسين والاتجاهات الأشمل للسوق.

• في اعتلال عضلة القلب من النوع ATTR، قالت الإدارة إن acoramidis يوفر تثبيتاً أقوى من Tafamidis وأن البيانات الأخيرة تدعم المثبّتات بوصفها العمود الفقري للعلاج.
• وأشارت إلى أن السوق يصعب دراسته وجهاً لوجه لأن معدلات الأحداث تتراجع ومستوى الرعاية يتحسن.
• في مجال الأقزام الغضروفيين، قالت BridgeBio إن نظائر CNP القابلة للحقن لم تحقق تبنياً واسعاً في الولايات المتحدة بسبب عبء الجرعات والفوائد المحدودة التي تقتصر على الطول.
• وقالت إن الجرعة الفموية لـ infigratinib وتأثيراته السريرية الأشمل قد تساعد على فتح المزيد من السوق.

نبرة الإدارة والتوقعات

كانت نبرة النقاش واثقة ومتفائلة. واستخدم تريماركي وإيفريت مراراً لغة قوية لوصف البيانات، واصفَين نتائج Attruby بأنها "مقنعة للغاية" ونتائج BBP-418 بأنها "مذهلة".

وقالت الإدارة أيضاً إن أمام الشركة مساراً طويلاً، مع إطلاقات متعددة ودراسات متابعة وفرص توسع. ومع ذلك، أقرّت بأن التنفيذ سيكون حاسماً، لا سيما وأن BridgeBio تعمل على تثقيف السوق وبناء إمكانية الوصول وإطلاق عدة منتجات في آنٍ واحد.

قالت BridgeBio إن المرحلة التالية من النمو ستعتمد على تحويل البيانات السريرية القوية إلى تبنٍّ تجاري واسع، مع مواصلة بناء أعمال دائمة على المدى البعيد.

يمكن الرجوع إلى النص الكامل للجلسة أدناه للاطلاع على مزيد من التفاصيل.

هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا